数百万的定价在基因疗法领域已经成为常态,前有诺华210万美元的脊髓性肌萎缩基因疗法zolgensma,现有蓝鸟生物2款基因疗法分别定价280万、300万美元。
近日,美国非营利组织临床与经济评论研究所(ICER)公布了一份新报告:
全球生物疗法领军企业CSL Behring用于治疗B型血友病的AAV基因疗法etranacogene dezaparvovec(EtranaDez)将于本月底获得FDA批准决定,定价为300万美元左右。
ICER还更新了BioMarin用于治疗血友病A的基因疗法Roctavian的价格,约为200万美元,ICER表示这个价格比较合理。
CER首席医疗官David Rind在一份声明中说:“相比传统治疗方法,基因疗法是一种很有潜力的治愈疗法,且一次治疗,长期甚至终生有效,副作用小。从而减少了患者对昂贵的预防性治疗的需求。然而,基因疗法'治愈'的持续时间和安全性仍然充满不确定性。”
基因疗法EtranaDez——300万美元左右
大约30,000名美国人患有血友病A(B),由于凝血因子VIII或凝血因子IX缺乏,导致他们的出血倾向增加。
在CSL用于治疗B型血友病的AAV基因疗法EtranaDez使用AAV5作为载体,其携带因子IX(FIX-Padua)的Padua基因变体,它产生的FIX蛋白的活性比正常情况高5到8倍。ICER指出,与接受基因疗法前患者出血率相比,接受治疗后的患的关节出血减少了80%,其他出血也有减少。
而血友病B患者终生都需要定期注射FIX。AAV基因疗法促进FIX蛋白的合成,一次性基因治疗输注可以达到持久的效果。对于患者来说,大大减轻了治疗负担。
基因疗法Roctavian——约200万美元
Biomarin2022财年三季报显示:营业收入为15.59亿美元,同比上涨11.6%。归属于母公司普通股股东净利润为1.42亿美元,同比增长2393.92%
其实,在2020年8月,FDA拒绝了BioMarin的A型血友病基因疗法valrox。主要原因在于BioMarin目前的 I 期和 II 期研究仅对少数患者进行了数年的随访,尽管在早期研究中患者并没有再次发生出血等症状,但他们却存在体内活性凝血因子水平下降的现象。因此FDA要求BioMarin提供所有Ⅲ期临床患者至少观察2年的临床数据。
新的PDUFA日期为2023年3月31日。ICER得出的结论:与罗氏的Hemlibra(emicizumab)相比,Roctavian每年的成本约为63万美元。
然而,欧盟已批准Roctavian有条件上市,成为欧洲首款获批的血友病A基因疗法,并将其价格定为约150万美元。
但ICER表示,BioMarin的价格可以更高,达到近200万美元。因为如果治疗持续四年,那么治疗成本将为250万美元。
参考资料:
BioMarin官网
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