Ribometrix公司今天宣布，与罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司开展战略合作，针对多个靶点发现和开发新型靶向RNA的小分子治疗药物。

RNA不但是传递DNA携带的遗传信息，指导蛋白质合成的关键“信使”，而且人体中的非编码RNA在多种不同疾病过程中也起到重要作用。除了使用RNAi和反义寡核苷酸（ASO）靶向RNA，使用小分子靶向RNA正在成为RNA靶向疗法开发的新兴热点。罗氏去年获得FDA批准治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的首款口服疗法Evrysdi（risdiplam），就是一款调节mRNA剪接的小分子调节剂。此前，罗氏已经与专注于开发靶向RNA的小分子疗法的Skyhawk Therapeutics公司和Arrakis Therapeutics公司达成研发合作，这一最新合作进一步拓展了罗氏在这一领域的布局。

Ribometrix具有RNA结构分析方面的专长。该公司的研究已经表明，许多与疾病有关的RNA含有适合与小分子结合的结构“口袋”。与当前基于蛋白质或RNA的靶向方法相比，靶向RNA的小分子药物可能在效力、选择性、口服生物利用度、组织分布和中枢神经系统渗透方面具有潜在优势。

根据合作协议，Ribometrix将应用其专有的发现平台，通过靶向RNA的3D结构来发现和优化调节RNA功能的小分子化合物。Ribometrix和基因泰克将合作进行小分子化合物的发现和临床前开发。基因泰克将负责进一步的开发和商业化，并获得针对多个预定靶标，在这一合作下发现的小分子化合物的研发和商业化的全球独家许可。Ribometrix将获得2500万美元的前期付款，并有资格获得超过10亿美元的潜在里程碑付款以及合作产生的未来产品的净销售额分成。

图片来源：Ribometrix公司官网

Ribometrix公司首席执行官Michael Solomon博士说：“特异性靶向RNA的3D结构为医药开发开辟了一系列新的可能性。此次合作，将结合我们在RNA治疗药物开发方面的专长与基因泰克的全球影响力和广泛的专业知识，以加速这一重要创新药物类型的开发。”

“基因泰克致力于探索靶向常规方法难以解决的药物靶标的创新方法。”罗氏全球药物合作负责人James Sabry博士说，“Ribometrix已经建立了靶向特定RNA的能力，我们期待通过富有成效的合作来探索这一新兴科学领域。”

注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料：
[1] Ribometrix Announces Collaboration with Genentech to Discover and Develop RNA-Targeted Small Molecule Therapeutics. Retrieved January 6, 2021, from https://www.ribometrix.com/rbx-new/genentech-collaboration/