美国 FDA 和国立卫生研究院（NIH）于 9 月 14 日宣布启动罕见神经退行性疾病关键路径（CP-RND），这是一项旨在促进对神经退行性疾病的了解和促进开发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其它罕见的神经退行性疾病的药物。FDA 和 NIH 选择了关键路径研究所（C-Path）作为此次合作的召集者。

FDA 首席医疗官 Hilary Marston 医学博士表示，“迫切需要开发新的治疗方法，以改善和延长被诊断患有罕见神经退行性疾病（包括 ALS）的患者的生命。公私合作伙伴关系将利用所有参与者的共同专业知识，为治疗这些疾病的新突破性疗法开辟道路。我们期待与 NIH、C-Path 和其它公共和私人合作伙伴合作开展这项重要工作。”

NIH 国家神经疾病和中风研究所（NINDS）Walter Koroshetz 医学博士表示，“这种公私合作伙伴关系将召集整个 ALS 社区，制定治疗药开发和临床测试的新策略和方法，目标是最终产生一种治疗方法，阻止 ALS 的悲剧性进展。”

C-Path 将召集伙伴关系，汇集罕见神经退行性疾病的专家，包括但不限于患者社区、倡导组织和私人实体。工作的方向和优先事项将根据合作伙伴的意见来确定。重点领域将包括以患者为中心的药物开发，以及利用 FDA 资助的罕见病治愈加速器数据和分析平台（RDCA-DAP）来汇集罕见神经退行性疾病的科学数据，促进神经退行性疾病的表征及其自然史，神经退行性疾病分子靶点的鉴别以及治疗药临床开发的效率、可预测性和生产力的提高。

建立和利用参与者的共享专业知识，伙伴关系的目标是生成可行的解决方案，切实加速罕见神经退行性疾病的药物开发。

美国总统拜登于 2021 年 12 月 23 日签署了《加速获得肌萎缩侧索硬化症关键治疗药法案》（ALS 法案），并要求在法案颁布一年内通过 FDA 和 NIH 建立和实施公私合作伙伴关系。

作者：识林-Acorn