与遭遇瓶颈的大分子、小分子药相比，细胞疗法领域投融资的持续火爆，是投资者们苦苦寻求的“硬核创新”高产区。

2017年，传奇生物在美国临床肿瘤学会ASCO公布了西达基奥仑赛的早起数据，客观缓解率达到100%，带动了国内CAR-T的融资热潮；2022年5月12日，诺奖得主公司Caribou Biosciences公布了其“现货型”CAR-T总缓解率（ORR）达100%，这或许又将CAR-T融资带向一个新的高潮？

2021年，投资人们不约而同地达成了一个共识：投资更偏向早期项目和早期阶段的公司，而这些公司的共同特征也极为明显—“硬核创新”。细胞疗法领域就为此提供了诸多优质标的。中商产业研究院数据显示，在2021年国内生物医药的投融资总额中，尽管大分子药与小分子药仍然占据主流位置，但其增都迎来了瓶颈。相反，新兴技术领域都迎来明显增长，其中细胞疗法领域投融资事件达59起，较2020年增加25起，投融资金额达101.34亿元，较2020年增加25.09亿元。

有投资人对E药经理人融媒体直言，“在2020年和2021年，对于整个细胞治疗或者细胞基因治疗的赛道来讲，融资确实不是一件难事。”

细胞疗法2021年在资本的“追捧”下，融资额首次突破百亿美元大关，这背后离不开两款CAR-T产品获批带来的刺激作用。

2021年6月，中国国家药监局（NMPA）公示，复星凯特CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液正式获得批准，标志着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品；2021年9月，NMPA又批准上市了药明巨诺靶向CD19的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液。

2022年2月28日，金斯瑞子公司南京传奇生物自研CAR-T细胞治疗产品西达基奥仑赛获得FDA批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者，成为中国首个自主研发在美国上市的细胞治疗产品。国产CAR-T再上一层楼，这也在细胞治疗领域的投融资掀起千层浪。数据显示，2022年仅1月份全球就有32家细胞基因治疗公司获总计16亿美元的融资。

01
告别野蛮探索

回顾传奇生物一路走来，西达基奥仑赛的每个关键节点恰巧又是中国细胞疗法融资的里程碑。

2017年，国家食品药品监督管理总局《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》通告发布，明确了CAR-T等细胞治疗产品的申报原则，细胞治疗领域掀起投融资热潮。

也同样是在2017年，在美国芝加哥举办的美国临床肿瘤学会（ASCO）上，彼时还名不见经传的传奇生物首次向全球制药界公布了自研CAR-T项目LCAR-B38M（西达基奥仑赛的研发代号）的早期数据，客观缓解率为100%，惊艳全球。全球TOP级跨国药企强生也为此押注数亿美元与传奇生物达成合作开发协议，甚至在协议中约定50∶50的比例分摊利润和研发费用。

紧接着，2018年3月，LCAR-B38M就收到了国家食药监局授予的用于自体回输的临床试验批件。有分析人士认为，这标志着中国的细胞治疗行业已告别野蛮探索期，进入到严格按照药物上市路径依法发展的新时期。细胞治疗领域投融资也在2018年呈现“井喷式”发展，中商产业研究院数据显示，2018年国内细胞治疗领域投融资事件10起，投融资总额达20亿元，而这两个数字在2017年仅为3起和1.4亿元。

到了2022年，西达基奥仑赛在美获批，传奇生物交上了一份完美的成绩单，也是国内细胞治疗领域迈向下一个新起点。

02
迈向多元

两款产品国内获批，一款产品成功出海，细胞治疗的下一步将如何走？资本实际上已经给出了答案—通用型与实体瘤。

有药企负责人对E药经理人融媒体表示，变化发生在2019年12月份，武田制药与MD安德森达成战略合作，开发新一代CAR-NK细胞疗法，证明了它在淋巴瘤上的确切疗效，投资人们也开始纷纷展开实际行动来投资，且额度都很大，上亿美元的就有多起。

本土细胞治疗公司英百瑞从2016年开始进行创新型通用现货CAR-NK细胞疗法的开发，2018年有了做CAR-NK的工艺基础，2020年获得龙磐投资8000万元人民币的天使轮注资。

而布局多项T细胞疗法的西比曼生物在2021年获得了1.2亿美元的A轮融资，这项融资也进入了2021年全球细胞疗法融资TOP10。据悉，西比曼生物不仅拥有抗CD19/CD20双靶点CAR-T疗法，还在推进TIL疗法、干细胞外泌体疗法等针对实体瘤的细胞疗法研发。

问题一：据你观察，目前国内在细胞领域的投融资状况是怎样的？哪些方向是最热门的？

李琦琛：当下吸引很多投资人在看的有三个方向—非载体的基因治疗药物、细胞治疗药物以及mRNA技术相关药物。

细胞与基因治疗药物不局限于CAR-T，有更广阔的空间在等待着研究者来进入，也等待着投资人来支持在这个领域做出一些项目来。

李善兵：幂方资本目前的定位是生物医药行业的早期投资，对于早期项目而言，不可能要求它各方面都比较完善。我个人认为，在细胞与基因治疗领域里边，还有很多共性的技术问题、瓶颈没有很好的解决，比如开发新的基因治疗载体以及细胞基因治疗的安全性问题，甚至怎样才能够降低细胞基因治疗生产成本和治疗成本等。

如果解决细胞基因治疗中间的某一个关键的环节，能够在很大程度上提高行业的技术水平，我非常愿意去做布局。从大的应用方向来看，个人会持续看好细胞治疗在实体肿瘤方向的突破，基因治疗在肿瘤、神经系统疾病、心血管疾病、代谢性疾病等领域的发展，以及基因治疗从单基因疾病到多基因疾病治疗的延伸。

