美国 FDA 药品审评与研究中心（CDER）于 9月 7 日推出了自愿性的新型辅料审评试点计划，这是制药商在将某些新辅料（非活性成分）用于药物制剂之前获得 FDA 审评的新路径。

新型辅料是指现有安全数据不完全支持当前建议的暴露水平、持续时间或给药途径的辅料。FDA 认识到辅料制造商和药物开发商在使用某些辅料时面临着配方和稳定性问题方面的研发挑战。通过这项自愿性试点计划，FDA 打算促进辅料的开发，这些辅料可能在辅料制造商和药物开发商指出使用现有辅料存在困难的情况下有帮助。

试点计划最初将适用于 (1) 以前未在 FDA 批准的药品中使用，以及 (2) 未在食品中确立用途的新辅料。试点将包括一个为期两年的两阶段过程。第一阶段是辅料制造商提供其新型辅料的高层级概述的初步提案阶段。CDER 打算接受大约四个初始提案，但在资源允许的情况下会考虑接受更多提案。初步提案被接受的辅料制造商将进入第二阶段，在此期间，他们将提供由毒理学和质量数据组成的完整数据包。

初步提案

在初步提案阶段，辅料制造商将提交介绍新型辅料的简要概述，其拟定用途以及辅料解决的公共卫生或药物开发需求。初步提案预计将包括到目前为止生成或收集的支持性数据的摘要，以及提交完整包所需的任何后续数据的时间安排。FDA 给出了初步提案的内容大纲，描述了应包含在初步提案中的信息。
FDA 将审查初步提案并选择大约四个提案（两年时间，每年两个）进入该计划的第二阶段。在确定选择哪些提案时，FDA 将考虑以下因素：
新型辅料的潜在公共卫生获益（例如，可能促进阿片类药物滥用遏制的辅料或可能促进开发针对严重和危及生命的疾病的新疗法的辅料）；

新辅料制造商有能力在既定时间范围内提交完整数据包的可能性；

新辅料在显著改善可能导致新药开发的药代动力学特征方面的总体潜力。

有关试点的更多信息（包括提交内容纲要示例）可访问 FDA 网站 https://www.fda.gov/drugs/development-approval-process-drugs/novel-excipient-review-pilot-program。关于试点计划的问题，可致信 Novel-Excipient-Program@fda.hhs.gov 。
作者：识林-蓝杉