高价创新药以历史新高进入医药市场，特别随着具有“一次性治疗属性”的基因治疗/细胞治疗药物的陆续获批，动辄上百万元的定价已不在罕见。今年以来，在美国获批创新药的年度治疗费用/一次性治疗费用超过300万元已有五款。

1. Skysona

定价最高来自蓝鸟最新获批的一次性疗法Skysona，于2022年9月17日获FDA批准上市，用于治疗肾上腺脑白质营养不良（ALD），一次性治疗费用折合人民币约2126万元。
Skysona是一种慢病毒基因疗法，通过将ABCD1基因的功能性拷贝转导至患者自身造血干细胞（CD34+），使得患者自身细胞可以产生功能性的ALDP蛋白，从而清除因VLCFA堆积导致CALD中的神经变性。

2. Zynteglo

第二贵来自蓝鸟的β地贫基因疗法Zynteglo，2022年8月17日获FDA批准用于β地贫，一次性治疗费用约1984万元。
Zynteglo是一款基于慢病毒的自体干细胞疗法，其通过慢病毒载体将具备功能的人βA-T87Q-珠蛋白基因拷贝至取自患者体内的造血干细胞中，再将这些干细胞回输到患者体内，使其自主生成β-珠蛋白，从而消除或大幅降低继续输血需求。Zynteglo最早于2019年5月获EMA批准上市。

3. Carvykti

第三款来自国内传奇生物的BCMA-CAR-T疗法--Carvykti（西达基奥仑赛），一次性治疗费用折合人民币约325.5万元。
Carvykti为传奇生物自主研发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，携带两个靶向BCMA的抗体蛋白域，CARVYKTI于2022年2月28日获FDA批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），以一次性输液方式给药。2017年12月，强生以3.5亿美元预付款与南京传奇达成合作，共同开发和商业化CARVYKTI。

4. Amvuttra

Amvuttra是一款RNAi疗法，年治疗定价324.4万元。
Amvuttra是一种双链小干扰RNA（siRNA），通过靶向和沉默突变型和野生型转甲状腺素蛋白的信使RNA，阻止和抑制野生型和变体转甲状腺素蛋白 (TTR) 蛋白的翻译转录，逆转神经病变损伤。Amvuttra于2022年6月13日FDA批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病，每3个月皮下注射一次。

5. KimmtraK

第三款超300万的药来自Immunocore的TCR疗法Kimmtrak，年治疗费用约301万元。
Kimmtrak是一种靶向gp100的TCR疗法，由特异性结合黑色素细胞抗原gp100的mTCR和anti-CD3 scFv组成，其中TCR负责特异识别抗原，抗CD3 scFv负责募集并激活T细胞，实现对癌细胞的靶向性杀伤。Kimmtrak于2022年1月25日获FDA批准上市，用于治疗HLA-A*02:01阳性转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)成人患者。Kimmtrak也是首款获批的TCR疗法。

6. Pyrukynd

Pyrukynd是Agios公司首创的一种口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，年治疗费用233.8万元。
Pyrukynd于2022年2月17日获FDA批准上市，用于治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人溶血性贫血，为被批准改善该种疾病的疗法。

7. Enjaymo

Enjaymo是一种首创的靶向补体C1s的单抗，于2022年2月4日FDA批准上市，用于治疗冷凝集素病（CAD）患者，系该疾病首款疗法。
Enjaymo可选择性靶向和抑制C1复合物中的丝氨酸蛋白酶C1s，阻断经典补体途径的激活，从而阻止CAD中的C1激活溶血的发生。Enjaymo通过静脉注射给药，前两周每周给药一次，之后每隔两周给药一次。Enjaymo每瓶定价1800美元，年治疗费用196万元。

8. Opdualag

Opdualag（nivolumab+relatlimab-rmbw）为全球首款获批LAG-3疗法，于2022年3月18日获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上的不可切除或转移性黑色素瘤。
Opdualag是一种的复方制剂，由固定剂量的PD-1抗体nivolumab和LAG-3抗体relatlimab-rmbw组成，定价为27,389美元/针（体重≥40公斤），年治疗费用191.7万元。

9. Vonjo

Vonjo是一种新型的口服激酶抑制剂，可特异性抑制JAK2、IRAK1和CSF1R。于2022年2月28日获FDA批准上市，用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性骨髓纤维化。Vonjo也是第一个专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者的疗法。Vonjo年治疗费用180万元。

10. Pluvicto

Pluvicto是一种放射配体疗法（RLT），于2022年3月23日获得FDA批准用于治疗PSMA阳性转移去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，年治疗费用178.5万元。
Pluvicto是一种靶向PSMA的放射配体疗法，通过PSMA的小分子靶向药PSMA-617与放射性同位素镥177偶联。177Lu-PSMA-617通过PSMA分子定位前列腺癌细胞群，在不殃及周边细胞的情况下，把放射源传递到前列腺癌细胞，进行精准辐射。2018年，诺华以21亿美元收购Endocyte获得该药。Pluvicto单剂定价4.25万美元。

参考出处：
Reuters survey of 15 companies that received FDA approval for a new drug so far in 2022
https://graphics.reuters.com/HEALTH-USA/DRUGS-PRICING/byprjyomrpe/
https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2022
https://globalgenes.org/2022/02/18/fda-approves-agios-pyrukynd-for-hemolytic-anemia-in-adults-with-pyruvate-kinase-deficiency/
https://endpts.com/fda-oks-bristol-myers-squibbs-lag-3-drug-approving-first-new-class-of-checkpoint-inhibitor-in-8-years/
2022年美国上市的高价新药，最贵的出自一家中国生物技术公司”/A药Buff
诺华RDC药物（放射性核素偶联物）Pluvicto获FDA批准上市