随着生命科学领域的研究进步，细胞和基因疗法的研发得到了越来越多的关注与重视。在为患者提供多样治疗选择的同时，该类创新疗法也促使医药行业的融资热度持续升温。今日，两家中国创新药企宣布完成数亿元融资，推进细胞和基因疗法治疗肿瘤及自身免疫等疾病的临床开发。

1、驯鹿医疗宣布完成1.08亿美元C轮融资，加速推进创新细胞疗法全球开发

9月16日，南京驯鹿医疗技术有限公司（以下简称“驯鹿医疗”）宣布完成1.08亿美元C轮融资，加速公司在肿瘤与自身免疫性疾病创新细胞疗法管线的全球开发进程。本轮融资由鼎晖百孚领投，并由建银国际作为主要投资方参与；光大控股、基石资本、信银投资、Plaisance Capital进行跟投；现有投资方高瓴创投持续加投。据新闻稿显示，本轮融资将用于加速驯鹿医疗多款创新细胞疗法的临床前研究、临床开发、上市申请和商业化。此外，该公司还将利用募集到的资金开拓更广阔的异体通用实体瘤治疗细胞疗法管线，拓展核心产品的全球合作，进一步丰富现有产品管线。

驯鹿医疗成立于2017年，是一家专注于研发细胞疗法、抗体药物的生物医药企业。仅仅四年时间，该公司已取得了一系列阶段性的研究进展。该公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。

据官网资料显示，驯鹿医疗现有在研管线进展最为迅速的产品CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液）已处于临床开发后期阶段，已于2021年2月被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种；其自主研发的创新产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）的两项新药临床试验（IND）申请已于今年7月获得CDE的临床试验默示许可，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。

▲ 驯鹿医疗的在研管线（图片来源：驯鹿医疗官网）

驯鹿医疗的核心CAR-T细胞疗法CT103A靶向B细胞成熟抗原（BCMA），根据学术期刊Blood上发表的一项在中国开展的1期临床研究数据显示，CT103A治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者具有良好的疗效和安全性。尤其是对于既往接受过非人源BCMA靶向CAR-T治疗后复发或者疾病进展的受试者，CT103A也显示出了良好的疗效。其中，18例受试者的客观缓解率（ORR）达到了100%。近日，在接受药明康德内容团队采访时驯鹿医疗首席执行官（CEO）汪文博士表示，驯鹿医疗预期将在未来1-2年提交CT103A治疗复发/难治多发性骨髓瘤的上市申请，并推动它在多发性骨髓前线治疗、以及自身免疫性疾病领域的临床研究。

汪文博士表示，“新药的创新使命重大，驯鹿经过四年快速且扎实的发展，已形成细胞治疗平台和生物大分子药物平台协同开发的双轮驱动发展态势。目前我们的全人源靶向BCMA的CAR-T候选产品（CT103A）的关键临床试验正在紧锣密鼓地推进；全人源靶向CD19/CD22双靶点CAR-T候选产品两项IND申请已获批，注册临床已在有序推进；全人源、双表位靶向CD5的CAR-T候选产品已经完成临床前研究，现处于pre-IND阶段。以上三款创新产品的临床开发标志着驯鹿医疗的细胞免疫治疗产品在浆细胞、B细胞和T细胞恶性肿瘤的全覆盖。不仅如此，公司核心产品CT103A的临床开发还在向前线治疗、联合用药、适应症拓展、海外布局四个维度推进，今年下半年我们还将递交两项细胞治疗的IND申请。本轮融资将帮助我们进一步推进产品管线的开发与创新，强化我们在肿瘤及自身免疫疾病领域的战略定位和扩大产品优势。”

