9月6日，吉利德子公司Kite宣布，欧盟委员会（EC）已批准其CAR-T细胞疗法Tecartus（brexucabtagene autoleucel）新适应症上市，用于治疗26岁及以上成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。

ALL是一种侵袭性血液肿瘤，可累及淋巴结、脾脏、肝脏、中枢神经系统和其他器官。全球每年约有6.4万人被诊断为ALL，其中最常见的一种形式是前体B细胞ALL，约占75%。患有ALL的成年人中有50%会复发，且生存率非常低，目前标准治疗的中位总生存期（OS）大约只有8个月。

Tecartus是一款靶向CD19的CAR-T细胞免疫疗法，于2020年7月首次获FDA批准上市，是全球首款用于治疗复发难治性套细胞淋巴瘤成人患者的CAR-T细胞疗法，随后该适应症在2020年12月也获欧盟批准上市。2021年10月，Tecartus新适应症再获FDA批准上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。

此次获批是基于ZUMA-3的研究数据，ZUMA-3是一项国际多中心（美国，加拿大，欧洲）、单臂、开放标签、注册性I/II期研究，旨在评估Tecartus针对接受过标准系统治疗或造血干细胞移植后难治性或复发的ALL成年患者的疗效和安全性。主要终点是总体完全缓解（OCR）率或外周血细胞未完全恢复的完全缓解（CRi）率。次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无复发生存期（RFS）、总生存期（OS）、微小残留病（MRD）阴性率和异基因造血干细胞移植率（alloc-SCT rate）。

结果显示，中位随访26.8个月，在所有可评估患者（n=55）中，71%的患者达到CR或CRi。在所有关键剂量患者（n=78）的扩展研究数据集中，所有患者的中位总生存期为25.4个月，而达到CR或CRi的患者中位总生存期约为47个月。在可评估疗效的患者中，中位缓解时间（DOR）为18.6个月。

安全性方面，与Tecartus的既往研究结果一致。在所有患者中，3级及以上细胞因子释放综合征（CRS）发生率为25%，3级以上神经毒性的发生率为32%，安全性可控。

Kite首席执行官Christi Shaw说:“这次批准使Tecartus成为首个也是唯一一个适用于这一患者群体的CAR-T细胞疗法，解决了临床的迫切未满足需求。这也是Kite细胞疗法在欧洲被批准的第四个适应症，证实了可以为患者带来益处，尤其是那些治疗选择有限的患者。”