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向功能性治愈糖尿病进发!新一代干细胞疗法步入临床
发布时间: 2023-03-10     来源: 药明康德

今日,Vertex Pharmaceuticals公司宣布,FDA已经许可该公司的在研疗法VX-264启动临床试验。VX-264是一款干细胞分化产生的胰岛细胞疗法,包装在Vertex开发的独有免疫保护医疗器械中,具有在不需要使用免疫抑制剂的情况下,功能性治愈1型糖尿病的潜力。

1型糖尿病患者由于免疫系统破坏胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞,导致胰岛素产生减少和高血糖。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒,随着时间的推移,会引起并发症,如肾病/衰竭、眼疾、心脏病、中风、神经损伤,甚至死亡。由于胰岛素给药系统的局限性和复杂性,患者很难达到和维持血糖平衡。在接受胰岛素治疗的患者中,胰岛素用量过高会导致低血糖发作。

2021年,Vertex公司宣布,其基于干细胞分化的胰岛细胞疗法VX-880在首位接受治疗的患者表现出“史无前例”的试验结果。在接受单剂治疗后第90天时,患者恢复胰岛素生产,并且将每天胰岛素使用量减少91%。该公司指出,这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复1型糖尿病患者的胰岛细胞功能。不过由于VX-880是使用健康供体提供的干细胞分化产生的同种异体细胞疗法,1型糖尿病患者需要长期服用免疫抑制剂来抑制身体的免疫排斥反应。

VX-264是一种细胞疗法和医疗器械的组合,将VX-880封装在Vertex开发的医疗器械中。这一装置可以通过手术植入到患者体内,在保护细胞不受免疫排斥的同时,释放细胞生成的胰岛素。Vertex计划在未来几个月里在1型糖尿病患者中启动1/2期临床试验。此外,该公司还在利用CRISPR基因编辑技术,开发逃避人体免疫系统攻击的胰岛细胞疗法。

“VX-264使用的干细胞衍生胰岛细胞与我们已经获得概念验证的VX-880项目相同。新增的独有免疫保护器械让我们可以免去免疫抑制的要求。”Vertex执行副总裁兼细胞和基因疗法负责人Bastiano Sanna博士说,“我们很兴奋能够将第二款治疗1型糖尿病的项目推入临床,期待将这一变革性,潜在治愈性疗法带给患者。”

参考资料:
[1] Vertex Announces FDA Clearance of Investigational New Drug Application for VX-264, a Novel Encapsulated Cell Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes. Retrieved March 9, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230308005894/en/Vertex-Announces-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-VX-264-a-Novel-Encapsulated-Cell-Therapy-for-the-Treatment-of-Type-1-Diabetes

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