鼎晖百孚管理合伙人应伟先生表示：“细胞与基因疗法的蓬勃发展正以前所未有的速度将更多突破性疗法带给患者。在竞争日益激烈的环境下，驯鹿医疗凭借对肿瘤免疫药物开发的独特理解、优秀的团队创新能力与执行力，已建立了丰富的、以全人源为特点的产品管线，多个重磅CAR-T产品数据喜人。生物医药是鼎晖最重视的领域之一，很高兴与驯鹿这样优秀的业内创新企业携手同行，未来我们还将进一步拓展与该领域优秀企业的合作，加速创新疗法的落地，助力生物医药行业发展。”

2、瑞风生物宣布完成数亿元人民币A+轮融资，推动基因编辑疗法研发

9月16日，广州瑞风生物科技有限公司（以下简称“瑞风生物”）宣布完成数亿元人民币A+轮融资，本轮融资由元生创投领投，创新工场、博远资本、招商证券投资、光大控股等跟投，浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。据新闻稿显示，本轮融资将主要用于推进该公司先期开发的产品进入临床阶段和支持管线系统化布局。
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瑞风生物于2019年在广州成立，致力于以基因编辑技术为核心的新药开发，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。瑞风生物以技术创新为驱动，拥有近7000平方米的研发场地和中试车间。瑞风生物也发展了数字化基因药物创新平台，融合了基因大数据与生物信息、机器学习和下游验证系统等多层次技术能力，与传统药物平台相比具有跨界创新的强大实力。公司拥有体外（ex Vivo）和体内（in Vivo）两大创新药物方向，研发管线已经从包括全球受累人群广泛的地中海贫血在内的单基因遗传病扩展至常见类型的重大疾病。其中，进展最快的是β-地中海贫血基因编辑疗法，已经进入临床前阶段。

▲瑞风生物在研管线（图片来源：瑞风生物官网）

据官网资料显示，瑞风生物通过运用CRISPR-Cas系统类基因编辑工具转化到临床应用。以CRISPR-Cas9应用为例，其通过具有核酸内切酶活性的蛋白分子和向导RNA的功能组合，能够高效和准确地靶向并切割基因组序列中的指定位点，通过真核细胞自身的同源重组和非同源修复等机制，可以实现对基因缺陷位置的精确编辑。从技术手段来看，CRISPR-Cas技术既可以在基因组水平实现编辑，也可以在转录水平进行编辑，不仅适用于单基因遗传病，如地中海贫血、血友病、遗传性视网膜疾病（IRD）等，还可适用于心血管疾病、自身免疫性疾病、神经退行性疾病和恶性肿瘤等重大疾病。

瑞风生物创始人梁峻彬博士表示：“非常荣幸能够获得顶尖水平投资机构的认可和支持，作为基因编辑药物领域的早期探索者，瑞风发展迅速，在多个领域的管线取得了里程碑结果，早期发展管线将要进入临床阶段，多项适应症的临床前研究数据呈现了显著药效和良好的安全性，我们坚信这一革命性技术能够赋予患者改变一生的极大可能性。新药研发需要长期的韧性和耐心，感谢新老投资人，此轮融资持续为瑞风的发展注入雄厚的资本动力。我们会始终坚持‘为生命创新’，为患者开发治愈性基因药物。”

元生创投创始合伙人陈杰先生表示，“从2013年第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9实现对人类细胞的基因编辑开始，全球一直积极探索CRISPR/Cas技术在临床的应用。很高兴看见CRISPR Therapeutics治疗β-地贫的体外自体造血干细胞基因编辑技术，Intellia Therapeutics通过体内基因编辑治疗ATTR，都获得积极的概念验证（POC）临床结果。我相信采用基因编辑技术进行的基因治疗，有望在临床上给遗传疾病等患者带来更长期，更优的治疗效果。”

参考资料:
[1]驯鹿医疗宣布完成1.08亿美元C轮融资. Retrieved 2021-09-16, https://www.prnasia.com/story/332893-1.shtml
[2]驯鹿医疗的在研管线. Retrieved 2021-09-16, http://cn.iasobio.com/proline.php
[3]瑞风生物完成A+轮融资 进入全新管线发展阶段. Retrieved 2021-09-16, https://www.reforgene.com/news/59-cn.html