Reta Pharmaceutical 是一家位于美国德克萨斯州的生物医药公司。 今天该公司公布了旗下产品奥美洛酮用于弗里德希氏共济失调的临床二期积极数据。弗里德赖希共济失调（也称为FA）是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性神经系统损伤和运动问题。它通常始于儿童期并导致肌肉协调受损（共济失调），随着时间的推移会恶化。

  公布的实验名称叫MOXle第二部分。MOXIe的第2部分是一项国际性，多中心，双盲，安慰剂对照，随机注册的2期临床试验，在美国，欧洲和澳大利亚的11个研究地点招募了103例弗里德希氏共济失调患者，是全球最大的弗里德希氏共济失调干预研究。

  该研究的主要终点是治疗48周后相对于安慰剂的mFARS得分变化。 mFARS是用于评估弗里德希氏共济失调进展的医师评估的神经系统评定量表。 它包括四个部分，用于衡量患者的活动表现，例如说话和吞咽，上肢协调，下肢协调以及站立和行走。 美国食品药品监督管理局（FDA）指出，mFARS是可接受的主要终点，可用于评价奥维洛酮对弗里德希氏共济失调患者的治疗效果。

  奥美洛酮治疗达到了研究的主要终点，在mFARS中产生了统计学上显着的，经安慰剂校正的2.40点改善（降低）（n = 82； p = 0.014）。 用奥美洛酮治疗的患者的mFARS平均改善了-1.55点，而使用安慰剂治疗的患者的mFARS平均恶化了+0.85点。

  随着Reta Pharmaceutical公布奥美洛酮在临床二期的成功，该公司的股票价值截止写稿时间狂涨60%。（生物谷/Bioon.com）

原文出处：Biospace