近日，加利福尼亚州南旧金山， GenEdit, Inc. 是一家生物技术公司，其使命是通过靶向体内递送基因药物来开发治愈性疗法，宣布已完成 2600 万美元的 A轮融资。新投资者有礼来制药、KTB Network, Ltd.、Company K Partners、Korea Investment Partners、DAYLI Partners、KB Investment、IMM Investment 和 TIMEFOLIO Asset Management，现有投资者 DCVC Bio、SK Holdings、Bow Capital 和红杉资本参与此次融资。这笔资金将支持 GenEdit 的非病毒、非脂质聚合物纳米粒子 NanoGalaxy™ 平台的进一步开发，以及针对神经系统疾病的治疗候选药物的临床开发选择。

此外，GenEdit 今天披露了新的体内数据，证明了其聚合物纳米颗粒在静脉内或鞘内给药后的组织选择性递送。这种选择性是通过利用 NanoGalaxy 平台优化聚合物结构来实现的。其他数据显示，GenEdit 的聚合物纳米粒子可以多次给药，而有效载荷的功能活性在每个后续剂量中都保持不变。

“通过这笔融资，我们正在探索 GenEdit 的 NanoGalaxy 平台内的机会，以治疗没有有效治疗方案的严重疾病，”GenEdit的CEO和联合创始人Kunwoo Lee博士说。“今天提供的数据表明，我们可以克服基因治疗领域的历史性挑战，并确立了使用 GenEdit 的聚合物纳米粒子将基因药物输送到包括中枢神经系统在内的各种组织的可行性，并有可能产生治疗效果。”

GenEdit 的 NanoGalaxy 平台包括数千种化学性质不同的聚合物，每种聚合物都具有独特的特性，使其能够针对不同的组织和细胞类型并携带不同的基因药物有效载荷。GenEdit 的聚合物纳米粒子可以传递 DNA、RNA 或 CRISPR 核糖核蛋白，具体取决于添加、删除、编辑或沉默基因以达到治疗效果的要求。

“凭借其 NanoGalaxy 平台，GenEdit 团队已经实现了令人印象深刻的中枢神经系统细胞递送，并且拥有一个可将基因药物靶向不同组织类型的可调平台，”礼来制药新治疗Modalities副总裁和 GenEdit董事会观察员 Andrew Adams 说。 “解决递送问题才是真正将基因药物推出为多种疾病的基本治疗方式的方法。”