今日，Remix Therapeutics公司宣布完成7000万美元的B轮融资，获得资金将用于支持该公司技术平台的开发，以及推进靶向RNA加工过程的研发管线。Remix公司致力于开发调节RNA加工过程的小分子药物。今年2月，该公司与强生旗下杨森（Janssen）公司达成超10亿美元的研发合作。

传统的药物研发通过调控和疾病相关的蛋白质或酶的活性来治疗疾病，然而据估算人体中仅有10%的蛋白能被小分子调控，10%能被生物大分子调控的蛋白在细胞表面，而高达80%的蛋白无法用现有药物调控。作为连接DNA和蛋白质的遗传信息中间体，RNA现在被认为是参与几乎所有生物学途径的关键分子。当研究人员发现RNA的多样性时，也同时注意到使用RNA作为治疗分子的优势。相比于传统疗法，RNA疗法更为灵活，能够从不同的维度应对各种疾病。

Remix采用一种全新的策略，通过对RNA加工过程进行重编程，来达到治疗疾病的目的。作为转录和翻译的中间步骤，RNA可以被多种方式所调控。Remix正在设计靶向RNA加工过程的药物，以调控mRNA序列产生的过程。该公司设计的口服小分子药物，可以达到选择性降解RNA，通过增强RNA水平提高蛋白表达，诱导外显子跳跃等功能，有治疗多种疾病的潜力，包括癌症、中枢神经系统疾病、罕见病等。

“我们很高兴宣布这一B轮融资，它反映了我们在推进调节RNA加工的创新平台和研发项目方面的进展。”Remix公司联合创始人兼首席执行官Peter Smith博士说，“本轮融资将进一步支持我们的REMaster技术平台的开发，它允许设计能够选择性降解RNA，提高RNA表达，诱导外显子跳跃，或修复遗传病变的小分子。这一技术将变革疾病的治疗方式。”

参考资料：
[1] Remix Therapeutics Closes $70 Million Series B Financing. Retrieved May 17, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/remix-therapeutics-closes-70-million-series-b-financing-301548418.html