近日，辉瑞发布一季报，其营业收入为146亿美元，同比增长42%。与BioNTech合作的mRNA新冠疫苗成为主要收入来源，该疫苗一季度销售收入达到34.62亿美元，占到四分之一。

随着完成业务调整及更换新形象，辉瑞从多元化企业转变为更加专注创新的生物制药公司。在全球疫情蔓延时，辉瑞提出了“科学致胜”的理念，关注科学创新，强调以患者为中心，而新冠疫苗取得的成绩也正是基于此。

在人的一生中，每五个人中就有一人会罹患癌症。全球范围来看，2020年新增癌症死亡人数约1000万例，回到中国市场，在2030年总体癌症5年生存率不低于46.6%的战略目标下，肿瘤防控任务仍然艰巨。对于辉瑞来说，除了要从科学致胜的本源出发，持续引入新产品和创新疗法，打造全方位和全周期管理，也要在更多角度和维度上和其他合作方一起共克癌症。

对话辉瑞曹峻洋：科学致胜 共克癌症

01 创新布局 精准驱动肿瘤诊疗体系发展

事实上，“精准医学”已经成为肿瘤治疗领域的重要发展趋势，特别是在肺癌领域，诊疗手段的进步和推广，以及以靶向治疗和免疫治疗为主的创新治疗方式的应用，极大地提升了肺癌的五年生存率，尤其以EGFR、ALK 和ROS1等驱动基因阳性为代表的靶向治疗领域，变化更是突飞猛进。
对此，辉瑞生物制药集团中国区首席医学官曹峻洋博士表示，2013年辉瑞旗下治疗ALK阳性非小细胞肺癌的靶向药物克唑替尼在中国上市，这是国内第一款针对融合基因ALK靶点的肺癌靶向药物，也由此开启了中国肺癌精准诊疗的新时代。

辉瑞生物制药集团中国区首席医学官曹峻洋博士


“当时克唑替尼在中国上市的时间只比美国晚了不到两年，由于这个靶点只占一小部分患者比例，所以必须要做到精准的事前诊断，才能找到对克唑替尼有反应或者反应良好的患者。可以说，克唑替尼进入中国推动了精准医疗在肿瘤领域的落地。”曹峻洋对E药经理人表示。

不仅是精准医学，创新疗法也是肿瘤领域重要的变革趋势。作为到目前还未被攻克的疾病之一，肿瘤领域是各家药企接连布局的重要阵地。对于辉瑞来说，肿瘤也是其在中国市场最重要的业务单元之一。2018年和2019年辉瑞相继引入全球首个CDK4/6抑制剂哌柏西利和达可替尼，进一步加强了在乳腺癌和肺癌靶向治疗领域的产品布局。

自此，辉瑞肿瘤形成了目前的产品矩阵，坐拥旗下11款抗肿瘤产品，覆盖乳腺癌、肺癌、血液肿瘤、泌尿系统肿瘤和消化道肿瘤等中国常见肿瘤领域，满足肿瘤患者未被满足的治疗需求。同时，辉瑞全球肿瘤研发管线的32款在研药物，又将为辉瑞肿瘤注入源源不竭的动力。

除了加速引入产品管线进入中国，辉瑞同时也在寻求与本土企业合作来发挥自身优势。

2020年9月，辉瑞与基石达成合作协议，购买后者价值两亿美元的股份，并获得基石处于后期临床研发阶段的舒格利单抗在中国大陆的授权。此外，基石还有权获得最高可达2.8亿美元的里程碑付款及额外特许权使用费，同时双方还会一起开发和商业化更多处于临床后期研发阶段的创新肿瘤产品。

发挥辉瑞在中国医药行业领先的商业化能力，最大限度的让已经开发出来的产品更好地帮助患者，在曹峻洋看来，这种优势整合会达到“1+1>2”的效果。

另一方面，随着创新疗法在临床的应用，如何更好地进行规范化治疗也成为重要内容。曹峻洋表示，由于中国地域辽阔，因此整个医疗和诊疗水平的差异化比较大。在这种情况下，诊疗规范化才能让优质的药物真正发挥作用。

“诊疗规范化涉及到指南、共识或者规范化知识的下沉和传播，在这方面，辉瑞有‘EAR肺癌精准诊疗高峰论坛’和‘新视角乳腺癌高峰论坛’等，都是从企业角度参与到肿瘤诊疗规范化教育和信息传递过程中。”曹峻洋说道。

同时，科学验证是曹峻洋认为在肿瘤规范化上需要更好完成的工作之一。他坦言，一个诊疗体系建设的成功与否要用证据说话，因此辉瑞也在和学界及相关机构合作方用数据来证明和发现诊疗规范化中的不完善的地方。

此外，与其他产业链上的相关方合作也同样重要。例如对于肿瘤领域的精准医学来说，基因诊断是必不可少的一环。辉瑞也是基于此，联合基因检测公司，利用医联体模式，病理科和临床科室双管齐下，从高水平医院向中低水平医院或者欠发达的医院和地区来传递相关的科学理念。

02 真实世界研究前景看好落地仍需实践

2019年5月29日，国家药品监督管理局发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》（征求意见稿），为真实世界数据研究在中国的落地开展提供了法规层面的指导意见。2020年1月7日，国家药品监督管理局出台了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，对指导和规范真实世界证据用于支持药物研发和审评有关工作起到重要指导作用。值得注意的是，这也是当年国家药监局的一号文件。
真实世界研究（RWS）由于是在真实环境中进行药物研究，被认为对临床决策和指导更具实际意义。2016年，美国通过《21世纪医药法案》，探索利用“真实世界证据”批准现有药品新适应症和相关研究，并由此带来了RWS的火热浪潮。

