Horizon Therapeutics公司今日宣布了来自其随机双盲、安慰剂对照4期临床试验的积极和统计学显著的顶线结果，该试验评估了其药品Tepezza（teprotumumab）治疗甲状腺眼病（TED）的成年患者，患者具慢性/低临床活动评分（CAS）。总体而言，临床试验数据持续支持Tepezza在广泛TED患者中的疗效，无论疾病活动度或持续时间如何，其安全性也得到充分确认。

TED是一种严重的、进展性的、令人残疾且可能危及视力的罕见自身免疫性疾病。TED通常发生在患有格雷夫斯病（甲状腺功能亢进症）的人身上，但它是由自身抗体激活视神经轨道内细胞中的胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）介导的信号复合物而引起的不同疾病。这导致一系列的负面影响，可能会造成长期不可逆转的损害，包括失明。TED的症状和体征可能包括干眼和沙粒感、红肿和过多的流泪、眼睑上翻、球后突出、眼后压力和/或疼痛、复视。

Tepezza是一种胰岛素样生长因子-1受体抑制剂，是美国食品和药物管理局首次批准用于治疗TED的药物。

该4期试验评估了TED初诊时间在2至10年（平均持续时间为5.2年；标准偏差为1.77）和低疾病活动度（平均CAS为0.4；标准偏差为0.49）的患者，而原始FDA批准Tepezza所依据的关键试验（2期和3期）则评估了疾病持续时间为9个月或更短，且疾病活动度较高的患者。

▲试验主要终点结果摘要（图片来源：参考资料[1]）

第24周时，根据预先规定的主要分析方法（意向治疗）获得的主要数据表明，达到了主要终点。接受Tepezza治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，眼球突出度从基线减少了2.41毫米，而安慰剂组仅减少了0.92毫米。接受Tepezza治疗的患者中，有62%的患者在眼球突出度上获得了临床上显著的改善（≥2毫米），而接受安慰剂的患者中仅有25%的患者获得了改善。此外，在预先规定的符合方案分析中，接受Tepezza治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者之间的差异增加。

参考资料：
[1] Horizon Therapeutics plc Announces Positive Topline Data from TEPEZZA® (teprotumumab-trbw) Phase 4 Clinical Trial in Patients with Chronic/Low Clinical Activity Score (CAS) Thyroid Eye Disease (TED). Retrieved April 10, 2023 from https://ir.horizontherapeutics.com/news-releases/news-release-details/horizon-therapeutics-plc-announces-positive-topline-data