近日，美国FDA药物评估和研究中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)发布了2020年度报告。报告显示，在2020年，CDER总计批准了53款创新药，近20年来仅次于2018年的59款。从整体来看，在53款创新药中，有21款属于“first-in-class”疗法，占总数的40%。业内认为，这些新药的作用机制不同于已有疗法，有潜力为大众健康带来重要的积极影响。
 
值得注意的是，在53款新药中，有31款占据58%比例的药物都被批准用于治疗罕见病或孤儿病(定义为影响少于20万美国患者的疾病)。据了解，孤儿药(orphan drug)即罕见病药，是一类治疗罕见疾病的医药产品。
 
对于有如此多的孤儿药获批，业内认为，主要或是由于近年来，随着科学技术的不断发展，在人类已基本克服或者缓解大多数常见疾病后，发病率较低、患者群体较小的罕见病(rare disease)正逐渐成为医药发展的新热点所致。有数据显示，美国FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量正逐年递增；截至目前，FDA已授予5712个孤儿药资格，批准930个孤儿药适应症。
 
过去，孤儿药成果较少其实主要是因为其具有研发难度大、成本高、目标市场小、获利能力差等特征，因此起初很多药企并不愿涉足该领域。但在市场利好及一系列支持政策下，孤儿药已成为医药行业较为盈利的板块之一。目前，众多国内外药企都已纷纷加入了孤儿药研发行列。
 
在国外药企中，诺华、百健、罗氏、辉瑞以及赛默飞等企业都在通过并购、或与基因疗法药企深度合作的方式扩大或引入自身在基因治疗的业务板块，通过掌握核心技术以及生产能力保证在罕见病治疗领域的竞争力。
 
而在国内，虽然药企对于孤儿药的研发起步较晚，但随着近年来众多创新药企纷纷加入罕见病药物开发，我国“孤儿药”研发已经开始取得突破性进展，亚盛医药、基石药业、君实生物、信达生物、百济神州等企业的多款药品都已在FDA获批。如2020年5月，亚盛医药核心在研品种HQP1351在美国获得孤儿药资格，用于治疗慢性髓性白血病(CML)，这是亚盛医药获得的头个孤儿药资格。也是中国头个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物。它对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，可用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。
 
另外，7月基石药业的CS1003也获得了FDA授予的孤儿药资格，被用于治疗肝细胞癌。据悉，CS1003是一种靶向PD-1的人源化重组IgG4单克隆抗体，正在开发用于多种肿瘤的免疫治疗。
 
总的来说，在全球孤儿药市场利好，以及各国利好政策陆续出台的影响下，全球罕见病的诊断、治疗和药物研发正在变得越来越火热。有业内人士预计，在这一趋势下，未来五年孤儿药市场将会以11.1%的复合年增长率快速增长，并于2022年达到2090亿美金，占世界医药市场的21.4%。其中新基、shire、阿斯利康、abbvie、强生或将会成为孤儿药市场中强劲的引导者。