视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）是一种免疫介导的以视神经和脊髓受累为主的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，其发病机制目前认为主要与AQP4抗体相关，其中70%-80%的患者AQP4-IgG表达阳性。90%以上NMOSD患者反复复发，最终导致残疾。60%患者在1年内复发，90%患者在3年内复发。若未经治疗，50%患者需要轮椅，62%患者失明。该疾病于2018年5月被纳入国家首批121种罕见病目录。

近日，驯鹿生物宣布，其伊基仑赛注射液新增自身免疫性疾病适应症IND申请获批，此次新增适应症则针对NMOSD（受理号：CXSL2200233，CXSL2200234），这是全球第一个CAR-T在NMOSD疾病领域的IND获批。

此次新适应症申请是基于伊基仑赛注射液的一项研究者发起的临床研究的临床数据。该研究入组的受试者为至少使用一种免疫抑制剂治疗一年以上，但症状控制欠佳的NMOSD患者。研究的主要目的是评价伊基仑赛注射液治疗NMOSD受试者的安全性、耐受性、初步的疗效，以及药代/药效动力学相关指标。截至2022年3月20日，12例受试者接受了伊基仑赛注射液回输，其中0.5×106CAR-T/kg剂量组3例受试者、1.0×106 CAR-T/kg剂量组9例受试者。

研究数据初步显示0.5×106CAR-T/kg与1.0×106 CAR-T/kg剂量组伊基仑赛注射液均在难治性NMOSD受试者中展示出可靠的安全性，所有的细胞因子释放综合征（CRS）均为1-2级，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。有效性方面，所有受试者均在回输后观察到扩展致残状态量表（EDSS）评分的改善。其中50%受试者视力改善，67%受试者行走能力改善，75%受试者直肠膀胱功能改善。中位随访5.5个月后，11/12（92%）例受试者未观察到任何疾病复发表现。

伊基仑赛注射液是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基仑赛注射液具有强有力和快速的疗效，并有突出的体内持久存续性。此前，伊基仑赛注射液相继获NMPA授予“突破性治疗药物（BTD）”认定及获FDA授予“孤儿药（ODD）”认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。2022年6月，伊基仑赛注射液治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的新药上市申请获国家药品监督管理局正式受理并纳入优先审评。 

信息参考：
http://cn.iasobio.com/