今日（2月9日），国家药监局官网显示，基石药业的艾伏尼布片获批上市，用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。这是全球首创靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精准治疗药物。

此外，葛兰素史克的注射用贝利尤单抗新适应症上市申请也已获得批准。

艾伏尼布片

艾伏尼布（Ivosidenib）是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂。IDH1是三羧酸循环中的一种限速酶，其基因突变发生可见在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。

该药品最初由Agios公司开发，施维雅（Servier Pharmaceuticals）通过收购Agios 公司肿瘤业务获得了该产品的权益。2018年7月，艾伏尼布片获FDA批准上市，2018年，基石药业获得艾伏尼布在大中华地区开发及商业化的独家许可。

艾伏尼布曾被FDA授予突破性疗法认定，目前在美国已获批治疗多项适应症，包括携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者、年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者、以及携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

2021年8月，基石药业在中国递交了艾伏尼布的上市申请，并因“符合附条件批准的药品”被纳入优先审评，用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病。

贝利尤单抗

贝利尤单抗是一款人源化的单克隆抗体，能够特异性地与BLyS（B淋巴细胞刺激因子）结合，抑制B细胞的生存。从机理上看，这款药物能够有效抑制自身反应性的B细胞，并让B细胞不容易分化成生产免疫球蛋白的浆细胞。

2006年8月，GSK与HGS达成协议，共同开发和商业化贝利尤单抗。2011年3月，该药静脉滴注冻干粉针被FDA批准用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）成人患者，成为近60年来FDA批准的首个SLE新药。随后，该药又于2019年4月被FDA批准用于治疗5岁及以上儿童SLE患者。

此外贝利尤单抗还推出了皮下注射剂型，该剂型已于2017年6月被FDA批准用于治疗接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性SLE的成人患者。皮下注射剂使用方便，患者可自行给药，无需每周去医院或诊所由医疗保健人士协助进行输液。

据医药魔方数据库显示，贝利尤单抗上市后销售额逐年攀升，2019年全球销售额约6.13亿英镑。

2019年7月，贝利尤单抗在中国通过优先审评获批上市，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮成年患者。2020年12月，该产品再次在中国获批新适应症，用于系统性红斑狼疮5岁及以上患者。贝利尤单抗也由此成为美国FDA和中国NMPA批准的首款能够治疗儿童红斑狼疮患者的创新疗法。

值得一提的是，贝利尤单抗也是FDA批准的首款针对狼疮性肾炎的疗法。它于2020年12月在美国获批用于治疗正在接受标准疗法的活动性狼疮性肾炎成人患者。

此外，贝利尤单抗被纳入2020年《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，这是贝利尤单抗在上市第二年内即被纳入医保，这使得患者通过医保报销后，实际支付的治疗费用将大幅降低。