2020年FDA紧急批准了BioNTech和Moderna两款mRNA新冠疫苗上市，其2021年的销售额分别达到188亿美元和185亿美元，mRNA疫苗一战成名，成为炙手可热的研发方向。

国内企业也紧随其后，加之“十四五”医药工业发展规划全力支持本土mRNA疫苗的研发生产，艾博生物作为核酸疫苗研发第一梯队率先开展了首个国内国产mRNA疫苗III期临床试验；艾康药业针对新冠的脂质纳米粒递送系统进行改良和开发，推动了国内核酸药物的发展。

核酸药物的全平台发展也为CRO企业带来了新的机遇和挑战，面对众所周知的核酸药物分子稳定性、免疫原性、靶向性等难题，CRO企业要如何整合技术平台，完善研究策略，帮助企业顺利将核酸药物的研发从早期一直推向临床乃至上市？

今天我们就来聊聊核酸药物的“三步走”，想要让核酸药物扬帆起航，迈好这三步最关键：

“第一步” 药物化学+生物活性检测

根据碱基排列原则，将化学修饰与验证结合，快速直观地完成最佳分子结构的设计，通过生物活性检测对分子进行快速体外筛选，评估脱靶效应，检验和控制产品质量，能大幅缩短药物研发周期。

“第二步” 递送系统研究+制备

脂质纳米粒子凭借其低免疫原性、生物相容性及对寡核苷酸分子较高的包封率极大提高了递送效率，且脂质纳米粒子的制备途径不复杂，制备方法多样便于药物定制，成为核酸药物后来居上的关键技术。

“第三步” 生物分析+临床前研究

准确有效的分析方法建立是决定成功的要素，配合三大技术平台，能按FDA/NMPA GLP标准要求分析核酸药物的药代、毒代、免疫原性，以及生物标志物水平，高质量完成安全性评价，高效提供需求数据和结果，助力中美新药申报。