5月16日，百时美施贵宝宣布了Ⅲ期CheckMate-901试验，与标准护理化疗相比，Opdivo(nivolumab)加Yervoy(ipilimumab)一线治疗未经治疗的不可切除或转移性尿路上皮癌患者，在最终分析中肿瘤细胞表达PD-L1≥1%的患者中未达到总生存期(OS)的主要终点。该公司仍然对数据不知情，独立的数据监测委员会建议该试验继续评估其他主要和次要终点。在分析时没有观察到新的安全信号。

“尽管近年来取得了一些进展，但转移性尿路上皮癌仍然是一种难以解决的疾病，可以延长患者生命的治疗选择数量有限，”百时美施贵宝泌尿生殖系统癌症开发项目负责人副总裁、医学博士Dana Walker说，“Opdivo加Yervoy已在几种难以治疗的晚期癌症中显示出持久、长期的生存改善，我们感到失望的是，CheckMate-901的最终分析并未在肿瘤细胞表达PD-L1≥1%的尿路上皮癌患者中显示出同样的益处。我们仍然致力于推进尿路上皮癌的研究，我们期待看到CheckMate-901试验其他部分的数据，我们感谢所有相关的患者、研究人员和现场工作人员。”

CheckMate-901试验也在评估Opdivo加Yervoy对不适合以顺铂为基础化疗的不可切除或转移性尿路上皮癌患者。此外，一项具有关键意图的CheckMate-901子研究正在评估Opdivo联合化疗与单独化疗对符合顺铂化疗条件患者的疗效。CheckMate-901主要研究和子研究正在进行中，公司将在可用时报告研究的这些额外组成部分的结果。

迄今为止，基于Opdivo和Yervoy的组合已在五种肿瘤的六项Ⅲ期临床试验中显示出OS显着改善：非小细胞肺癌、转移性黑色素瘤、晚期肾细胞癌、恶性胸膜间皮瘤和食管鳞状细胞癌。此外，Opdivo已在二线转移性尿路上皮癌和辅助性肌肉浸润性尿路上皮癌中显示出临床益处。

百时美施贵宝O-Y组合并不是唯一在新诊断膀胱癌试验遭遇挫折者。

2017年，默沙东的Keytruda获得了对不适合以顺铂为基础化疗的新诊断膀胱癌患者的加速批准。FDA后来将其批准限制在不符合任何含铂化疗条件的患者，因为该药验证性试验的独立数据监测委员会指出，PD-L1表达水平低的患者中，Keytruda组表现效果甚至比铂化疗更糟糕。

罗氏的PD-L1抑制剂Tecentriq也在一线膀胱癌的确认试验中苦苦挣扎。这导致FDA将其有条件的批准限制在符合顺铂条件且PD-L1表达覆盖至少5%的肿瘤浸润免疫细胞和不适合任何铂类化疗的患者。