我们近来经常听到的一句话是“基因和细胞疗法的时代到来了”。2019年，有三款基因疗法获得了全球监管部门的批准。其中诺华（Novartis）公司治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma 获得美国FDA批准上市，欧盟批准bluebird bio公司的Zynteglo 上市，治疗β地中海贫血症患者，而日本的监管机构批准了AnGes公司的 基因疗法Collategene上市，治疗严重肢体缺血（critical limb ischemia）患者。这是 日本批准的第一款基因疗法（这里的基因疗法指的是非CAR-T类的基因疗法）。 

而基因和细胞疗法领域的发展不仅体现在获批疗法的增多上面，日前，美国再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine，ARM）发布了2019年年度报告。报告指出， 再生医学领域（包括基因疗法，利用基因工程改造的细胞疗法，细胞疗法，和组织工程）在2019年获得了接近100亿美元的投资，目前有超过1000个临床试验正在进行中。该组织预计， 今后两年，10多款基因和细胞疗法有望上市。今天的这篇文章里药明康德内容团队将与读者分享这篇报告的精彩内容，用数字来展现基因和细胞疗法时代的蓬勃发展。 

再生疗法公司遍布全球

根据ARM的统计， 全球目前有超过987家再生医学公司，开发基因疗法、细胞疗法和组织工程疗法。美国的再生医学公司最多，达到534家，亚洲位列欧洲之后，有180家这类公司。按照研发方向分类，专注于基因疗法的公司达到496家，开发细胞疗法的公司达到625家，有133家公司致力于进行组织工程和生物材料的开发（有的公司可能同时在多个方向进行开发）。 

▲再生医学公司全球概况（图片来源：参考资料[2]） 

这一领域在2019年总计获得98亿美元的投融资，仅次于2018年，达到历史第二高。其中基因疗法和基因工程改造的细胞疗法领域融资达到76亿美元。

超过1000项临床试验

截至2019年底，全球有1066项临床试验正在评估再生疗法的效果。其中1期临床试验381项，2期临床试验591项，3期临床试验94项。 在过去3年中，通过基因工程改造的细胞疗法和癌症免疫细胞疗法的早期临床活动大增（主要为CAR-T细胞疗法和TCR细胞疗法），如今占1期临床试验总数的58%。

2019年，这一领域达到了多个重要的里程碑。例如，Fate Therapeutics、Precision Biosciences、和Cellectis公司都将治疗血液癌症的同种异体CAR-T疗法推入临床开发阶段。而且，这一技术有望扩展到治疗癌症以外的适应症，例如Cartesian公司启动了治疗自身免疫疾病的临床试验，Sangamo Therapeutics公司获得英国监管机构批准，启动使用CAR-调节性T细胞（Treg）疗法预防肾脏移植后免疫排斥的临床试验。

在这些疗法的适应症方面， 657项临床试验专注于肿瘤学领域，占临床试验总数的62%，治疗的癌症类型包括白血病、淋巴瘤、脑瘤、乳腺癌、膀胱癌等癌症类型。其它临床试验较多的适应症领域包括肌肉骨骼疾病（60项）和中枢神经系统疾病（57项）等等。 

▲再生疗法临床试验的10大适应症领域（数据来源：参考资料[2]，药明康德内容团队制图） 

更多患者可以从基因和细胞疗法中获益

根据ARM的统计，在2019年，不同医药公司在全球递交了十多项再生疗法的监管申请，这些申请大多数可能在2020年获得批准。 在今后一两年内，获得批准的基因疗法数目有望翻倍！

这些批准，意味着多种严重疾病的患者能够获得革命性的创新治疗手段。ARM估计，大约 4500到5000名患者已经接受了美国FDA和欧盟EMA批准的基因疗法和基因工程改造的细胞疗法的治疗。 目前再生疗法的临床试验可能在全球招募超过60000名患者。

ARM表示，这些数字都证明了，2019年是基因和细胞疗法领域蓬勃发展的一年。展望未来，业界除了进一步开发创新疗法以外，还将在理清监管流程、克服产品制造障碍、提高疗法可及性方面继续努力，将这类创新疗法带给更多的患者。

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参考资料： 

[1] The Alliance for Regenerative Medicine Releases 2019 Annual Report and Sector Year in Review. Retrieved March 5, 2020, from https://alliancerm.org/press-release/the-alliance-for-regenerative-medicine-releases-2019-annual-report-and-sector-year-in-review/ 

[2] Advancing Gene, Cell, & Tissue-Based Therapies, ARM Annual Report & Sector Year in Review: 2019. Retrieved March 5, 2020, from https://alliancerm.org/sector-report/2019-annual-report