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Nature:2023最值得关注的科学事件,下一代疫苗、CRISPR疗法、AD药物等在列
发布时间: 2022-12-27     来源: 细胞基因治疗前沿

不知不觉,今年即将过去,在这一年我们见证了无数科学的奇迹。

面对即将到来的2023年,又有哪些期待?

Nature总结了2023年值得关注的科学事件,其中有下一代疫苗、病原体监测、CRISPR疗法、阿尔茨海默病药物、太空观测、登月、气候变化、超越标准模型理论,以及核废料存储。

下一代疫苗

mRNA疫苗在新冠疫情大流行期间大获成功,人们也对于mRNA疫苗有了全新的认识。目前,针对其他病毒的mRNA疫苗正在开发中。

近日,德国BioNTech公司宣布,该公司已经开始了基于mRNA的疟疾疫苗BNT165b1的一期试验,并表示将在未来几个月内初步评估一组由mRNA编码的疟原虫恶性疟原虫抗原,以帮助选择多抗原疫苗候选疫苗,进行计划的后期试验。12月22日,BioNTech和复星医药共同宣布,由两家公司供应的约1.15万复必泰mRNA新冠疫苗,已于12月21日运抵中国北京。由此,北京、上海、广州、沈阳和成都在华常住德籍公民将可接种复必泰二价疫苗和复必泰单价疫苗BNT162b2。

BioNTech与辉瑞联合研制的新冠疫苗

11月,BioNTech和辉瑞公司开始了mRNA疫苗的I期试验,旨在预防奥密克戎BA.4/BA.5亚型和流感。
莫德纳公司也有针对引起生殖器疱疹和带状疱疹病毒的mRNA候选疫苗。

此外,研究人员正在探索鼻喷新冠疫苗。虽然这些喷雾剂对动物有效,但人体试验的道路可能还很漫长。

CRISPR疗法

2023年可能是CRISPR基因编辑疗法的里程碑之年。此前使用CRISPR-Cas9系统,治疗β地中海贫血和镰状细胞病的临床试验取得了令人鼓舞的结果。明年可能预示着首次批准CRISPR基因编辑疗法。

由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司研发的Exa-cel疗法,是全球首个CRISPR基因编辑疗法。它的工作原理是收集患者的干细胞,并使用CRISPR-Cas9技术编辑有缺陷的基因,然后将细胞注入人体内。Vertex预计将于2023年3月向美国食品和药物管理局(FDA)申请批准,将Exa-cel用于β地中海贫血或镰状细胞病患者。
病原体监测

新冠病毒的爆发让世界意识到公共卫生安全的重要性。对此,世界卫生组织预计将公布一份修订的重点关注病原体清单。

大约300名科学家将审查超过25个病毒和细菌家族,以确定可能导致未来爆发的病原体。每种病原体的探索路线图包括已知信息、确定研究重点并指导疫苗、治疗和诊断测试的开发。

阿尔茨海默病药物

明年1月初,美国监管机构将宣布lecanemab药物能否提供给阿尔茨海默氏病患者,在此前的一项临床试验中,这个药物被发现能够有效减缓认知能力下降的速度。

由制药公司卫材(Eisai)和生物技术公司百健(Biogen)开发的lecanemab是一种单克隆抗体,可以清除大脑中形成的β淀粉样蛋白。

临床试验包括1795名早期阿尔茨海默病患者,结果显示,与安慰剂相比,lecanemab可将智力下降减缓27%。然而,一些科学家认为只有这一项好处,其他人则担心药物的安全性。

由纽约Anavex生命科学公司开发的另一种治疗阿尔茨海默病的药物,叫做Blarcamesine,将继续进行临床试验。Blarcamesine是一种蛋白质,这种蛋白质可以提高神经元的稳定性和神经元之间的连接能力。

参考资料:

www.nature.com

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