2019年，FDA批准了辉瑞乳腺癌产品哌柏西利治疗男性乳腺癌，此项新适应症的获批正是基于RWS。据悉，其用于申请扩大适应症的真实世界研究数据来自美国电子健康记录、肿瘤大数据公司Flatiron的乳腺癌数据库、IQVIA保险数据库、辉瑞全球安全性数据库收录的哌柏西利上市后在真实世界中的男性患者用药数据等。

在曹峻洋看来，RWS的价值远不止于注册使用或者适应症扩展。他直言，注册临床取得的证据和验证并不能完全解决真实世界或者真实的临床实践中的问题，而RWS最大的价值就是帮助解决临床实际上遇到的问题。RWS应该贯穿产品整个生命周期，为推动药物进一步研发、帮助患者高效获得最合适药物提供依据。

2019年治疗非小细胞肺癌靶向药物达可替尼在中国上市，值得注意的是，达可替尼从早期临床试验开始，就由中国科学家主要参与领导，并使用以中国患者为主的数据，获得了FDA审批，基本实现了与美国、欧洲、日本等全球同步递交并成功获得监管部门批准的成绩。

“实际上，达可替尼在中国上市后还有很多问题待解决，如果要解决这些问题就需要靠RWS，例如像脑转移的患者使用达可替尼的效果如何等。”此外，曹峻洋也认为，真实世界数据研究的使用也催生了对现有医疗体系、数据采集和处理能力的挑战。

而对于RWS真正在中国走向成熟化还需多久，曹峻洋表示，整个法规体系的建立和流程的理顺不仅需要时间，还需要实践，要有实际案例才能让整个系统运转起来。另外，包括技术研究手段、研究能力以及机构能力都还有待提高。

“确实还需要时间，但我觉得RWS前景会非常可观，甚至在像罕见病和特殊人群适应症扩展这样的场景下，作为补充，未来有可能会部分取代注册临床。”曹峻洋说道。

03 顺应行业趋势 聚焦医学职能新重点

如果看近十年MNC对于中国市场的定位，从最初的“In Global for China”到“In China for China”，以及未来很有可能的“In China for Global”，中国市场的重要性不言而喻，而实现路径也在变得清晰。
在曹峻洋看来，这并不是一个转化的过程，而是叠加。随着中国整体实力，特别是科研水平和注册研究水平及承接能力的提高，中国市场能做的事情越来越多。而对于实现路径，曹峻洋认为还是要更多参与。

“我们给自己定下的目标，是到明年实现中国参加80%以上的全球早期及关键三期临床试验，其中至少80%的参与项目将做到国内同期申报，这样的动作实际上就是在探索和推动这个路径。当然，也要有实际的案例去做，来摸索整个道路，呈现它的价值。”曹峻洋表示。

除了中国市场话语权的不断增加，另一方面，随着中国医药创新浪潮的不断升高，创新能力提升的同时，对于医学事务及首席医学官的需求也变得愈发强烈。

“最近几年医学事务这个职能被需求的程度非常火热，人员流动的数量和比例年年升高。”在曹峻洋看来，尽管需求变高，但并没有新增职能，只是过去一直做的某些事情变成了新的重点。

首先，中国整体医药环境对于创新的利好，意味着创新药上市或者获批的速度会越来越快，同时没有专利或者仿制药对市场的占有也会越来越快。从某种程度上来说，新药的生命周期在缩短。因此，留给企业让产品商业价值和社会价值最大化的时间窗也就相对变短了。

曹峻洋直言，在这种情况下，如何能让一款新药在获批之后被更多患者和学界了解和认可，发挥它的作用，从而帮助患者受益，使得上市之前的准备工作变得格外重要。例如药品相应的作用机制和疾病流行病学，或者治疗负担和潜在的周边问题等，都需要在前期准备好。甚至包括和监管机构、学界的沟通，应该要在产品进入中国之前，就在计划和行动上做好准备。

“如果说原来这个产品的生命周期有十年或者二十年，经久不衰，那可能前期准备的差一点也无伤大雅。但现在这个要求会越来越强，并且作用会越来越关键。”曹峻洋对E药经理人表示。

另外一个新重点则是和患者组织的合作。事实上，近几年随着知识的普及程度和学习能力以及意愿的加强，患者或者患者组织对于疾病的了解越来越深刻。曹峻洋也认为，这种对疾病了解的加深对于整个诊疗结果的改善会起到推动作用。因此，怎么能够和患者或者患者组织合作，把这件事情做得更好，是医学部非常大的责任和任务。

曹峻洋表示，目前有一些患者组织已经具备与Patient-Reported Outcome（PRO）研究相关的能力，那么这部分的能力如何发挥出来反哺到临床实践和患者利益，这是企业要去思考和做的，自然也是落到医学部来完成。

而对于首席医学官这个角色怎么才能在新环境变革下发挥更大的作用，在曹峻洋看来，最关键的是要给团队非常清晰的工作目标和标准，提供有利于创新的环境，这些更多应该经与行业的交流和公司内部的讨论，一起前瞻性的完成判定和共识。曹峻洋直言，医学事务的工作，在解决临床诊疗问题的同时，也要能推动或者有利于业务的发展。