FDA和EMA是全球最具代表性的两个药品监管机构，在全球药品监管中扮演着相当重要的角色。尽管批准程序存在差异，但在所有治疗领域的90%以上的新疗法注册中，FDA和EMA的批准都保持着密切的一致性。确保患者及时获得安全有效的药物是监管的一个重要目标，尤其在供不应求的肿瘤领域。当某一新的癌症疗法同时向FDA和EMA递交申请，获批速度是否存在显著差异？

伦敦帝国理工学院的 Mark P. Lythgoe，MBBS 及其同事对 2010 年至 2019 年间在美国和欧洲批准的 89 种肿瘤药物进行了横断面研究，在其6月10日于JAMA Network Open发表的论文1中给出了研究结果：

89种肿瘤药物中，85种（95%）都在先在美国获批，仅有4种（5%）先在欧洲获批。

研究表明，一种药物在美国获批后，在欧洲取得授权的时间要晚150-370天不等，中位数为241天。

大多数（72%）的肿瘤药物申请会先提交给FDA，FDA的审查时间为155-277天不等，中位数为200天；而EMA的审查时间在358-480天不等，中位数为426天；在关键研究结果公布之前就获得FDA批准的药物有35种（39%），而获EMA批准的只有8种（9%）。

对于通过加速途径批准的肿瘤药物数量， 31 种药物（35%）获得了 FDA 的加速批准，23 种药物（26%）获得了 EMA 的附条件上市许可。有 15 种疗法（19%）同时通过快速途径获得 FDA 和 EMA 的批准。与常规授权相比，加速批准下 FDA 的中位审查时间缩短了 31 天，而与常规授权相比，EMA 的中位审查时间缩短了 56 天。

最终，获得 FDA 加速批准的 31 种肿瘤药物中有 19 种（61%）获得常规批准。3种 (10%) 被撤回，9种 (29%) 目前处于加速批准状态，正在等待确认试验结果。在获得 EMA 附条件上市许可的 23 款肿瘤药物中，10 款（43%）获得了常规批准，1 款（4%）被撤回，12 款仍处于有条件上市许可状态，等待确认试验结果。

这项研究中，美国比欧洲对肿瘤新疗法的接收更早、批准更早、审查时间更短、在关键研究结果发布之前的批准更多。尽管 FDA 在肿瘤方面的快速批准可以将药物更快地带给患者，但“更快的审查时间并不总是带来更好的结果，”温哥华不列颠哥伦比亚大学的 BSN、理学硕士 Kristina Jenei 在JAMA Network Open上发表了有关该研究的特邀评论。

“尽管 FDA 审查时间的速度和随后的批准数量随着时间的推移而增加，但提高生存率的抗癌药物的比例已经下降。此外，尽管其他国家批准的药物比美国少，但现有疗法往往会给患者带来更多获益，”Jenei 写道。

Jenei 和她的同事最近进行的一项分析结果显示，2011 年至 2020 年间加拿大肿瘤药物共同评议组织（The pan-Canadian Oncology Drug Review）审查推荐的 78 种药物中有 48 种（61.5%）显示出临床获益，而 FDA 在同一时间段内批准的 105 种药物中有 46 种（43.8%）显示出临床获益。

Jenei 还指出，与欧洲相比，在美国加速批准的药物被撤回的数量更多。“对于这种情况，一种积极的解释就是，系统（加速批准监管）在正常运行；然而，FDA 对上市后研究未按计划跟进使得相当一部分通过加速途径批准的癌症药物入市多年，却没有确认它们的临床获益。”

此外，在美国加速批准的肿瘤药物试验中使用替代终点“降低了全球审评标准，并制造了一种药物上市可及的套路，这给那些总希望拿到足以支持药物批准证据的国家带来了挑战” Jenei指出。“FDA 的这些做法对其他国家的影响被低估了。”

“监管机构的艰巨任务是在患者更快获得新疗法和确保疗法有效和安全之间做平衡。然而，更短的审查时间和更快速的批准并不值得庆祝，有得到更好治疗的患者才是。换句话说，质量胜于数量。”她写道。

与此同时，加速批准在美国国内一直颇有争议，新的PDUFA（处方药用户费用法案）很可能针对其进行改革。可阅读系列相关资讯：