近日，Capricor Therapeutics宣布已经与日本新药株式会社(Nippon Shinyaku)达成了合作，后者将在日本独家商业化和分销Capricor用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）项目CAP-1002。

根据协议条款，Capricor公司将获得1200万美元的预付款，此外，Capricor公司还可能获得额外的开发和销售里程碑付款，金额高达约8900万美元，并获得有意义的、两位数的产品收入份额。Capricor公司将负责CAP-1002临床开发，而日本新药株式会社将负责产品获得批准后在日本的分销。

这是继2022年1月双方达成该项目在美国签订独家商业化和分销协议之后的又一次合作。

2022年1月25日双方签订协议中，Capricor收到3000万美元的预付款，可能还会收到高达7.05亿美元的额外里程碑付款。

CAP-1002是Capricor公司开发的基于同种异体心脏球衍生细胞（CDC）的细胞疗法。CAP-1002已被美国食品药品管理局授予用于治疗DMD的孤儿药称号。

今年1月25日，Capricor Therapeutics宣布CAP-1002对DMD患者进行的的HOPE-2开放标签扩展研究取得了18个月的积极结果：上肢表现（PUL）2.0性能的统计显著结果延长至18个月，显示其对骨骼肌功能的长期益处，结果继续表明该药对DMD的潜在疾病改变。

而在最初的II期HOPE-2研究中，CAP-1002每三个月静脉输注一次，持续一年，用上肢表现（PUL）量表进行测量，与安慰剂相比，CAP-1002显著改善了患者上肢和手部功能。

Capricor公司去年启动了一项名为HOPE-3的Ⅲ期试验，该试验正在对10岁及以上的男性DMD患者进行CAP-1002与安慰剂的测试。