提高候选药物临床试验的成功率是当今医药行业面对的重大挑战之一。10月，我们再次见证了AI应用于大分子药物研发以及临床开发的多种可能性。例如，新锐Ordaōs借助AI高速生成定制的候选“miniPRO”蛋白质，有望彻底改变蛋白质在药物发现中的作用，进而开发创新疗法；赛诺菲（Sanofi）看好的BioMed X利用AI开发新一代虚拟患者引擎，有望准确预测潜在“first-in-class”候选药物的疗效；完成数千万美元A+轮融资的中国新锐耀乘健康科技，以AI、云计算等技术赋能生命科学临床研究，开发新一代临床研究SaaS平台……创鉴汇从交易、融资、研发进展三个方面整理了10月该领域值得一看的行业资讯。

01
# 交易概览 #
Ordaōs与NonExomics达成概念验证研究合作，运用AI设计微型蛋白质加速靶向疗法研发

近日，Ordaōs与NonExomics宣布达成一项概念验证研究合作，Ordaōs将使用其专有的设计引擎来生成定制的候选“miniPRO”蛋白质，然后NonExomics将对这些“miniPRO”蛋白质进行临床前研究，评估其商业价值。“miniPRO”是一类新的微型蛋白质，具有可配置的构建块，比传统单克隆抗体小20倍，更容易渗透疾病微环境，其特殊的结构使其具有可调整的亲和力范围并易于制造，还能根据客户的要求进行定制，有望彻底改变蛋白质在药物发现中的作用，进而开发创新疗法。

Ordaōs是一家AI驱动的药物设计公司，能够利用专有的多任务元学习和强化学习来创建微型蛋白质，从而为患者提供可减少痛苦、改善健康的靶向疗法。该公司的设计引擎利用持续学习循环和专有数据集，能够将产品标准转化为可由机器设计的微型蛋白质。该引擎可生成、排列和评估数十亿个蛋白质序列以及数十万个蛋白质结构和特性，进而创建定制的“miniPRO”蛋白质。然后这些蛋白质会在体外获得评估，包括其结构、结合特异性、亲和力、溶解度等，通过这一迭代过程不断优化设计的微型蛋白质。据公司官网介绍，Ordaōs的设计引擎具有可拓展性、高度自动化等特点，南卡罗来纳医科大学的化学系主任Philip Howe博士评价该引擎“在四天内完成了我们需要两年才能完成的事情”。

Arsenal Biosciences与基因泰克达成7000万美元合作协议，结合AI与基因组工程化技术开发实体瘤T细胞疗法

近日，Arsenal Biosciences宣布与罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）达成多年合作。双方将运用ArsenalBio的专有科技进行高通量筛选与T细胞工程化，以识别T细胞类疗法成功的关键枢纽，开发未来实体瘤疗法。根据协议条款，ArsenalBio将会获得7000万美元的预付款，以及后续根据研究、开发与商业化进展的里程碑款项。值得一提的是，今年9月该公司已完成2.2亿美元B轮融资。

ArsenalBio的工程化平台结合了包含高通量CRISPR基因编辑、合成生物学、计算机生物学等科技，旨在增强T细胞功能，使得其能克服实体瘤周围的复杂免疫系统环境。根据合作协议，ArsenalBio与基因泰克将联合研究、识别有效的T细胞疗法改良方式，并通过临床前研究以了解不同改良方式的效果。此过程将会应用高通量、自动化的大型基因组工程化技术，以及最新的机器学习与人工智能演算法，来协助设计、建立与测试下一代的癌症细胞疗法。而两家公司将在未来运用由这些研究所得的信息协助未来候选疗法的开发。

BioMed X与赛诺菲启动首个联合研究项目，AI助力候选药物临床转化

10月24日，BioMed X宣布与赛诺菲启动首个联合研究项目，共同开发用于候选药物临床转化的新一代虚拟患者引擎。作为项目的一部分，双方将在德国海德堡BioMed X研究所建立一个新的研究小组，专注于开发通用的计算平台，以期在虚拟患者群体中准确预测潜在“first-in-class”候选药物的疗效。

新闻稿显示，候选药物在临床开发过程中90%的失败率乃当今医药行业严峻的瓶颈之一。双方的合作旨在用数字、数据和人工智能来转变医学实践，该研究项目将受益于赛诺菲深厚的数据集和专业知识。作为概念验证，双方开发的初始模型将聚焦慢性免疫介导的疾病，如特应性皮炎（AD）和炎症性肠病（IBD）。

Xcell Biosciences与aCGT Vector达成合作，借助AI分析与制造系统推进细胞和基因疗法研发

10月13日，Xcell Biosciences宣布与aCGT Vector达成一项合作，旨在改进用于开发癌症患者个体化细胞和基因疗法的制造和分析程序。通过此次合作，aCGT Vector将提供其即时、GMP许可的制造平台，以验证Xcellbio的新一代制造和分析AVATAR AI系统，用于精准癌症疗法研发。通过体外模拟肿瘤微环境（TME），Xcellbio的AVATAR AI系统可以优化细胞疗法的开发流程，改善疗法的效力和持久性，同时减少细胞耗竭。AVATAR AI系统利用经过验证的AVATAR产品系列的严格环境控制技术，并与专门的阅读器配对，能够对靶向实体瘤的细胞疗法进行实时、无标记的细胞杀伤分析。该系统专注于革新免疫疗法测试工作流程，目前处于后期测试阶段。

