借丁香园 Insight 数据库九周年之际，丁香园特邀中国药科大学药品监管科学研究院执行院长、中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心执行副主任邵蓉教授，就中国医药改革的现状与问题进行深度对话，以下是对话详情。

丁香园 Insight 数据库：您长期从事药事法规研究，《药品管理法》的修订令电影《我不是药神》中反映的社会现象得到很大缓解，但前不久罕见癫痫药物氯巴占因涉及到精神科和罕见病，其代购者涉嫌贩毒，故而引起了社会广泛关注，对于这类药物尤其是罕见病药物的立法，您认为哪些方面应当亟待跟上?

邵蓉教授：电影《我不是药神》以及「氯巴占事件」反映出的共性问题是药物境外代购。「氯巴占事件」的特殊之处在于事情发生时，该药物在国外已上市，但国内未上市（目前国内已有仿制药上市）且属于患儿急需使用的药物。

氯巴占代购者以涉嫌贩毒为由被起诉，因为涉案药品属于特殊管制药品，暂且不论。但是氯巴占使用者患儿的母亲（监护人）也被某县人民检察院认定构成走私贩卖毒品罪的帮助犯，予以从轻处罚，作出不起诉处理。涉及监护人的这一定性值得商榷，应该就个案进行分析，其中的关键点在于其购买量的大小以及是否存在分销。前者可依据购买的用途、使用疗程、使用频次以及药物有效期等做出判断，后者可根据是动机、目的、是否存在盈利、是否是向不确定人分销等做出判断。如果仅仅是患儿间的互相调剂，实属人之常情。

鉴于此，涉及到这种兼具罕见病药物和精神类药物的特殊情形，药政部门和司法部门宜根据具体场景具体分析，从有利益患儿健康的角度，从提升药物可及性的角度综合考虑，而不是一刀切认定。本案令人深思的是如何切实基于患者的利益，不断提升患者的药品可及性。

丁香园 Insight 数据库：药品上市许可持有人制度（MAH）从 2016 年开始在全十个省（市）试点，曾被誉为变革国内医药行业的一项制度。经过 6 年的实践，新药行业因 MAH 发生了哪些改变？目前是否存在新情况和新问题需要对制度进一步加以完善？

邵蓉教授：MAH 从试点到 2019 年新药法上升到法律全面实施再到今天，已经走过六年时间。这项制度对于药物研发和生产资源的整合及优化配置起到了不可或缺的作用，也有力地推动了我国制药行业的升级进步。经过一段时间运行，的确观察到了一些有待进一步打通制度堵点的新情况和新问题。

首先是集团内资源优化的问题。集团内的相关企业一般在同一套质量管理体系框架下运行，但在以集团公司或子公司为持有人，在集团内部整合资源，包括生产资源、管理资源等，实践中感觉政策仍未畅通，资源和创新要素的有效配置还需提升。
其次是药品分段生产的问题。现有法律条件下，药品的分段委托实施面临困难，包括生物制品在内的分段、多场地的委托生产难以实现；

第三是跨境生产的问题，随着资源整合跨越国境，境外持有人意欲境内外同时生产，能否委托境内生产？同样境内药品上市许可持有人能否委托境外生产？对这些问题需要结合我国国情和产业现状深入研究逐步予以解决；

第四是跨地域监管的问题，由于各地监管能力和监管水平存在一定得差异，形成监管未必协同的问题，比如在持有人和受托主体变更问题上，转入相对便利，但转出则会面临各种障碍。

这些棘手问题造成的后果已经得到政产学研各界的关注，系统研究和探索实践正在进行中，有望为今后彻底打通堵点奠定良好基础。

丁香园 Insight 数据库：2022 年以来，创新药似乎正在步入「寒冬」，中国几家龙头公司在探索国际化道路的过程中也频遭失败，据您观察，其中有哪些值得汲取的教训？

邵蓉教授：作为学术界人士有可能提不出可供产业界参考的有价值的意见建议，但在这里我也愿意分享自己的一些观察和体会。

「创新药」行业面临的「寒气」确实非常明显，仅仅在两三年前，企业家队伍朝气蓬勃的的精神面貌简直可以用俗话「打鸡血」来形容，不论创新还是仿制，个个都对未来的发展充满着憧憬与信心。但到今天，这样「精气神」已经泄气到了令人担忧的地步。

从政策的角度来看，基本医疗保险的基金池子就那么大，如何尽可能地用最少的钱去谈最大的获益是医保部门应有之义。创新药行业经过千辛万苦使得创新药成功上市，都寄希望于通过基本医疗保险解决患者支付问题是不现实的，医保关注的是创新药的临床价值，探究的是如何实现价值支付。创新药进入医保目录的前提是通过谈判让渡预期市场收益来形成药品价格（支付标准）。

