非病毒载体基因疗法日益获得跨国大药企青睐。

2021年4月，Code Biotherapeutics完成了1000 万美元的种子轮融资，用于下一代非病毒载体基因疗法的开发。

2021年9月，瑞士的Anjarium Biosciences宣布完成5550万瑞士法郎A轮融资，辉瑞参投。Anjarium将利用DNA载体和结合了脂质纳米颗粒和细胞外囊泡的Hybridosome递送技术，开发下一代非病毒基因疗法。

2022年2月，Code Biotherapeutics宣布与武田达成潜在20亿美元合作协议。

2022年6月7日，宾夕法尼亚州费城， Code Biotherapeutics, Inc. (Code Bio) 是一家开创靶向非病毒性基因药物递送的生物技术公司，今天宣布其超额认购的A系列融资7500万美元，这笔资金主要用于推进公司的杜氏肌萎缩症(DMD)和1型糖尿病(T1D)项目。

Northpond Ventures 领投了本轮融资，Amgen Ventures、Hatteras Venture Partners 和 UCB Ventures 以及现有投资者 New Enterprise Associates、4BIO Capital、CureDuchenne Ventures、JDRF T1D Fund、UPMC Enterprises 和 Takeda Ventures 参与。这笔资金使公司能够将其在 DMD 和 T1D 的两个领先项目推进 IND 支持研究，扩大其管道和平台应用，并扩大其制造和运营。

Code Bio联合创始人、董事长兼首席执行官Brian P. McVeigh说，“患有罕见和普遍遗传疾病的患者及其护理人员需要突破性的治疗方法，这将真正改变他们的生活。这些高水平的顶级投资者在推动我们的发现项目前进并努力迅速实现我们专有的基于dna的合成非病毒基因药物交付平台所持有的承诺时，通过他们的支持，我们再次受到了信心的鼓舞。”


图：Code Bio的董事长兼CEO

Code Bio 的 3DNA ®平台已经证明了以组织靶向、可重复给药的方式将各种基因药物输送到多种细胞类型的潜力，使其能够用于广泛的遗传疾病。3DNA® 平台旨在充分释放基因药物的潜力并克服其他递送方法的关键限制。

作为融资的一部分，Northpond Ventures 的副总裁 Diana Bernstein 博士将加入 Code Bio 的董事会。

“Code Bio 的靶向 3DNA® 递送平台旨在将基因药物的效用扩展到目前病毒基因递送所能提供的范围之外，以支持变革性疗法的开发，”Bernstein博士说。“这项技术的潜力与我们作为科学驱动的风险投资公司的目标相一致，其使命是支持为患有严重和危及生命的疾病的患者带来希望的创新。”
“我们对 Code Bio 团队自一年前第一轮种子融资以来所取得的进展印象深刻，”New Enterprise Associates 普通合伙人 Ed Mathers 说。“NEA 很高兴能够继续成为公司的坚定支持者，因为该公司推进了治疗和治愈罕见和普遍遗传疾病的发现计划，并利用了其创新 3DNA® 平台的价值。

Code Bio的管线情况

Code Bio的靶向非病毒 3DNA® 递送平台有望改变基因药物领域。对于患有目前无法治疗或无法治愈的衰弱遗传疾病的患者，Code Bio 的新型靶向非病毒递送平台为在众多适应症中提供可滴定、潜在可重复给药和高度靶向的遗传药物提供了新的希望。

杜氏肌营养不良症项目：

Code Bio 的第一个基因治疗发现计划旨在治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，这是一种影响全球 3,500 至 5,000 名新生儿男性中的 1 人的衰弱性遗传疾病，是由已知最大的人类基因肌营养不良蛋白基因突变引起的。DMD 是由 X 染色体上抗肌萎缩蛋白基因的隐性突变引起的。患有 DMD 的男孩在儿童早期（通常在 2 至 7 岁之间）表现出肌肉无力的迹象，并且经常在青春期前后失去行走能力。平均预期寿命为 26 岁。
目前用于 DMD 的基因疗法依赖于 AAV 递送截短的肌营养不良蛋白，这取决于患者的突变状态。此外，AAV 给药可导致这些患者出现严重毒性，并且不可重复给药。Code Bio 的计划专注于克服其他基因治疗方法的关键限制。

1 型糖尿病计划：

Code Bio 的第二个发现项目是 1 型糖尿病 (T1D)，这是一种患者产生很少或不产生胰岛素的疾病，胰岛素是调节葡萄糖的关键激素。虽然 T1D 的原因尚不清楚，但它通常是自身免疫反应破坏胰腺中产生胰岛素的 β 细胞的结果。虽然 T1D 通常首先出现在儿童期和青春期，但它也可以在成人中发展。大约有 160 万美国人患有这种疾病。
Code Bio 与青少年糖尿病研究基金会 (JDRF) 合作，正在探索旨在增加关键胰岛素产生 β 细胞功能数量的治疗方法。正在研究两种战略替代方案，即 RNA 沉默作为刺激 β 细胞增殖和组织重塑的方法。

融资和合作情况：

2021年4月，Code Biotherapeutics完成了 1000 万美元的种子轮融资。
2022年2月，Code Biotherapeutics宣布与武田（Takeda）达成潜在20亿美元合作协议。
利用Code Bio专有的3DNA靶向非病毒基因药物递送平台，为罕见病适应症设计和开发基因疗法。根据协议，两家公司将利用Code Bio的3DNA平台，设计和开发一种用于治疗肝脏罕见病的靶向基因疗法，此外还将进行中枢神经系统罕见病项目的研究。武田有权对四个项目行使独家许可选择权。Code Bio将获得上千万美元的前期、近期里程碑和研究经费付款，并有资格获得未来的开发和商业里程碑付款，和产品分级特许权使用费，潜在总额高达20亿美元。武田和Code Bio将合作开展研究活动，直至选出候选药物。行使选择权后，武田将负责进一步开发和商业化。

参考资料：
https://www.codebiotx.com/