孤儿药（orphan drugs）是指用于预防、治疗和诊断罕见病的药物，因为罕见病患者人数较少，所以治疗罕见病的药物形象的被称为孤儿药。

GlobalData 在最新的分析报告中预测了到 2025 年孤儿药前 15 强制药公司，依次是罗氏、艾伯维、强生、新基、诺华、默沙东、吉利德、阿斯利康、武田、赛诺菲、施贵宝、安进、辉瑞、Alexion、渤健。

▌ 罗氏公司成为孤儿药领域老大

报告还指出，尽管孤儿药市场利润丰厚，但并购交易一直是跨国药企获得孤儿药的主要途径，很少有公司内部研发罕见病药物，大多数公司都是通过并购来获得特殊药物业务。

而目前孤儿药总体销售数据显示，罗氏的销售额最高，并将继续保持领先地位。

GlobalData 的一位负责人表示，这主要归功于罗氏公司强大的肿瘤药产品组合，这部分的销售在罗氏目前以及未来都将占据相当大的比例。

罗氏绝大多数被认定为孤儿药的肿瘤药物预计到2025年都将成为畅销药物，包括帕捷特（帕妥珠单抗）、Tecentriq（atezolizumab）、赫赛汀（曲妥珠单抗）、安维汀（贝伐珠单抗）、美罗华（利妥昔单抗）、Venclexta（venetoclax）、Kadcyla（ado-trastuzumab emtansine）、安圣莎（阿来替尼）和 Gazyva（obinutuzumab）。

在这其中，一些药物就是通过收购著名生物技术公司基因泰克而获得的。

▌ 阿斯利康增长率最高

GlobalData 认为，从现在至 2025 年期间，阿斯利康在孤儿药领域年均复合增长率最高，达到19.7%，这得益于阿斯利康收购的其他小型生物技术公司开发的肿瘤药物，比如 MedImmune 开发的 PD-L1药物 Imfinzi（durvalumab），KuDOS 制药开发的利普卓（奥拉帕利），Acerta 制药开发的 Calquence（acalabrutinib）。

从上面数据图也可以看到，大型跨国药企中只有阿斯利康（19.7%）、赛诺菲（16.1%）、默沙东（11.4%）和武田（14.9%）的孤儿药销售会保持两位数的增长。

武田制药也能保持不错的年均复合增长率，主要得益于今年初完成了对欧洲罕见病巨头夏尔的并购，以及此前对美国 Ariad 制药和千禧制药的并购。

据 GlobalData 预测，安进和渤健孤儿药领域产品可能会出现负增长，主要因为被生物类似药侵蚀市场份额，而目前新的管线药物又尚未能顶上，所以，这两家也有望在将来转向并购为主的防御性战略，以振兴产品管线，维持自己在孤儿药领域的地位。

但同时 GlobalData 也表示，对于有实力的跨国药企，投资孤儿药项目的确是个促进公司业绩增长的机会，但也不会一帆风顺，因为罕见病患者太少，仅确定药物长期安全性和有效性的临床试验就会很费功夫。

并且，孤儿药的实际获益也可能低于预期，必须正在开发的疗法是极具变革性的（比如能够治愈疾病的基因疗法），才有可能带来更高的收入，如果仅能缓解症状，则预期收入不会太高。

所以，药物的作用机制和市场潜力（患者数量）是两个重要的因素，当然了，由于孤儿药一般价格比较高，由此带来的市场准入的挑战也相应很大。

据另一家市场调研机构 WiseGuyReports 的今年的报告，预计孤儿药市场到 2025 年将达到 3234 亿美元，整个市场保持11.5%的年均复合增长率，其中，北美占据全球孤儿药市场的最大份额，其实是欧洲和亚太地区。