药明康德内容团队编辑

今日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司公布了其IL-6抗体satralizumab，治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人和青少年患者的长期安全性数据。两项关键性3期临床研究数据显示，satralizumab单药或与免疫抑制剂联合治疗NMOSD患者的安全性和耐受性良好。 

NMOSD是一种罕见的失能性中枢神经系统（CNS）自身免疫性疾病，在全球范围内影响着多达数十万人。患者主要症状为视神经和脊髓出现炎症性病变。NMOSD患者经常会出现疾病复发，免疫系统对自身组织的反复攻击会导致神经损伤逐步积累和残疾。患者会出现视力、运动功能和生活质量的下降，严重NMOSD发作可以导致死亡。目前，还没有治疗这种疾病的获批疗法。

近年来，促炎症细胞因子IL-6是NMOSD病理发生中的一个新兴重要靶点，它触发炎症级联反应，导致损伤和残疾。罗氏开发的satralizumab是一种完全人源化的IL-6单克隆抗体。它可以抑制IL-6信号通路，并且抑制炎症的产生和靶向AQP4的自身免疫抗体生成。Satralizumab每四周皮下注射一次，对患者和护理人员来说是一个方便的治疗选择。此前，美国FDA授予该疗法突破性疗法认定。它治疗NMOSD的生物制品许可申请目前正在接受FDA的审评，有望今年夏天获得回复。

▲Satralizumab简介（图片来源：参考资料[2]）

来自名为SAkuraStar和SAkuraSky的3期研究双盲期试验汇总数据显示，satralizumab作为单药或与基线疗法联合治疗的不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）发生率与安慰剂组相当。在开放标签扩展期（OLE）中，satralizumab的安全性特征与双盲期的AE特征和发生率一致。在感染的发生率、比率或类型方面没有变化。

在SAkuraSky研究的一项单独分析中，接受相同剂量和频率satralizumab治疗的青少年患者显示出与成人患者基本一致的获益和风险特征。

“3期研究的开放标签扩展数据证实了satralizumab的安全性，并观察到了其良好的耐受性和治疗这种慢性疾病的潜力，”来自法国斯特拉斯堡大学（University of Strasbourg）神经学和临床研究中心的负责人Jerome de Seze教授说：“尽管最近在研究NMOSD方面取得了重大进展，但NMOSD患者仍需要更多的获批治疗选择，以为他们提供具有良好耐受性的安全有效疗法。”

参考资料:
[1] New Longer-Term Data Reinforce Safety of Genentech’s Satralizumab in Adults and Adolescents With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD). Retrieved 2020-05-22, from https://www.businesswire.com/news/home/20200521005824/en/New-Longer-Term-Data-Reinforce-Safety-Genentech’s-Satralizumab
[2] Roche Pharma Day 2019. Retrieved 2020-05-22, from https://www.roche.com/dam/jcr:8f38992b-8977-46d3-8d92-f4f3f939245a/en/irp20190916.pdf