OliX Pharmaceuticals(KOSDAQ:226950)是韩国RNAi疗法的头部研发公司,成立于2010年,致力于研发皮肤、眼部、肺部和CNS疾病的新型治疗方案,通过其专有的RNAi技术,下调致病基因的表达,开发针对多种疾病的疗法。
01
融资情况
2018年7月,OliX在韩国KOSDAQ上市。
2020年12月,OliX完成了415亿韩元(约3720万美元)的融资,其中约1120万美元为普通股,2600万美元为可转换债券70%。
02
研发管线
公司利用其专有的RNAi技术平台,为肥厚性瘢痕、AMD、视网膜下纤维化、特发性肺纤维化(IPF)等疾病研发药物。
03
技术平台 /发明专利
OliX制药公司核心RNAi平台,非对称性siRNA(asiRNA),是一种基于RNA干扰(RNAi)的独特基因沉默技术,被认为是最有效的基因沉默技术。利用这种专有的siRNA技术,OliX开发了细胞穿透性siRNA(cp-asiRNA),这是一个治疗性的RNAi平台,可以有效地治疗局部性疾病,如肥大性瘢痕,干性和湿性年龄相关性黄斑变性(AMD),以及视网膜下纤维化。
OliX还开发了另一个治疗性RNAi平台,GalNAc-asiRNA,以针对各种肝病开发药物。GalNAc 技术是一种通过改变化学结构将 GalNAc 分子与提高稳定性的 siRNA 分子连接起来的方法,从而在存在于肝细胞中的 GalNAc 受体 ASGPR(原位体)中识别,从而提高了对目标器官肝脏的可传递性。
04
最新进展
3月27日,OliX用于治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)的RNAi疗法新药OLX10212在I期临床实验(NCT05643118)中成功完成首例患者给药。OLX10212针对的是在地理性萎缩(GA)和新生血管性AMD发展中起关键作用的炎症途径。此前,该药于2022年8月,获得FDA批准的IND申请。
3月15日,OliX公布OLX702A的最新数据表明,OLX702A不仅对脂肪肝及间纤维化有显著效果,还表现出有减重的效果。
3月9日,OliX宣布,澳大利亚人体研究伦理委员会批准雄激素脱发治疗剂OLX72021C的一期临床试验计划,将正式开始临床试验。此次实验,以雄激素性脱发的男性为对象,评估OLX72021C的安全性和耐受性。这是世界上第一个以RNA技术为基础进入临床的治疗脱发的药物。
参考资料:
公司官网
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