自2007年全面聚焦儿童药以来，总裁杨杰以及其背后的达因药业一直深谙中国儿童用药的痛点，也对这一市场有着深刻的理解。

根据第七次全国人口普查主要数据，我国0-14岁人口为25338万人，占17.95%。随着儿童基本医保覆盖面的扩大，儿童药品市场规模快速增长，目前规模约占整个医药行业的5%，儿童用药市场远未饱和，未来提升的空间非常广阔。

而与广阔的未饱和市场矛盾的是，国内开展儿童专用药物研发生产的企业却是少之又少，杨杰对E药经理人表示，“在儿童药领域，真正的大企业并不多，现在专注做儿童药的企业没有超过10家。”儿童用药短缺现状可想而知。

那么，儿童用药市场如何破局？未来如何发展？达因药业将如何发挥领军企业的作用？

01
双重矛盾

在儿童用药领域，大量未被满足的临床需求与少量企业涉足的背后实际上是短缺以及研发难的双重矛盾，“因”与“果”环环相扣。

作为一名曾经从医7年的儿科医师，以及儿童用药企业超过十年的掌舵人，杨杰深知儿童用药面临的问题与挑战，她告诉E药经理人，儿童用药短缺主要表现为适合儿童使用的药物品种、剂型、规格和临床数据的短缺。

儿童用药规格小，剂量准确性要求高，剂型和顺应性个体化明显，儿科人群开展临床研究，存在入组困难，随访不便，安全性关注度高，风险敏感性强等难题。近年来国家出台多项鼓励儿童用药研发和生产的扶持政策，但在药品采购、定价层面缺乏强制规定，政策的连贯性、系统性及精准性有待完善。企业投入回报率低是导致儿童药和市场“脱钩”关键所在。

安全性要求高、技术指标严谨、市场相对小、企业利润较低等问题，也是大企业极少涉足儿童药的原因。此外，儿童用药的研发难的一大难点则是招募儿童临床研究受试者难，主要表现在招募入组困难和执行困难等方面。

大企业不愿涉足，临床研发困难重重，诸多原因最终造成了我国儿童用药短缺的“果”。

因此，杨杰呼吁，政府相关部门应进一步完善儿童用药在招采、市场准入和价格等方面的政策，解决最后一公里问题，激励企业开展儿童药物研发生产积极性。

02
如何破局

2021年11月，《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》正式发布，一石激起千层浪，创新药研发在我国更上一层阶梯。杨杰认为，儿童用药创新研发也是缓解儿童药短缺的关键之一。

“但儿童生理病理特点与成人存在巨大差异，儿童用药面临的问题和存在的挑战也与成人用药不同。”除了很少一部分无药可用的适应症（例如罕见病）之外，儿童用药面临的更大问题是现有药物的剂型、规格不适合儿童服用，药物口感差、儿童不愿意服用，以及超说明书用药等。因此，目前很大一部分的儿童用药研发仍以完善规格、丰富剂型及改善口感为主。

首先在剂型方面，受限于不成熟的吞咽功能，儿童用药的口服制剂多为口腔分散制剂，包括液体制剂中的溶液剂、滴剂、混悬剂，固体制剂中的散剂、颗粒剂、干混悬剂、口崩片等。近年来，在儿童口服制剂的剂型方面也有一些创新，例如微片、口溶膜、以及将口腔分散制剂与缓释制剂结合而制成的适合儿童服用的缓释制剂。吸入制剂、透皮贴剂、直肠给药、鼻喷剂等非口服剂型，也是儿童适宜剂型，近年来受到了关注。

对于剂量灵活性和剂量准确性的考量，需要设置合适的规格，选择合适的给药器具。而剂量的偏差以及辅料的不合理选择，都可能为儿童用药的安全性带来风险。

此外，完善儿童用药临床数据、优化儿童临床试验设计等方面，也是儿童用药创新的重要方面。

事实上，杨杰带领下的达因药业早在2007年转型聚焦儿童药时就已洞察于此，创新研发也是达因药业发展的关键。此前接受E药经理人采访时，杨杰就透露，达因药业真正的难题既不是资金，也不是硬件，而是究竟有多少品种能够支撑儿童药这一战略选择，使聚焦和专注的收益最大化。“达因药业既然选择了做专业的儿童药企，就必须有完整的儿童药产品体系。”

