近日，Evaluate发布了一份报告，指出有10款创新药可能在2023年获批，并有望在未来成为重磅疗法，这10款药物包括：Lecanemab（卫材/渤健）、Pegcetacoplan（Apellis）、Donanemab（礼来）、RSVPreF3 OA（GSK）、Epcoritamab（艾伯维/ Genmab）、SRP-9001（Sarepta/罗氏）、Zuranolone（渤健/ Sage）、Mirikizumab（礼来）、Eetrasimod（辉瑞）、Sotatercept（默沙东），其中值得一提的是，Lecanemab已于美国当地时间1月6日获FDA加速批准上市。

1、Lecanemab（卫材/渤健）

Lecanemab为渤健/卫材联合开发的Aβ单抗，用于治疗阿尔茨海默症。这也是继Aduhelm后，全球第2款获批上市的Aβ单抗药物，价格方面定价为每年2.65万美元。目前，Lecanemab在中国的上市申请也已获得受理。

2、Pegcetacoplan（Apellis）

Pegcetacoplan是一种玻璃体内注射的靶向补体C3的聚乙二醇化双环肽疗法，被开发用于治疗多种疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、地图样萎缩（GA）和C3肾小球病。2021年5月该药获FDA批准用于治疗PNH。

对于GA适应症，Pegcetacoplan是全球首款报产的GA疗法，2022年7月该疗法获得FDA授予的优先审评资格，FDA预计于2023年2月26日对该疗法的新药申请（NDA）完成审查。

3、Donanemab（礼来）

Donanemab是一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体，能与阿尔茨海默病大脑中淀粉样蛋白沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样蛋白沉积的清除。

2021年6月，Donanemab被FDA授予突破性疗法认定；2022年8月FDA接受Donanemab的生物制品上市许可申请，并授予其优先审评资格用于加速批准治疗早期阿尔茨海默病，Donanemab加速批准的PDUFA日期为2023年2月。在国内，Donanemab于2022年6月获批临床试验，并于近日拟纳入突破性治疗品种。

4、RSVPreF3 OA（GSK）

RSVPreF3 OA为针对老年人开发的呼吸道合胞病毒（RSV）候选疫苗，由RSV融合前F糖蛋白（RSVPreF3）与GSK专有的佐剂组合而成。关键性AReSVi-006 III期临床试验预先指定中期分析的阳性数据显示，在60岁及以上的成年人中，单剂量佐剂RSVPreF3 OA候选疫苗针对RSV-LRTD显示出高的总体疫苗效力，安全性良好。

FDA预计在2023年5月3日前完成审查。若获批，该疫苗可能成为第一个能够保护60岁以上成人免于因RSV感染而造成的下呼吸道疾病的疫苗。在此之前，欧洲与日本监管机构已接受此候选疫苗的上市申请。

5、Epcoritamab（艾伯维/ Genmab）

Epcoritamab是通过Genmab专有的DuoBody平台所开发的一种皮下给药的 CD3xCD20 T 细胞参与双特异性抗体，可激活 T 细胞，指导它们杀死恶性 CD20 B 细胞。I/II 期研究的剂量扩展队列显示，中位随访10.7个月时，总缓解率为63.1%，完全缓解率为38.9%，中位缓解持续时间为12个月。

目前FDA已授予该药优先审评资格，做出审批决定的目标日期为2023年5月21日。若获批，Epcoritamab将成为首个用于治疗LBCL的皮下给药的双特异性抗体。

6、SRP-9001（Sarepta/罗氏）

SRP-9001是一款针对杜氏肌营养不良症（DMD）的“基因递送”疗法，旨在将编码微营养不良蛋白（micro-dystrophin）的基因传递到肌肉组织，以靶向性地产生肌营养不良蛋白的功能成分——微营养不良蛋白。此前，FDA已授予了SRP-9001罕见儿科疾病资格、快速通道资格。

2022年11月，Sarepta 宣布FDA已受理SRP-9001的生物制品许可申请（BLA），该机构做出审批决定的目标日期为2023年5月29日。如果获得批准，SRP-9001将成为第一款治疗DMD的基因疗法。

7、Zuranolone（渤健/ Sage）

Zuranolone是一种口服神经活性类固醇(NAS) GABAA受体阳性别构调节剂，为一款快速起效、每日一次、持续两周的口服抗抑郁新药。GABA系统是大脑和中枢神经系统的主要抑制信号通路，可以参与调节大脑功能，Zuranolone有助于快速重新平衡失调的神经元网络，以帮助改善大脑功能。

此前Zuranolone已获得美国FDA快速通道资格与突破性疗法认定用以治疗重度抑郁症(MDD)，以及快速通道资格用以治疗产后抑郁症(PPD)。2022年12月，Sage和渤健宣布已完成向美国FDA滚动递交Zuranolone的NDA，用于治疗MDD和PPD。

8、Mirikizumab（礼来）

Mirikizumab是一种人源化IgG4单克隆抗体，靶向结合IL-23的p19亚基，阻断IL-23介导的炎症反应。Mirikizumab正被开发用于治疗多种免疫性疾病，如UC、斑块型银屑病（PsO）和克罗恩病（CD）等。

2022年5月，礼来在2022年消化疾病周上宣布Mirikizumab在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的关键3期LUCENT-2研究中取得积极阳性结果。目前礼来已经向FDA和欧盟EMA递交使Mirikizumab治疗溃疡性结肠炎的监管申请，如果获得批准上市，Mirikizumab有潜力成为治疗UC的首个抗IL-23p19生物制剂。

9、Eetrasimod（辉瑞）

Etrasimod是一款新一代的口服、每日一次、选择性鞘氨醇1-磷酸(S1P) 受体调节剂，针对S1PR1、S1PR4、S1PR5靶点。Etrasimod目前被开发用于一系列免疫炎症性疾病，包括溃疡性结肠炎、克罗恩病、特应性皮炎、嗜酸性食管炎和斑秃等。

2022年12月，辉瑞宣布FDA已受理Etrasimod新药上市许可申请，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎患者，预计FDA将于2023年下半年作出审批。欧盟EMA同样已受理Etrasimod治疗相同患者人群的上市许可申请，预计将于2024年上半年作出审批。

10、Sotatercept（默沙东）

Sotatercept是一款IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白，用于治疗肺动脉高压。Sotatercept由人Activin受体IIA的胞外结构域与IgG1的Fc结构域融合而成，可以结合和捕获TGF-β家族配体（TGF-β配体陷阱），进而恢复BMPR-2信号通路的平衡。在临床前实验中它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。

2022年10月，默沙东宣布，Sotatercept用于肺动脉高压的III期STELLAR临床研究取得阳性顶线结果，达到主要终点和多个次要终点。此前，Sotatercept已经获得FDA授予的突破性疗法认定，这也是首款获得突破性疗法认定的肺动脉高压在研疗法。预计FDA将于2023年下半年作出审批。

文 | 医谷