近日，Vertex Pharmaceuticals公司和CRISPR Therapeutics公司共同宣布，双方已就CRISPR Therapeutics的基因编辑技术CRISPR/Cas9的使用达成一项新的非独家许可协议，用于加速Vertex公司针对1型糖尿病（T1D）的低免疫（hypoimmune）细胞疗法的开发。

Vertex Pharmaceuticals是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重疾病的人创造变革性的药物。该公司拥有多个已获批的药物，能够治疗囊性纤维化（CF）的根本原因，并且在CF中有几个正在进行的临床和研究项目。除CF外，Vertex公司在其他严重疾病中也具有强大的研究性小分子、细胞和基因疗法的临床管线，包括镰状细胞贫血病、β地中海贫血、APOL1介导的肾病、疼痛、1型糖尿病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。

CRISPR Therapeutics是一家专注于利用其专有的CRISPR/Cas9平台开发治疗严重疾病的变革性基因药物的基因编辑公司。CRISPR/Cas9是一种革命性的基因编辑技术，可以对基因组DNA进行精确、定向的改变。CRISPR Therapeutics已经建立了涵盖包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和罕见病在内的广泛疾病领域的治疗项目组合。目前，CRISPR Therapeutics已经与包括拜耳、Vertex Pharmaceuticals和ViaCyte在内的公司建立了战略合作。

根据此次签订的协议，Vertex公司将向CRISPR Therapeutics支付1亿美元的预付款，以获得CRISPR Therapeutics技术的非独家权利，用于开发针对T1D的低免疫基因编辑细胞疗法。CRISPR Therapeutics将有资格获得高达2.3亿美元的额外研发里程碑付款，并获得该协议产生的未来任何产品的特许权使用费。

CRISPR Therapeutics和被Vertex公司于2022年收购的干细胞疗法公司ViaCyte将继续根据合作条款，使用ViaCyte公司的细胞就其现有的基因编辑同种异体干细胞疗法进行合作，以治疗糖尿病。VCTX211是CRISPR公司和ViaCyte公司合作产生的一种同种异体、由经过基因编辑的干细胞衍生的候选产品，用于治疗T1D。该候选疗法的1/2期研究已经启动并正在进行中。

“在我们的T1D产品组合中有多个项目，包括已进入临床的VX-880和VX-264，以及我们尚处于临床前开发阶段的低免疫细胞疗法项目，”Vertex的执行副总裁兼细胞和基因疗法负责人Bastiano Sanna博士说道，“我们的VX-880项目成功在T1D中进行了临床概念验证，我们也很高兴能够通过这一协议加深我们与CRISPR Therapeutics的关系，这将使我们进一步加速达成我们的目标，即为T1D患者产生高度差异化的、能够产生胰岛素的低免疫胰岛细胞。”

CRISPR Therapeutics的首席执行官Samarth Kulkarni博士表示：“我们很高兴与Vertex扩大我们长期而成功的关系，这次合作充分利用了我们的基因编辑平台，开发T1D的免疫功能低下细胞疗法。同时，我们继续扩大我们在再生医学方面的能力，推进我们现有的异体基因编辑细胞治疗计划。”

参考资料：
[1] Vertex and CRISPR Therapeutics Announce Licensing Agreement to Accelerate Development of Vertex’s Hypoimmune Cell Therapies for the Treatment of Type 1 Diabetes. Retrieved March 28, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230324005339/en