近日，Regenxbio公司宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202的快速通道指定。这将会加快其进入DMD领域的步伐。

RGX-202被设计为递送一种新型微营养不良蛋白的转基因，该微营养不良因子包括在天然存在的营养不良蛋白中发现的C末端（CT）结构域的功能元件。临床前研究表明，CT结构域的存在可以将几种关键蛋白募集到肌肉细胞膜上，从而提高营养不良小鼠对收缩诱导的肌肉损伤的抵抗力。额外的设计特征，包括密码子优化和CpG含量的减少，可能会潜在地改善基因表达，提高翻译效率并降低免疫原性。RGX-202被设计为使用NAV AAV8载体（一种在许多临床试验中使用的载体）和一种表征良好的肌肉特异性启动子（Spc5-12）来支持整个骨骼肌和心肌中基因的递送和靶向表达。

FDA快速通道指定旨在促进新疗法的开发和加快审查，这些疗法旨在治疗严重或危及生命的疾病，并证明有潜力解决未满足的医疗需求。被授予这一称号的疗法有机会与FDA进行更频繁的互动，并有资格获得优先审查。

FDA已授予RGX-202 “快速通道”、“孤儿药”和“罕见儿科疾病”称号。

Regenxbio在DMD基因治疗领域处于较为领先地位。

不过，辉瑞的PF-06939926目前处于3期临床试验阶段，而罗氏公司和合作伙伴Sarepta Therapeutics的SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）正在申请上市中。此外，一群潜在的竞争对手也在追逐，具有早期项目竞争者包括Solid Biosciences、Ultragenyx和Vertex。

今年1月，Regenxbio宣布，RGX-202治疗DMD的1/2期AFINITY DUCHENNE™试验目前正在进行中，正在招募患者。AFFINITY DUCHENNE是一项多中心、开放标签剂量评估和剂量扩展临床研究，旨在评估一次性静脉注射（IV）剂量RGX-202对DMD患者的安全性、耐受性和临床疗效。预计6名DMD门诊儿科患者（年龄4至11岁）将分为两组，剂量分别为1×1014个基因组拷贝（GC）/kg体重（n=3）和2×1014个GC/kg体重（n=3）。在对每个队列进行独立的安全性数据审查后，试验的剂量扩展阶段可能允许在每个剂量水平下招募最多六名额外的患者（每个剂量队列中总共有九名患者）。

Regenxbio总裁兼首席执行官Kenneth T.Mills表示：“快速通道的指定，以及我们使用商业规模cGMP材料进行临床试验的能力，将进一步支持RGX-202从临床到商业准备的有效开发。RGX-202是我们‘5×25’战略（在2025年前将五种腺相关病毒（AAV）药物转入关键试验或上市）的关键部分，我们期待着继续与FDA和DMD社区密切合作，推进一种高度差异化的候选产品，该产品有可能对患者产生有意义的影响。我们期待着在今年下半年报告RGX-202临床试验的初步数据。”