从近几年的国谈结果来看，创新药的市场收益预期大大降低；仿制药市场收益也是如此，本土企业有不少是利用仿制药得到的利润支持创新药研发，但过评仿制药进入国家集采后，仿制药进入薄利时代，这些对企业家和投资者的积极性都有较大的影响。

尽管行业发展面临着较大困难，我们应当看到企业家们仍然在坚持，并没有放弃这个行业，但生存的艰难无疑会减缓行业的发展步伐。鉴于此，如果在政策制定和实施的过程中，能够更加注意渐进、协同，兼顾各方利益，注重良性生态的建立，势必助于从根本上保障患者的利益和行业的可持续发展。

丁香园 Insight 数据库：目前集采正在我国全面深入施行，集采的重要目的除了降成本、助推广、稳需求外，还包括促研发。为了实现促进创新药研发这一目的，您认为应当同步采取哪些鼓励措施？

邵蓉教授：国家集采政策创新了药品集中采购机制，真正落实了带量采购、量价挂钩，同时也真正降低了药品价格、减轻了群众药品负担。集采的深入施行对行业生态也改变了很多。比如仿制药的利润空间被急剧压缩，进而带动原研药的下调（虽然有限）。此前在我国，已过专利期的原研药价格依然高企其实很不正常。

就药物创新而言，未来仿制药进入薄利时代，有战略眼光的企业家就会将关注点和资源投向创新药，这一点集采无疑起到了巨大的推动作用，但创新并非易事，其基础是生命科学基础科研的长期积累，我国创新药行业更多是跟随式创新，PD-1 赛道上拥挤着上百个候选药物便是例证。

创新药是一个高风险高投入的行业，巧妇难为无米之炊，没有钱一切无从谈起。我国创新药企业的资金来源无外乎两大类，一类是社会资本的投资，前两年生物医药行业的投融资异常火热，但随着环境的变化和风险的暴露，耐不住「寂寞」的资金渐渐退出。另一类是仿制药业务产生的过往积累，但纳入集采的仿制药品种越多，这一来源相应就会减少。

除此之外，行业繁荣会吸引大量海「龟」人才回国创业，如今「冷空气」来袭，后续是否还有源源不断的人才回来也会是不确定的。这些都是需要重视并急需改进之处。

丁香园 Insight 数据库：集采等一系列措施推进后，药价虚高得到了一定程度的改观，但与此同时，公立医院改革和医保付费机制改革并未同步跟上。在您看来，就药事改革而言，下一步的重要着力点在哪里？

邵蓉教授：我认为下一步的着力点是明确药品支付标准和改革支付方式。医保根据其具备的支付能力来确定支付标准，如果创新药的临床疗效和临床价值没有显著优于已有治疗标准，就难于被医保采纳，这就要求创新药研发立项时就要聚焦临床上真正有需求、有临床价值的创新。
另外，目前早期开始的几批国家集采已陆续到期，接下来的接续工作应该会在省级层面考虑，如何做好接续，是否适度引入新的竞争者，如何落实量价挂钩，这些问题的解决都与药品的支付标准确定有着关联。

在对话的最后，邵教授提到，医药改革事关人民生命健康，事关行业兴衰，因此必须要有坚实的数据和证据支撑。

丁香园 Insight 数据库建立 9 年以来，沉淀了大量数据，这无疑是一笔巨大的财富。充分利用这些数据不仅便于企业开展跟踪和申报，而且利于学术界进行相关研究，助力提升监管政策的科学性。建议今后能够挖掘出更多数据展示维度，进一步释放数据的价值。

邵蓉 教授

二级教授、博士生导师、执业律师。现任中国药科大学药品监管科学研究院执行院长、中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心执行副主任。

从事医药政策与法规研究，主持、完成国家社科基金项目（包括重大项目和面上）、国家药监局、国家医保局、工信部等部委及产业研究课题百余项等，为国家药监局修法专家组成员、「两法」宣讲团成员、国家药监局仿制药质量和疗效一致性评价专家委员会专家、工业信息化部安全生产专家组成员、国家中药品种保护评审委员会审评专家、国家执业药师工作专家等职。

研究成果在国家监管政策法规领域发挥了重要作用，得到了医药行政部门、医药协会、药企的广泛认可，曾多次受邀 CCTV、人民网、央广网专访。

兼任中国药学会理事、中国药学会药事管理专业委员会二届副主任委员、江苏药学会常务理事、江苏药学会药事管理专业委员会二届主任委员、中国药品监督研究会理事、药品监管法规与政策研究专委会主委、药品监管人才培养专委会副主委、中国药促会监事、企业合规专委会主委，法规与政策专委会副主委等。

任中华医学百科全书编纂委员会副主编、《中国药事》《中国新药杂志》《中国药物评价》《中国卫生政策研究》《中国化学工业杂志》《中国药科大学学报》《世界临床药物》《中国现代应用》《中国药房》《中国现代中药》《药学教育》《药学进展》《药学研究》《药学与临床研究》等多家杂志编委。

「 Insight 数据库九周年」

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