03
创新应运而生

在杨杰的布局下，2011年，建筑面积8400平米的达因药业儿童药研发大楼在山东荣成拔地而起，成为国内首家儿童药新剂型的研发中心。此外，达因药业与山东大学、中国医学科学院药物研究所、沈阳药科大学等院校建立了儿科创新药物产学研联盟。通过“产、学、研”结合，提高了达因药业的科研水平和自主创新能力。2016年，达因药业又投资近亿元成立了致力于儿童高端制剂研发的北京达因高科儿童药物研究院。

这一系列建设又与达因药业的战略目标不谋而合，2009年，达因药业决策层将其战略目标由“成为儿童保健和治疗领域的专业企业”调整为“成为儿童保健和治疗领域的领军企业”。而在杨杰心中，专业与领军虽然仅有两字之差，但这背后是达因药业更上一层的社会责任与担当，“这是把达因做精、做强、做大的决心。”

领军二字的核心支撑就在于产品，而强大的研发就是铸就产品的一砖一瓦。达因药业财报显示，公司研发了系列儿童专用药品，已获得儿童专用药品生产及临床批件10余项。2021年达因药业更是实现了历史最好业绩，杨杰透露，在医药大环境及新冠疫情影响下，达因药业的收入和净利润均达到历史最高业绩，实现了30%以上增长。同时，公司承担的5个国家“十三五”重大新药创制专项支持项目，全部顺利结题。

杨杰认为，达因药业在2021年讲最重要的成绩也是在儿童药物研发创新方面。依托北京达因高科儿童药物研究院的人才技术优势，儿童用药矫掩味关键技术平台和口感评价体系得到进一步完善，在儿童肺部给药、口溶膜剂等高端制剂研发方面取得关键技术突破，获得1类和2.2类儿童专用药物临床批件各1项。

04
破圈、融合与创新

随着近几年儿童健康方面观念和研究的深入，儿童用药市场会越来越受到重视，未来提升的空间非常广阔。2021年9月，国务院印发《中国儿童发展纲要（2021—2030年）》以及儿童基药目录政策征求意见出台，中国儿童用药市场得到大力政策支持。政策将利好儿童药创新研发毋庸置疑，凭借多年对行业的敏感度，杨杰判断，儿童疾病谱变迁带来的儿童药结构调整与高端制剂将是未来新药研发的机会和热点，而她将达因药业接下来发展的关键也定义为“破圈、融合与创新”。

破圈主要表现在三个方面，一是破伊可新（维生素AD滴剂）专用于低龄儿童的年龄圈：基于循证医学的证据，维生素AD同补群体年龄由0-3岁，延伸到0-6岁。

VA缺乏和不足在0-14岁中国儿童群体中情况不容乐观，据统计，0.5-14岁儿童维生素A低于正常值（＜0.3mg/L）的比例为40.26%，1岁以内儿童缺乏及不足率最高（接近60%），其余各年龄段的比例接近30%，同时，维生素A在0-6岁儿童中的缺乏及不足发生率均高于维生素D，从儿童早期发展的角度，更应重视这个年龄段人群维生素A的营养补充。

二是破推广宣教圈，扩大基层医生宣教，利用数字化营销，扩大既往人员覆盖宣教范围，将更多儿保健康和维生素AD补充权威共识，传递给更多基层医生。三是进行品牌延伸，破除产业领域圈，向儿童健康食品、用品等领域延伸。

融合也表现在三个方面，一是推动医药专业知识与大众科普宣传相融合，在医院和消费端建立信息沟通传递的桥梁，有效运用“医院权威推荐、药店方便购买、专业品类教育”核心营销策略，形成了完整的销售闭环。二是加强自主营销与合作推广相融合，实现优势互补，创新商业模式，提升核心营销优势。三是在互联网平台上，进行产品售卖和宣教相融合的探索。

而创新是企业永恒的话题，达因药业持续加强研发创新工作，在保持维矿类产品优势的前提下，加大治疗性药物研发及儿童用药关键技术平台建设。

2022年是达因药业转战聚焦儿童药的第十六个年头，也是杨杰掌舵的第十六年，拳头产品“伊可新”早已突破传统观念中的8亿元的品类“天花板”达到年销售额15亿元，研发儿童专用药超过40项，涉及到15类，涵盖儿童常见病、多发病和罕见病等多个领域，预计十四五期间每年会有1—2个新产品上市，更是达成了伊可新与母品牌——达因药业“双领军”的成就。

少年强则国强，解决儿童用药短缺问题道阻且长，既需要“对症下药”的政策持续支持，也需要像达因药业这样长期深耕儿童专用药创新研发的企业，双向推动我国儿童药市场可持续健康发展。