8月30日，赛诺菲宣布，FDA已接受A型血友病治疗药物efanesoctocog alfa的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，PDUFA日期为2023年2月28日。FDA曾授予Efanesoctocog alfa突破性疗法认定、快速通道资格以及孤儿药资格。

efanesoctocog alfa是一款新型的凝血因子VIII疗法，通过将凝血因子VIII与Fc、血管性血友病因子（vWF）部分区域和XTEN多肽片段融合在一起，克服vWF对FVIII半衰期延长限制，显著延长药品在血液循环内的时间。该疗法旨在通过每周1次的预防性给药，维持正常的FVIII活性水平以延长对A型血友病患者的出血保护。

此次上市申请是基于一项开放标签、多中心的III期研究（XTEND-1）数据。该研究纳入了159例12岁及以上患者，旨在评估每周1次接受efanesoctocog alfa对既往接受过凝血因子VIII（FVIII）替代疗法的严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学特征。

XTEND-1设计方案

XTEND-1设有两个平行组：A组即预防组（n=133）的成员每周给予50 IU/kg Efanesoctocog alfa，持续 52 周；B组即按需组（n=26）的成员最初根据需要给予50 IU/kg，持续 26 周，之后变成每周一次给药，持续 26 周。

该研究的主要终点是A组的年出血率（ABR）。结果显示，在每周接受一次efanesoctocog alfa预防性治疗的A组患者中，52周内中位年出血率（ABR）为0，平均ABR为0.71，达到了具有临床意义的出血预防的主要终点。

相较于先前预防性FVIII替代治疗，efanesoctocog alfa在预防出血事件方面表现出优效性。在一周的大部分时间里，efanesoctocog alfa可以维持FVIII水平在正常至接近正常范围内。

密歇根大学Steve Pipe教授表示：“凝血因子疗法仍然是血友病治疗的基石，但这一领域需要创新，以应对与出血保护和繁琐治疗方案相关的挑战。如果获得批准，efanesoctocog alfa可以在一周的大部分时间内提供接近正常的FVIII因子活性水平，可能提供新的保护水平。这种治疗获益将代表血友病A患者未满足医疗需求的重要进展，并可能改变预防性治疗前景。”