10个2022年的勇敢时刻
2022 summary

“世界上只有一种真正的英雄主义，那就是在认清生活的真相后依然热爱生活”——罗曼·罗兰

时光的列车飞快，转瞬间我们已将告别2022年。对很多人来说，这一年充满了挑战和不确定，只有亲身经历过，才知这一路走来有多么不易。

回首过去，面对种种困难与挑战，生物医药领域的从业者们依旧以不凡的勇气，带来了一个个难忘的时刻。一道走过冬天，我们也愈发懂得欣赏破冰者的勇敢。辞旧迎新之际，让我们在这篇文章里用10个数字与旧的一年作别，并向2022年生物医药产业的勇敢创新者们致以崇高敬意。

2022勇敢时刻

乙肝功能性治愈：多个指标为0

乙肝是一种影响广泛的疾病，在全球影响了将近3亿人的生活。尽管目前已有不少乙肝药物问世，但想要根治乙肝，却依旧充满了挑战。

2022年，多家公司以全新的方式，向这一全球重大疾病发起了勇敢的冲击。葛兰素史克（GSK）与Ionis Pharmaceutical联合开发的反义寡核苷酸疗法bepirovirsen，以及Vir Biotechnology和Alnylam共同带来的RNA干扰疗法VIR-2218，都在临床试验中取得了喜人的结果。前者在停药24周后，还有超过10%的患者体内检测不到乙肝表面抗原和乙肝DNA；后者则是在最高剂量的组合治疗中，使超过30%的患者体内检测不到乙肝表面抗原。这些患者体内同时还出现了抗乙肝蛋白的抗体，表明免疫系统已能对乙肝蛋白产生反应。这些结果预示着功能性治愈乙肝的时代或许即将到来！

2022勇敢时刻

从0到1，致敬创新

2022年，无疑是生物医药行业充满挑战的一年，但创新疗法的研发却始终未停下脚步，从0到1的“first-in-class”突破性疗法不断持续涌现：首个T细胞受体（TCR）疗法Kimmtrak（tebentafusp）、首个抗LAG-3抗体药物relatlimab、首款粪便微生物组疗法Rebyota、首款PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利单抗（cadonilimab）、首款葡萄糖激酶激活剂（GKA）糖尿病新药多格列艾汀片（dorzagliatin）……

对于真正的创新疗法，未知、逆境和试错是一种常态。茨威格曾说：“勇敢是处于逆境时的光芒”。只有勇敢者才能穿越迷雾，到达充满无限可能性的新彼岸，为全球病患带来创新疗法。

2022勇敢时刻

全球首批：8款细胞和基因疗法问世

2022年同样是细胞和基因疗法迎来爆发的一年。根据公开信息统计，这一年里一共有8款细胞和基因疗法迎来全球首批，为许多原本无药可治，或是疗法难以持续起效的疾病带来了全新的治疗方案。作为一类全新的治疗模式，距离大批细胞和基因疗法进入临床应用的时间并不久远。但也正是这短短几年里，许多生物医药公司勇敢涉足这一少人走过的领域，为患者们带来了新的希望。

而这也只是细胞和基因疗法浪潮的序曲。根据美国FDA的预计，到2025年，每年批准的细胞和基因疗法可达10-20个，为更多病患造福。

2022勇敢时刻

“十年无癌”，唱响生命的赞歌

奇迹的发生，往往需要超乎寻常的勇气和力量。而从“只能再活几周”到十年无癌的小女孩Emily的传奇故事，则很好地诠释了这一点。

2011年，年仅5岁的Emily因患致命性白血病，生命只剩下短短几周。2012年，她开始了一次与死神对抗的冒险——接受一种还未获得批准、尚处于临床试验阶段的CAR-T细胞疗法。先前，极少有人接受过这种疗法的治疗，也没有什么成功先例，而Emily成了世界上第一个接受这种疗法的孩子。尽管其中历经曲折，但在这种创新疗法的治疗下，她最终战胜了病魔。至2022年5月，Emily已经保持整整十年无癌，17岁的她保持着阳光和自信。

值得一提的是，在她首次参加这项临床试验五年之后，FDA批准了这种创新的CAR-T细胞疗法上市，癌症治疗也进入了一个新纪元。目前全球已有多款不同的CAR-T疗法获批，用于治疗多种癌症，全球有数千名患者接受了这种创新细胞疗法的治疗。

Emily和她父母的坚持，换来了生命的奇迹。而她重获新生的故事，也给了研发人员们更多持续前进，不断创新的动力。这是属于生命的荣耀！

2022勇敢时刻

CRISPR十周年：变革生物医药

10年的时间，可以改变Emily的人生，也可以见证一项革命性技术从诞生走向成熟，并改写生物医学的发展脉络。基因编辑工具CRISPR正是如此。2022年，CRISPR迈入了具有里程碑意义的十周年。

