由CRISPR先驱兼诺贝尔奖得主Jennifer Doudna博士共同创建的Scribe Therapeutics今日宣布与赛诺菲(Sanofi)达成合作协议。赛诺菲将使用Scribe通过其Design平台所开发的CRISPR基因组编辑科技,改良创新自然杀伤(NK)细胞疗法以治疗癌症。据此协议,Scribe将可能获得总额高达10亿美元的款项。
Scribe的Design平台内的CasX编辑器是一项以创新CasX酶为基础的系统。Jennifer Doudna博士团队于2019年2月在顶尖科研期刊《自然》发表关于CasX的新发现。CasX是一种由RNA指导的DNA内切核酸酶,可以在与其指导RNA互补的20个核酸序列上,制造交错的(staggered)DNA双链断裂。CasX被认为是第三种可有效进行遗传操控的CRISPR-Cas系统。由于其体积小(<1000氨基酸)、独特DNA剪切特性、来自非致病微生物的许多特性,使得CasX与其他CRISPR-Cas基因组编辑系统相较具有许多重要的优势。
根据此协议,赛诺菲将获得非独家权利使用Scribe专有的CRISPR平台进行离体NK细胞疗法的开发。而Scribe公司一系列定制的CasX编辑器(XE)将会协助赛诺菲扩展其NK细胞疗法在癌症治疗方面的运用。Scribe将会自赛诺菲获得2500万美元的预付款,以及根据开发与商业进展,高达10亿美元的里程碑款项。
值得注意的是,在今年5月,Scribe宣布与渤健(Biogen)扩展合作。渤健选择与Scribe在另一项基因疗法上进行研究合作,以开发与商业化以CRISPR为基础的疗法。
“我们很高兴能够提供给赛诺菲我们专有的加强基因编辑科技,使其能够进行不同于我们现有管线的癌症治疗应用,”Scribe的共同创建人Benjamin Oakes博士说道,“Scribe对于能够扩展我们的XE CRISPR科技,以提供给赛诺菲团队使用感到骄傲。”
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