Healx是一家利用人工智能（AI）技术开发罕见病新药的生物技术公司，日前完成了B轮5600万美元的融资，由Atomico领投，英特尔投资（Intel Capital）、Balderton Capital、Global Brain、Btov Partners、Amadeus Capital Partners等参与投资。该公司表示，本轮资金将用于推进治疗管线的开发，并启动其全球罕见病治疗加速器项目。

Healx于2014年在英国剑桥成立，拥有一个名为Healnet的AI平台。该平台将一系列机器学习技术应用于公开和专有数据源，涵盖文献、临床试验、专利、药物靶点、化学结构、症状等。此过程中涉及使用自然语言处理（NLP）的部分，从所有已公开发布的有关特定疾病的资料中提取洞见和知识。

Healx首席执行官兼联合创始人Tim Guilliams博士（图片来源：Healx官网）

Healx首席执行官兼联合创始人Tim Guilliams博士说，所有这些数据的积聚点是罕见病的知识图谱，这可以帮助药理学家或生物学家挖掘出有效的新疗法。Guilliams博士补充说：“我们利用各种机器学习算法，解决预测药物治疗所需的许多任务，并进行有效的临床转化。我们使用深度学习AI算法来预测药物与疾病之间的新型联系。这就是所谓的‘知识基础完成度’（knowledge base completion），这依赖于我们对罕见病数据的全面知识图谱。”

虽然罕见病通常被定义为是影响一小部分人的疾病，但据世界卫生组织（WHO）的数据，全球罕见病超过8000种，影响了约4亿人口。这些疾病中的绝大多数（95％）至今仍未有已获批的治疗方法。

值得强调的是，Healx并未着手开发全新的药物。相反，该公司正在努力通过以新的组合方式从已获批的药物中获取最大的价值。Guilliams博士解释说：“我们不会开发新的化学物质和分子，我们将现有药物以巧妙的方式结合起来，在需要时提高其治疗效果，从而实现现有药物的价值最大化。” 

该公司计划建立一种针对罕见病的临床阶段在研产品组合，例如碎性X染色体综合征（FXS），这是一种已知的遗传性自闭症。Healx已启动的一项全球性加速器项目，计划将在两年内寻找临床就绪的治疗方法，这相比传统药物发现过程所需的十年或更长时间，效率有显著提高。

Atomico负责人Irina Haivas女士，之前是外科医生，她说：“目前昂贵的、基于试验和错误的药物发现模型（trial-and-error-based model）已经持续了一个世纪。然而对于许多罕见病患者而言，他们没有那么多时间。这些患者中有50％是儿童，许多人生活在高度衰弱的症状中。Healx通过将AI与世界一流的药理学专业知识相结合，并将患者放在首位，证明药物发现模型可以改变。我们相信，药物发现的新范例将出现在技术、数据和生物学的交汇处，Healx团队正在为罕见病新药发现的新金标准铺平道路。”

人工智能和机器学习几乎渗透到了每个行业，药物发现领域也不例外。仅在过去的几个月中，已有多家医疗AI公司获得了资本的青睐，包括7月，Recursion Pharmaceuticals获得C轮1.21亿美元的融资；9月，BenevolentAI获得9000万美元的投资；9月，Insilico Medicine完成3700万美元的融资。所有这些公司都有一个共同的目标，就是使用人工智能加快药物的发现和开发，但Healx通过“已获批药物的价值最大化”，同时专注于罕见的遗传疾病领域，独树一帜地开辟了自己的新市场。

展望未来，Healx表示，其目标是到2025年实现100种罕见病新药进入临床。Guilliams博士补充说：“因为我们从安全的现有药物开始，所以我们可以实现快速而低成本的临床转化。我们对碎性X染色体综合征治疗的试验，仅仅是我们的技术对药物发现产生影响的开端。”

[1] Healx secures $56m in Series B financing, launches global accelerator programme for rare diseases Retrieved October 18 2019 from https://healx.io/news/healx-secures-56m-in-series-b-financing-launches-global-accelerator-programme-for-rare-diseases/