近日，Regenacy Pharmaceuticals公司宣布完成3000万美元A轮融资，以推进其口服选择性组蛋白脱乙酰基酶6（HDAC6）抑制剂ricolinostat进入2期临床试验，治疗糖尿病周围神经病变（DPN）等其它慢性疾病患者。

DPN是1型和2型糖尿病最常见，也是最严重的并发症之一，大约50％的糖尿病患者会受到影响。据新闻稿中的统计数据显示，全球估计有2亿DPN患者。DPN患者的神经功能受损，会导致包括灼痛，麻木，运动功能丧失和四肢感觉丧失等多种症状。这些慢性症状对患者的生活质量产生严重的负面影响，并可能导致截肢的风险增加。已批准的DPN治疗药物仅能缓解疼痛，且令人上瘾。目前，没有针对DPN致病原因或解决与疾病相关麻木感的有效疗法出现。

Ricolinostat是一种口服选择性HDAC6抑制剂。与非选择性HDAC抑制剂相比，该公司的选择性抑制技术可提供更好的安全性和功效。它有可能成为可逆转潜在周围神经病变，从而减轻疼痛，麻木，运动功能丧失和所有其他疾病症状的“first-in-class”疗法。Ricolinostat通过抑制HDAC6来恢复神经功能，HDAC6可以重新建立神经细胞轴突中微管的转运功能。运作正常的微管运输系统是恢复神经功能的关键，因为神经依靠该网络提供必要的能量和营养，以维持手和脚的皮肤和肌肉的神经末梢中的神经信号。当这种运输受到糖尿病或化学疗法中使用的神经毒性药物干扰时，神经细胞会发生故障并发出随机信号（疼痛，刺痛，肌肉痉挛）或根本没有信号（麻木，瘫痪）。多种临床前动物模型表明，对HDAC6的抑制作用可恢复神经纤维，从而使周围神经和其他神经病变的疼痛和麻木得到逆转。

图片来源：Regenacy官网

在此前的1期和2期临床研究中，ricolinostat已显示出良好的安全性和耐受性。Ricolinostat也将用于开发治疗因化疗引起的周围神经病变（CIPN）和2型Charcot-Marie-Tooth病（CMT）患者。此外，该公司此前已与服务于遗传性神经疾病患者的非营利组织CMTA达成合作，共同评估HDAC6在多种形式CMT疾病中的治疗作用。

“我们的使命是为糖尿病周围神经病变患者的所有症状提供持久的缓解。我们很幸运可以得到广大投资者的支持，”Regenacy总裁，兼首席执行官Simon Jones博士说：“我们的临床前研究表明，选择性抑制HDAC6有潜力安全地恢复多种周围神经病变的神经功能，我们期待在今年将我们的候选疗法推进到2期临床阶段。”

参考资料：

[1] Regenacy Pharmaceuticals Raises $30 Million in Series A Financing，Retrieved March 25，2020，from https://www.businesswire.com/news/home/20200325005148/en

原标题：A轮融资3000万美元，它开发HDAC抑制剂治疗神经疾病