去年8月和9月，蓝鸟生物（bluebird bio）2种基因疗法Zynteglo和Skysona在美国分别获得FDA批准后，获得了2张FDA优先审评券（PRV）。

很快，蓝鸟生物以近2亿美元的价格对这2张PRV进行了兑现。

今年1月上旬，蓝鸟生物表示，已经以9500万美元的价格出售了FDA提供的两张罕见儿科疾病PRV中的第二张。根据一份蓝鸟生物提交的证券文件，买家是制药巨头百时美施贵宝。

目前尚不清楚百时美施贵宝将会在哪个项目用到此次购买的PRV。正如该公司发言人表示的那样，“在百时美施贵的新药管线中有一系列广泛项目都有机会，我们目前没有可提供的具体信息。”

去年11月下旬，蓝鸟生物以1.02亿美元的价格将第一张PRV卖给了荷兰免疫学公司argenx，该交易于2022年12月29日结束。argenx 表示，这张PRV预计将用于其FIC的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂efgarigimod的未来上市申请。

这笔现金对蓝鸟来说是一个巨大的利好，在去年获得两项基因疗法批准之前，蓝鸟生物的业务已经濒临破产边缘。

如今，得益于去年两种基因疗法在美国的成功上市，蓝鸟重组资金的计划在很大程度上取得了成功。

随着基因疗法的上市，蓝鸟生物预计今年将花掉2.7亿至3亿美元的现金。由于该公司最近出售的PRV净赚了近2亿美元，加上手头的其他资产，蓝鸟生物估计至少可以运营到2024年第一季度。

在商业方面，蓝鸟对β-地中海贫血的Zyneglo定价为280万美元，而大脑肾上腺白质营养不良症（CALD）疗法Skysona的标价为300万美元。这两种疗法都是单剂量治疗。为了支持医学真实世界的结果，蓝鸟生物向支付者提供基于结果的定价。

蓝鸟生物1月9日表示，Zynteglo已治疗了第一例商业患者。Skysona计划于今年1月为第一名患者收集细胞。

此前，Zynteglo和Skysona都因定价问题退出欧洲市场。