第41届摩根大通医疗健康年会（J.P. Morgan Healthcare Conference，JPM）已于美国时间1月9日盛大开幕，这是医药健康领域规模最大的会议之一，覆盖全球生物制药、医疗保健产业交流、合作及投资。昔日专注于前沿技术研究的Biotech公司，随着项目开发日渐成熟，又带来了怎样的”新故事“？本文列举了其中8家明星Biotech企业领袖的发言，供大家参阅。

Moderna：始于mRNA技术平台，但不止于疫苗开发

虽然Moderna公司已经开发出mRNA，并凭借这款产品在2022年斩获了184亿美元（未经审计）的收入。但在本次的JPM大会上，公司CEO Stéphane Bancel的发言让参会者认识到，其无论是对Moderna公司本身，还是mRNA技术应用一块，都充满信心，甚至表示“有一块非常广阔的空白领域正等待mRNA描绘”。

Moderna自创立以来，目标就是开发出可以将mRNA递送进入各种细胞类型的新方法，并且每一种方法都将是一种全新的模式（modality）。在过去十年中，Moderna已经应用7个不同的模式创造了肿瘤和传染病等领域的多种候选药物。目前，Moderna有48个项目正在开发中，包括36个临床试验项目，并且2023年的研发投入将增加至45亿美元。

Bancel表示，我们的想法是，如果公司对所有必要的技术进行投资，确保第一种疫苗安全运作，那么接下来具有相同应用技术的资产只是“复制和粘贴”。

至于新冠疫苗的未来，Bancel认为将比肩甚至超越流感市场。他预计2023年新冠疫苗的最低销售额约为50亿美元。

Vertex：拓展囊性纤维化领域外的“十亿美元”市场

福泰制药（Vertex）是医药产业畅销书《十亿美元分子》的原型。自1989年成立至今，Vertex凭借囊性纤维化领域的几个重磅产品已成为豪门林立的制药界的现象级黑马。

福泰制药CEO Reshma Kewalramani在本届JP摩根大会上表示：“Vertex的下一波创新浪潮即将到来。”目前，Vertex共有8个药物分子处于中后期开发阶段，用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的药物exa-cel正在接受FDA的滚动审查。此外，该公司还希望利用其急性疼痛候选药物开拓一个新的价值数十亿美元的市场。

Seagen: 守住ADC存量，通过创新做更多增量

2022年4月，Seagen时任CEO兼联合创始人Clay Siegall因涉嫌家庭暴力指控，宣布辞去公司总裁、CEO和董事会成员等一系列职务。

2022年11月10日，Seagen宣布任命David R. Epstein为公司CEO和董事会成员，并任命Roger Dansey为研发总裁。Epstein拥有30多年的制药行业经验，曾在诺华工作超过25年，担任诺华CEO长达6年，为其建立了肿瘤学业务部门。

作为新任CEO，David Epstein在本届JP摩根大会上表示希望公司能够超越长期以来一直专注的抗体偶联药物（ADC）的业务，通过新颖的产品来补充公司的产品线。

“Seagen是一个优秀的授权合作伙伴，拥有强大的开发和商业引擎。我们不会做远离我们核心的事情，所以你永远不会看到我们做细胞治疗之类的事情。但临床医生用来治疗肿瘤患者的任何药品，我们都可以开发和商业化。”

BioMarin：终于盈利了，我还能再赚！

自1997年成立以来，BioMarin终于在2022年实现了第一次盈利，未经审计的销售额约为20.9亿美元，同比增长13%。
对此，BioMarin首席执行官Jean Jacques Bienaimé表示：“一切归功于基础酶业务收入的持续增长和软骨发育不全药物Voxzogo（伏索利肽）的上市。”鉴于这一年表现不错，再加上A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec有可能于2023年获批，该公司预计到本世纪中叶销售额将翻一番。

Sarepta Therapeutics：莫着急，2024年就能实现盈利

Sarepta Therapeutics是一家专注于罕见疾病精准基因药物开发的全球生物技术公司，拥有超过40个处于不同开发阶段的项目，4款产品已进入商业化阶段，涉及的技术主要包括反义疗法与基因疗法。

本届JP摩根大会上，Sarepta首席执行官DOUGLAS S. INGRAM对治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法SRP-9001做了详细的介绍。

该疗法旨在将SRP-9001输送到肌肉组织，靶向产生抗肌萎缩蛋白的功能成分。2019年12月，Sarepta与罗氏达成合作，共同开发SRP-9001，交易总额高达28.5亿美元。

2022年11月，SRP-9001治疗DMD患者的上市申请已获美国FDA受理，并被纳入优先审评，PDUFA日期为2023年5月29日。若获批准，SRP-9001将成为市场上首个针对DMD的基因疗法，并将在2024年实现盈利。Evaluate Vantage预测，到2028年SRP-9001的销售额将达到22亿美元。

Mirati Therapeutics：KRAS G12C抑制剂面临正面交锋

2022年12月，Mirati研发的口服KRAS G12C抑制剂adagrasib获FDA批准上市，用于治疗先前至少接受过一种全身性疗法的KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者，成为继Lumakras之后全球第2款上市的KRAS G12C抑制剂，也预示着这两款药将正面交锋。

Mirati首席执行官David Meek在JP摩根大会上表示，截至目前，患者接受adagrasib治疗后早期反应结果“非常令人鼓舞”。

Bluebird Bio：收获2款基因疗法，迈入商业化阶段

Bluebird Bio（蓝鸟生物）在JP摩根大会上将公布其基因疗法Zynteglo和Skysona的最新进展、2023年潜在里程碑和财务展望。此外，Bluebird也将在2023年第一季度向FDA递交镰状细胞病候选药物lovo-cel的上市申请。

Andrew Obenshain表示：“2022年，蓝鸟生物成为了一家商业化阶段的基因疗法公司。”这半年来，蓝鸟生物收获了2款基因疗法的上市。Zynteglo于2022年8月获FDA批准上市，是美国首个针对β-地中海贫血患者潜在遗传病因的一次性疗法，将为患者提供常规红细胞输注和铁螯合剂治疗以外的替代方案。此外，这款药在美国的批发采购成本定为280万美元。蓝鸟生物表示，将在2023年第一季度收获第一笔Zynteglo商业化收入。

蓝鸟生物第2款基因疗法Skysona于2022年9月获FDA批准上市，用于减缓4-17岁的早期活动性脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的神经功能障碍的进展，定价为300万美元。今年1月，第一位患者将接受Skysona的治疗。

Alnylam：RNAi疗法产品去年收入8.94亿美元

Alnylam于2002年成立，一直专注于RNAi疗法产品的开发。经过20年的发展，Alnylam已成为RNAi疗法领域的领导者。

在今年的JP摩根大会上，Alnylam首席执行官Yvonne Greenstreet介绍了以下3点内容：（1）公司商业化业绩取得长足进步，2022年全球产品收入8.94亿美元（+35%）；（2）patisiran治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的III期APOLLO-B研究获得了“里程碑式结果”；（3）Amvuttra（vutrisiran）于2022年6月首获FDA批准上市，成为首款只需每3个月皮下注射一次就能逆转神经病变损伤的RNAi疗法。

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