9 月 1 日，君实生物发布公告宣布已完成向 FDA 滚动提交特瑞普利单抗（JS001）联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗和单药用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗的生物制品许可申请（BLA），完成新药出海的重要一步。

此前于 2021 年 3 月，君实正式向 FDA 滚动提交了特瑞普利单抗治疗复发或转移性鼻咽癌的 BLA 并获得滚动审评，使特瑞普利单抗成为了首个向 FDA 提交 BLA 的国产抗 PD-1 单抗。

目前，国产 PD-1 已有 3 款在海外提交上市申请，信达的信迪利单抗和康方/天晴的派安普利单抗在 5 月份先后向 FDA 递交 BLA，分别针对一线非鳞状 NSCLC 以及三线鼻咽癌适应症。前者 PDUFA 日期在明年 3 月，而后者入选了实时肿瘤审评（RTOR），有望快于优先审评。除此之外，百济和诺华预计也将在下半年在美国递交替雷利珠单抗上市申请。

2020 年 9 月，特瑞普利单抗用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗获得 FDA 突破性疗法认定；2021 年 8 月，特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗获得 FDA 突破性疗法认定，进一步拓宽了 FDA 对特瑞普利单抗治疗鼻咽癌适应症的认定范围。

此次 BLA 是基于 POLARIS-02 研究（NCT02915432）及 JUPITER-02 研究（NCT03581786）的数据结果。

POLARIS-02 研究是一项多中心、开放标签、II 期关键注册临床研究，其研究结果显示，特瑞普利单抗表现出持久的抗肿瘤活性和生存获益，安全性可控，且无论患者 PD-L1 表达如何，均可获益。该研究成果已于 2021 年 1 月获《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology，IF=44.544）在线发表。

JUPITER-02 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心的 III 期关键注册临床研究，其研究结果表明，相较吉西他滨/顺铂的标准一线治疗，特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂一线治疗复发或转移性鼻咽癌患者可显著延长患者的无进展生存期、获得更高的客观缓解率和更长的疗效持续时间。JUPITER-02 研究成果在美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2021）上以全体大会「重磅研究摘要」（LBA）形式发表，亦于 2021 年 8 月获《自然-医学》（NatureMedicine，IF=53.440）在线发表。

鼻咽癌是一种发生于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部恶性肿瘤之一。据世界卫生组织统计，2020 年鼻咽癌在全球范围内确诊的新发病例数超过 13 万。

对于复发或转移性鼻咽癌，目前的治疗手段有限，一线标准治疗方案是以铂类为基础的两药联合化疗，患者的总体生存亟待改善。对于一线含铂类化疗失败的患者目前仍缺乏标准的后线治疗方案。

2021 年 2 月，特瑞普利单抗用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗获得 NMPA 附条件批准，成为全球首个获批用于治疗鼻咽癌的免疫检查点抑制剂。截至本公告披露日，美国尚无抗 PD-1 单抗药物获批用于鼻咽癌的治疗。君实将持续与 FDA 在 BLA 审评中密切协作，加速审查程序，尽早为患者提供新的治疗选择，解决全球鼻咽癌患者未被满足的治疗需求。

特瑞普利单抗是中国首个批准上市的以 PD-1 为靶点的国产单抗药物，且至今已在中、美等多国开展了覆盖超过 15 个适应症的 30 多项临床研究。2018 年 12 月 17 日，特瑞普利单抗获得国家药监局有条件批准上市，用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗。2020 年 12 月，特瑞普利单抗注射液成功通过国家医保谈判，被纳入新版国家医保目录。

2021 年 2 月，特瑞普利单抗用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗获得国家药监局附条件批准。2021 年 4 月，特瑞普利单抗用于含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗 12 个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗获得国家药监局附条件批准。此外，特瑞普利单抗还获得了《中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤诊疗指南》《CSCO 头颈部肿瘤诊疗指南》《CSCO 尿路上皮癌诊疗指南》等指南推荐。

特瑞普利单抗国内适应症申报情况

来自：Insight 数据库，公开资料整理

2021 年 2 月，特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗的新适应症上市申请获得 NMPA 受理。2021 年 3 月，特瑞普利单抗用于晚期黏膜黑色素瘤的一线治疗被 NMPA 纳入突破性治疗药物程序。2021 年 7 月，特瑞普利单抗联合含铂化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞癌的新适应症上市申请获得 NMPA 受理。

截至本公告披露日，特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤领域获得 FDA 授予 2 项突破性疗法认定、1 项快速通道认定和 3 项孤儿药资格认定。