Ridgeback Biotherapeutics是一家专注于罕见病和传染病的生物技术公司。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mAb114突破性药物资格（BTD），这是一种治疗埃博拉（Ebola）的研究性单克隆抗体药物。今年5月，FDA还授予了mAb114孤儿药资格（ODD）。

BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

mAb114是一种单克隆抗体，起源于1995年刚果民主共和国基奎特市的埃博拉疫情。在那次疫情中，幸存者在感染埃博拉长达十一年后仍保留抗埃博拉抗体，研究人员从这些幸存者体内分离出了抗体，其中mAb114是最有前途的一种。

此次BTD授予，是基于Pamoja Tulinde Maisha（PALM，共同拯救生命）研究的中期数据。该研究是由刚果民主共和国金沙萨国家生物医学研究所（INRB）和美国国立卫生研究院（NIH）国家过敏和传染病研究所（NIAID）共同发起和资助、由世界卫生组织（WHO）协调的一个国际研究联合会开展。该研究中的埃博拉治疗中心由刚果民主共和国金沙萨国家生物医学研究所（INRB）、刚果民主共和国卫生部和三个医疗人道主义组织的工作人员监督：国际医疗行动联盟（ALIMA）、国际医疗队（IMC）和无国界医生组织（MSF）。

PALM研究测试了4种疗法，包括3种抗体疗法（抗体鸡尾酒ZMapp、三种单抗混合物REGN-EB3[再生元公司]、单克隆抗体mAb114）和一款抗病毒药物remdesvir（吉利德公司），其中ZMapp用作对照。

今年8月公布的来自499例受试者的初步评估结果显示：接受REGN-EB3和mAb114治疗的受试者比其他两组受试者有更大的生存机会。具体数据为：（1）remdesvir、ZMapp、mAb114、REGN-EB3治疗的感染者死亡率分别为53%、49%、34%、29%；（2）在感染后早期治疗且血液病毒水平较低的患者中，数据更强，死亡率分别为：33%、24%、11%、6%。

目前，整个埃博拉疫情的死亡率为67%。基于上述数据，PALM研究已提前终止，并选择REGN-EB3和mAb114作为扩展期中用于所有未来患者随机治疗的药物，以进一步评估评估安全性直至获得最终临床试验结果。

Ridgeback Biotherapeutics公司首席执行官Wendy Holman表示：“FDA授予mAb114治疗埃博拉的突破性药物资格认定，这反映了对迄今为止针对该药物收集的有希望的疗效和安全性数据的认可。我们计划与FDA密切合作，继续推进mAb114的开发项目。在PALM研究中，mAb114显著提高了存活率，这是一个重要的监管里程碑。我们感谢我们的PALM合作伙伴在推进埃博拉患者治疗方面提供的所有帮助，我们最终感谢研究参与者及其家人。他们的信任和支持将改变这种疾病的进程。”

原文出处：1、Ridgeback Biotherapeutics LP announces receipt of Breakthrough Therapy designation from FDA for mAb114

2、Two MAb Therapies Stand Out in Ebola Patients——REGN-EB3 and mAb114 most effective, preliminary trial data finds