欧洲的利益相关者正在为自己罕见疾病的登月计划而团结起来：在上周，作为欧洲卫生峰会的一部分，欧洲的新联盟宣布，将参与药物开发的七个欧洲组织联合起来，集中资源，将注意力引向推进罕见病疗法。

尽管这一宣布几乎没有细节，但该项目将重点放在加强研究生态系统，以创造更多的早期项目，优化临床试验，使其能够在少数罕见病参与者的情况下发挥作用，并改善从诊断到治疗的基础设施。

该联盟的成员遍布药物开发的各个领域，包括关键路径研究所（Critical Path Institute）、欧洲转化医学基础设施（European Infrastructure for Translational Medicine）、欧洲临床研究基础设施网络（European Clinical Research Infrastructure Network）、欧洲制药工业和协会联合会（European Federation of Pharmaceutical Industries）、欧洲制药企业家联合会（Associations, the European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs）、EuropaBio和EURORDIS罕见病欧洲（EuropaBio and EURORDIS-Rare Diseases Europe），公告称，该联盟是响应欧盟委员会关于解决未满足的医疗需求的呼吁而成立的。

FDA希望把新冠药物成功经验用于罕见病领域

但优先考虑罕见病的呼声并非欧洲独有。继美国努力迅速开发新冠肺炎疫苗和治疗方法后，政府官员和倡导者推动在其他疾病领域（包括罕见疾病）复制这一成果。

今年5月，FDA的药物评估和研究中心（CDER）宣布启动新的加速罕见病治愈（ARC）计划。CDER ARC计划的愿景是加快和增加有效和安全治疗方案的开发，以满足罕见病患者未满足的需求。这是一项CDER范围内的工作，来自整个中心多个办事处的领导。

FDA将罕见疾病定义为影响美国20万人以下的任何疾病。大约7000种罕见疾病的药物开发可能因多种原因而复杂：

使用成熟的试验设计可能存在挑战。

如果对疾病的自然历史了解有限，那么终点选择可能会很复杂。

小患者群体可能会使罕见病临床试验的执行和解释变得困难。

由于这些和其他原因，许多此类疾病几乎没有或根本没有可用的治疗方法。通过科学和监管创新和参与，CDER的ARC计划将帮助为美国3000多万罕见疾病患者制定和批准安全有效的治疗方案。

在第一年，CDER的ARC计划将重点加强与利益相关者的内部和外部伙伴关系，并将与外部专家合作，帮助确定罕见病药物开发挑战的解决方案。

CDER对罕见病药物开发的未来表示乐观，并期待着与患者、护理人员、倡导团体、学术界、行业和其他合作伙伴一起，在新的CDER ARC计划下继续开展这项重要工作，以解决罕见病患者和家庭严重未满足的医疗需求。

与此同时，今年5月，CDER的姊妹组织生物制品评估与研究中心（CBER）的负责人彼得·马克斯（Peter Marks.）在与FDA的一个游说团体的通话中重申了这一目标，重点是改善细胞和基因疗法领域的监管反馈。马克斯表示，要做到这一点，该机构需要专注于招聘和留住更多的长期员工。这是一项长期困扰FDA的艰巨任务，考虑到私营部门的就业机会是多么有利可图。

马克斯当时说：“患有严重疾病的孩子患者的父母，他们不想听到Type A、Type B和Type C会议（FDA在药物开发过程中会通过一系列常规的正式会议为申办方提供许多互动和指导机会，包括A类、B类、B类(EOP)和C类会议等）的时间表。他们想知道我们正在做什么，以真正改变他们的生活，为他们的孩子带来更好的东西。”