为每项研究节约最多66小时，两家公司合作结合AI简化临床试验患者招募流程

10月7日，RealTime Software Solutions宣布已与Aspen Insights达成合作，将后者一项潜在“best-in-class”的电子病历（EMR）/电子健康档案（EHR）患者识别技术整合到RealTime公司的临床试验管理系统（CTMS）中，以期简化临床试验患者招募流程。双方的合作将为临床研究中心提供收集结构化和非结构化EMR/EHR数据的能力，进而进行研究可行性分析、试验人群准入资格分析、医生审评等，并可以将通过资格预审的试验参与者直接导入至CTMS中。新闻稿显示，Aspen Insights的EMR/EHR患者识别技术结合了AI算法，优于患者病历人工审评，可为每项研究节约最多66小时的时间。此外，该技术可以突出显示患者健康记录中的特定数据，从而提高患者与临床试验匹配的准确性。
Massive Bio与Perthera.ai达成战略合作，利用AI提升临床试验患者匹配准确度

10月5日，Massive Bio宣布与Perthera.ai达成战略合作，共同优化临床试验患者匹配方案。Perthera.ai致力于利用多组学检测技术，为患者及肿瘤专家提供精准治疗方案建议。Massive Bio致力于将AI技术与基因组学、工程学和数据分析方面的专业知识相结合，扫除癌症患者入组和参与临床试验的诸多障碍，为全球肿瘤临床试验提供便捷的准入和入组服务。新闻稿显示，目前只有不到3%的癌症患者能够匹配并入组合适的临床试验。基于本次合作，双方将利用先进计算方法和AI技术，提供患者临床试验匹配解决方案，使更多的患者从精准癌症疗法中获益。

路易斯安那州立大学与Concert AI建立五年合作关系，扩大患者临床试验准入

近日，路易斯安那州立大学（LSU）健康科学中心和ConcertAI宣布了一项为期五年的合作关系，旨在改善临床试验的多样性，确保整个海湾南区更广泛的临床试验准入。合作符合ConcertAI的ERACE计划。ERACE即实现癌症治疗平等的参与性研究，使用真实世界数据（RWD）和先进技术进一步促进了所有患者的公平获得、治疗和结果。LSU健康科学中心和ConcertAI认为解决差异始于数据基础和临床环境的多样性，明确确保最广泛的代表性和普遍性。这与最新的真实世界分析和启用AI的软件相结合，确保了以数周和数月与数年的时间实践的见解进展。

02
# 融资动态 #
耀乘健康科技完成数千万美元A+轮融资，以AI、云计算等技术赋能生命科学临床研究

上海耀乘健康科技有限公司作为新一代生命科学临床研究数智化赋能开发商，于近日正式完成数千万美元的A+轮融资，本轮融资由汉康资本领投，波士顿投资（B Capital）跟投。耀乘健康科技专注于生命科学临床研发领域，并致力于开创新一代临床研究SaaS平台，以云计算、大数据、AI等技术来赋能生命科学研发的试验设计、数据管理及运营，保证临床数据一致性，提升设计和执行效率，加速创新药和新型医疗器械的商业化。

Trailhead Biosystems完成1000万美元A2轮融资，结合机器学习算法推进细胞疗法研发

10月11日，Trailhead Biosystems宣布完成1000万美元A2轮融资。Trailhead Biosystems 旨在使用机器学习（ML）和生物信息学开发细胞疗法。公司的技术平台HDDoE融合了机器人技术、计算机实验设计和分析等，以实现细胞疗法开发过程中的参数优化。这一平台可用于特化人类细胞的生产，以应用于治疗性细胞开发、药物发现、器官芯片开发、3D器官打印和人类疾病建模等。

03
# 研发进展 #
开发数字化双胞胎运行更小更快的临床试验，Unlearn的AI方法获欧洲药品管理局认可

近日，Unlearn宣布欧洲药品管理局（EMA）已经发布了最终的有利资格意见，为该公司的TwinRCT解决方案在2期和3期临床试验中的应用提供了监管框架。据新闻稿显示，这一意见代表了监管机构首次正式支持采用基于机器学习的方法来减少关键性试验的样本量。Unlearn致力于使用机器学习构建患者的数字化双胞胎，从而让临床试验以更小的规模、更迅速地进行。

TwinRCT是一种随机化临床试验，它使用机器学习和历史数据，基于更少的患者数量，提高试验的成功率。与传统的随机对照临床试验相仿，患者随机入组治疗组和对照组。不过与传统临床试验不同的是，基于历史对照数据，机器学习模型会为每个患者构建一个数字化双胞胎，这个数字化双胞胎可以根据对历史数据的模拟，预测这名患者如果接受安慰剂的治疗，疾病的进展程度如何。与传统随机对照试验相比，TwinRCT中的对照组人数更少，对患者来说更具有吸引力，而且它需要的患者数目更少，因此更容易达到患者入组目标，缩短患者入组完毕所需时间。