美国FDA优先审查Hetlioz：首个史密斯-马吉利综合症药物！

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美国FDA优先审查Hetlioz：首个史密斯-马吉利综合症药物！
发布时间: 2020-08-06 来源: 生物谷

Vanda制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理该公司提交的针对史密斯-马吉利综合症（Smith-Magenis Syndrome，SMS）的2份申请，并授予了优先审查。

此次申请包括Hetlioz（tasimelteon）胶囊剂的补充新药申请（sNDA）和Hetlioz（tasimelteon）液体制剂的新药申请（NDA），分别用于治疗SMS成人和儿童。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年12月1日。

Vanda总裁兼首席执行官Mihael H.Polymeropoulos医学博士表示：“FDA受理Hetlioz申请并进行优先审查标志着一个重要的里程碑，使我们更接近于为SMS患者提供一种关键疗法。目前，还没有批准治疗SMS的药物，这是一种罕见疾，在美国影响约15000人。”

SMS患儿面部特征（图片来源文献，PMID:10353786）

史密斯-马吉利综合症（SMS）是一种由人类17p染色体小段缺失引起的发育障碍。在更罕见的情况下，SMS是由RAI1基因的点突变引起的，RAI1基因位于缺失区域。

据估计，在美国，SMS在新生儿中的发生率为1/15000-25000。SMS通常不是遗传的，而是由于从头（de-novo）缺失造成的。SMS患者会出现一些生理、心理和行为问题。SMS最常见的症状是严重的睡眠障碍，患者及其家属的生活受到严重干扰。

tasimelteon分子结构式（图片来源：link.springer.com）

Hetlioz（tasimelteon）是一种褪黑素受体激动剂。在美国和欧盟，Hetlioz已获得批准，用于完全失明患者治疗非24小时睡醒周期障碍（non-24-hoursleep—wakedisorder，“Non-24”，“非-24”），这是第一种用于该适应证的药物。

目前，Hetlioz尚未获任何监管机构批准用于SMS的治疗。

原文出处：FDAAccepts and Grants Priority Review of Vanda'sapplications for HETLIOZ® (tasimelteon) in the Treatment of Smith-Magenis Syndrome

原标题：罕见病新药！美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！

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