另外我希望在适应证的选择和靶点的选择上，不要过分同质化。比较看重团队在其研发领域的经验积累，哪怕之前没有太多产业化经验，但是在基础研究方面，可能会把疾病的机制机理研究的比较透彻，对某个靶点的功能性质理解比较深刻，那么在做产品的设计时，肯定有它的心得和见解。也许研究出的东西比较新，但是我认为，凭借团队在这个领域里面深厚的积累，可能形成一些创新程度比较高的技术方案或产品，我也愿意去做一些投资和布局。

此外，目前细胞基因治疗市场主要还是在欧、美、日等发达国家。所以我希望项目团队具备全球视野和项目的全球开发能力，甚至有全球商业化能力。

总体上来说，行业还处于早期发展阶段。我个人还是非常看好行业的发展，我也相信国内还有很多机会，也会出现很多伟大的企业，有更多企业出海到国外。国内现在的一些头部的企业，无论是研发型企业还是CDMO企业，未来几年也会不断在技术上更新迭代，虽然现在还有不完美的地方，包括商业化上，但是我觉得未来这个行业还是大有可为，会得到更多的支持和关注。

苗振伟：过去两年，资本对CARNK细胞疗法的态度转变很大。

2019年我们开始融资的时候，投资人虽然觉得它潜力很好，但绝大多数还处于观望状态。变化发生在2019年12月份，武田制药与MD安德森达成战略合作，开发新一代CAR-NK细胞疗法，证明了它在淋巴瘤上的确切疗效，投资人们也开始纷纷展开实际行动来投资，且额度都很大，上亿美元的就有多起。除了财务投资者，很多大药企也纷纷展开与生物技术公司的合作，开发CAR-NK细胞疗法。

吴琼：现在细胞基因治疗领域的投资持续吸引关注。除了CAR-T，现在主要的投资也逐渐转向CAR-NK，TCR-T等新兴热门方向。CAR-NK和TCR-T可能是未来比较有希望的。

张宇：从整个投融资态势来讲，在2020年和2021年，对于整个细胞基因治疗赛道的融资确实不是一件难事。我们看到很多企业都完成了融资。但是在今年，也许情况不是那么乐观，大家都在担忧资本的“寒冬”是否要到来。

目前就整个生物医药行业来看，细胞治疗还是相对最热门的，除了它本身技术的先进性以外，更重要的是它能够给患者带来真正的临床获益，切切实实地解决患者特别是末线患者的困难。这个赛道里热门的方向有很多，如基于iPS平台开发的通用型细胞产品，治疗实体瘤的复合型细胞产品，治疗重大传染病的细胞治疗产品等。

问题二：资本的热度会不会引起新一轮细胞疗法的研发内卷进而造成相应的资源浪费？

刘必佐：资本的第一个作用是能够优胜劣汰，优胜公司必定有好的产品，有好的技术。当然资本也培养了一些人才，这些人才慢慢就流到那些有方向性的优胜公司，我认为这是资本无序到资本集中的阶段。

对于行业来说，我们会看到未来几年将出现几个现象：第一，资本会叠加给那些有产品、有方向的，投资从几百家到几十家，最后集中到只有头部几家。

第二，资本开始会找有创新性的产品，而不是Me-too，会回到更多创新型的First-in-class或者Best-in-class上。

李琦琛：首先我认为投资的介入对产业发展肯定是一个助推，新药的研发前期需要很大的投入，真正原创性的小公司没有这个机会承担产品一个一个失败掉，那么就需要投资界助推产业，尤其是一个新兴的产业。而且我觉得投资者就是要包容，他们也不是每个项目都成功，也有失败的因素。

第二点是任何事物都有过犹不及的一面，生物制药领域虽然快速的发展，但是原创性的东西还没有那么多，就导致大家投资了很多重复性的东西。

这也进一步导致行业内卷，后续很多成本都涨上来了，但实际上真正原创性的东西和实实在在的东西可能没有那么多，将来可能会有一点后遗症，但是我想这也是一个必然，将来肯定会洗牌或者说有一个起伏的过程。

李善兵：虽然当下二级市场泡沫挤去了很多，但是好的项目，好的团队，其实还是非常抢手的。对于一些头部项目来讲，目前阶段泡沫还是有的。

行业内的项目两极分化的现象会越来越明显。比如，同样是在细胞基因治疗领域里，如果你的团队不够亮眼，或者进度不够领先，或者项目创新程度等其它方面没明显优势，企业的估值肯定会被投资人打压；相反，如果一个项目足够好，在市场上受到的关注比较多，享受一定程度的估值溢价，这也可以理解，取决于机构对于风险和收益的承受能力。有些机构会偏向于投到行业内的明星项目，但有时候投明星项目不一定能够给基金创造更多回报。

对于细胞与基因治疗领域，虽然还有很多问题待解，但是在一级市场，大家对于细胞与基因治疗整体态度还是非常积极的。未来，往这个领域投入的资金可能会更多。从当下来讲，预计一级市场对于细胞基因治疗的关注度还会持续上升，应该会得到越来越多的机构关注。

特别是一些能够解决行业关键性问题的技术和项目，肯定会受到非常多的关注。整体来讲，虽然泡沫存在，我对这个领域还是持积极态度，而且我们自己在内部选择标的、选择赛道的时候，也倾向于在细胞基因治疗领域里面去做更多的布局。