十年前，一篇重磅《科学》论文标志着CRISPR的问世，但当时很多人没有意识到，这个新兴的工具将在未来十年掀起一场怎样的颠覆性革命。CRISPR大大加速了基础科学的研究，也带来了许多有望从根本上治愈疾病的创新疗法。十年间，CRISPR经历了多轮迭代更新，例如无需切断DNA双链的单碱基编辑技术在2016年诞生，并且在2022年进入人体临床试验阶段，仅仅6年的研发历程彰显了令人惊叹的科学转化速度。一次治疗，永久治愈——正是基因编辑技术的飞速发展，让我们有勇气畅想医学的美好未来。

2022勇敢时刻

37款创新药，“first-in-class”创新高

2022年，美国FDA批准了37款创新药。尽管从绝对数量上看，这一数字不如前三年平均每年50多款那样出彩，但全球生物医药产业在这一年里，依旧交出了一份不易的漂亮答卷——这些疗法中，至少19款为“first-in-class”疗法，比例为近十年的最高！此外，也有11款获批新药曾斩获“突破性疗法”认定，表明他们有望为疾病的治疗带来新的颠覆。这些数字反映了产业依旧勇敢坚守创新之道，为全球病患谋福。

2022勇敢时刻

跳动60天：首颗猪心移植的启示

60天在人的一生中只是一瞬，但在这个故事中，60天足以谱写出一首充满勇气的生命赞歌。2022年1月的巴尔的摩医院，一颗经过基因编辑的猪心脏植入了患有严重心脏病的57岁男子David Bennett体内，替代他那颗原本已不堪重负的心脏。Bennett成为首个接受猪心脏移植的人类。术后，这颗心脏在新主人的体内有力地跳动着，并且没有带来排斥反应。

遗憾的是，Bennett的第二次生命没有持续太久。这颗猪心脏在工作60天之后，最终停止了跳动。回看这个案例，手术的部分成功让我们看到通过异种器官移植拯救更多生命的希望；同时，对患者死亡原因的分析也有望为将来的试验带来更多启示。值得一提的是，首次猪肾脏移植人体手术同样在今年登上医学期刊。这些勇敢的尝试，让我们对异种移植的未来充满期待。

2022勇敢时刻

110年等待：连接黑暗与光明

歌德曾说过：勇敢里面有天才、力量和魔法。2022年，科学家实现用猪皮制造可替代人类角膜的成功，离不开天才的想法、离不开不断试错的勇气，更离不开长期坚持的力量。

110年前，全球首例角膜移植手术成功完成，然而科学家们一直没有找到替代人类角膜的合适选择。而这一世纪难题在2022年8月迎来了转机和突破：来自瑞典的科学团队在Nature Biotechnology上发表论文，描述了一种基于从猪皮中获得的胶原蛋白，通过生物工程手段制造的人工角膜。在早期临床试验中，这种人工角膜让14名失明的患者全部恢复视力，其中3名患者的视力达到了正常人的水平。

等待了110年，猪皮制造角膜让盲人恢复视力，为上千万患者带来了新的希望。目前研究者也在探索人工角膜在治疗其它眼科疾病方面的潜力。我们期待更多创新技术领域的新“魔法”，更好地造福人类健康美好生活。

2022勇敢时刻

2.14亿：涵盖几乎所有已知蛋白结构

曾经，根据氨基酸序列预测蛋白质三维结构是一项“不可能的任务”，但现在，以AlphaFold为代表的人工智能（AI）系统在短短几年内彻底改写了局面。2021年，AlphaFold成功破解持续50年的蛋白质折叠问题，被《科学》网站评为年度科学突破；一年后，AlphaFold预测出超过100万个物种的2.14亿个蛋白质结构，几乎涵盖了地球上所有已知蛋白质。不久前，另一个AI系统ESMFold又成功预测了包含大量未知结构的超过6亿个蛋白质三维结构。

AI带给我们的不仅是惊人的数字，还有在新药、疫苗与疗法开发领域的无限潜力。AI可以根据人们感兴趣的靶点蛋白，从头设计出与之结合的蛋白分子或者大环多肽，将设计蛋白的用时从“月”缩短至“秒”。在AI学者与生物学家、药物研发者的共同努力下，一场由AI主导的药物研发革命正通向前景光明的未来。

2023勇敢时刻

2023：更多精彩等你来书写……

没有一个冬天不可逾越，没有一个春天不会到来。当我们挥手告别2022之时，新一年的画卷正要徐徐展开。在可预见的未来，多款重磅药物有望在2023年诞生，改写顽疾的治疗格局；而在不可预知的时间线里，又会有哪些科学、技术、疗法、新锐横空出世，成为生物医药产业新的里程碑？我们期待，未来画卷上的大片留白，将由各位勇敢者们写下新的精彩！