＝日前，Y-mAbs Therapeutics宣布， 该公司为GD2抗体naxitamab递交的生物制品许可申请（BLA）已被美国FDA接受并授予优先审评资格，适应症为复发/难治性高危神经母细胞瘤患者。FDA预计将在今年11月30日前做出回顾。FDA还表示，目前不计划召开咨询委员会会议讨论该申请。 

神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。它是一种极具侵袭性的肿瘤，即使采用高度强效的治疗，患者的生存率仍低于50%。

Naxitamab是一款靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤，黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Naxitamab通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够引发抗体媒介的细胞毒性反应并激活免疫系统中补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。 它已被FDA授予孤儿药资格，用于治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤；以及突破性疗法认定，用于与GM-CSF联合治疗高风险神经母细胞瘤。 

▲Naxitamab的作用机制（图片来源：Y-mAbs官网）

该申请的递交是基于一项名为12-230的1/2期临床试验的积极数据。在该试验的第一组神经母细胞瘤儿童患者中，28名不适合接受诱导化疗的复发/难治型高风险患者接受了naxitamab和GM-CSF的联合治疗，他们中有超过一半的患者也难以接受二线化疗的治疗。试验数据表明， 该疗法使患者达到78%的客观缓解率（ORR），并使50%的患者无进展生存期（PFS）达到24个月。在第二组患者亚组中，30名接受挽救性疗法（salvage therapy）但效果不佳的患者接受了naxitamab和GM-CSF的联合治疗，其中有三分之一的患者的疾病曾复发过两次以上，并有89%的患者曾接受过抗GD2药物的治疗。试验数据表明，该疗法使患者达到37%的ORR，并使36%的患者PFS达到24个月。 

▲Naxitamab使50%的神经母细胞瘤患者的PFS达到24个月（图片来源：参考资料[3]）

“我们相信，FDA接受naxitamab的BLA并且授予其优先审评资格，对于Y-mAbs来说是一个重大的成就。如果获得批准，它可以帮助解决复发/难治性高危神经母细胞瘤患儿的一个重大未满足的医疗需求。”Y-mAbs创始人、董事长、总裁兼业务发展和战略负责人Thomas Gad先生表示。

[1] Y-mAbs Announces U.S. FDA Acceptance of Biologics License Application for Danyelza™ (naxitamab) for the Treatment of Neuroblastoma for Priority Review. Retrieved June 2, 2020, from http://www.globenewswire.com/news-release/2020/06/02/2042283/0/en/Y-mAbs-Announces-U-S-FDA-Acceptance-of-Biologics-License-Application-for-Danyelza-naxitamab-for-the-Treatment-of-Neuroblastoma-for-Priority-Review.html