开发一款新药通常要耗时数十年，花费数十亿美元，而绝大多数新药在进入临床试验之前，就会显出“失败”的迹象。

近期，澳大利亚弗林德斯大学的研究人员宣布开发出了一种新型疫苗，它被认为是世界上首款由人工智能（AI）设计出的药物，目前正在美国进行为期12个月的试验。该疫苗的问世或将引发全球医药界巨震，一旦AI制药技术趋于成熟，那将意味着制药成本的降低、研发周期的缩短，以及药物有效性的提高。

01AI设计，全新疫苗带惊喜

虽然此前也有使用计算机“设计”的药物，但这种疫苗又更前进了一步，是由名为“萨姆”（SAM，配体搜索算法）的AI程序独立创建得来的。

领导该项目的彼得罗夫斯基（Nikolai Petrovsky）是弗林德斯大学教授，同时也是澳大利亚生物技术公司Vaxine的研究主任，他这样解释“萨姆”的工作原理：“我们必须教授AI程序一系列已知可激活人体免疫系统的化合物，以及一组不起作用的化合物，AI的工作就是对两者进行对比学习，并最终找到决定药物是否起作用的原因。然后，团队又开发了名为‘合成化学家’的程序，它能产生数万亿种不同的化学化合物，以供给给‘萨姆’学习，并筛选所有化合物，最终找到可能成为优质人类免疫药物的候选化合物。”

接下来，研究人员将“萨姆”筛选出的最佳候选化合物在实验室进行合成，并于人体血细胞上进行测试，观察它们的有效性，而其中之一就是被称作“涡轮增压器”的流感疫苗。

研究人员称与常规疫苗接种相比，新疫苗中添加的化合物，可以更好地刺激人体免疫系统，针对流感病毒形成更多抗体，从而提高了疫苗的功效。对此，彼得罗夫斯基教授认为，这证实了“萨姆”不仅能够识别出好的药物，而且还能发现效果更好的人体免疫药物。

“我们已经从动物试验中了解到，这款新疫苗对流感具有很强的防御作用，效果优于现有的疫苗。现在我们只需要在人体上证实这一点，“彼得罗夫斯基说，如果最终成功，这可能会使常规的药物研发过程缩短数十年，节省数十亿美元。

02AI驱动，开启制药2.0时代

药物靶标确定、先导化合物筛选、临床试验论证……近年来，环节复杂让新药研发成了一条“长征路”，“十年攻关+十亿美元投入”早已是新药出炉的“标配”。

德勤公司发布的研究报告显示，2017年全球前12位生物制药巨头在研发上的投资回报率仅有3.2%，处于8年来最低水平。情况更糟糕的是，成功上市一款新药的成本从2010年的11.88亿美元增加到20亿美元。

如何破解药物研发时间长、高投入、高风险、回报慢的困局？AI走入众多医药企业的视野。

例如，日本眼药巨头Santen就与科技公司twoXAR合作，利用AI技术来确定针对青光眼的候选药物。有了更少、更精确的搜索范围，研究人员可以节省数百万不等的研发成本。

2018年2月，罗氏宣布拟以19亿美元收购肿瘤大数据公司Flatiron Health。时隔4个月后，罗氏又与癌症基因检测公司Foundation Medicine达成并购协议。对此，罗氏给出这样的解释：“此次并购是我们公司面向未来个性化医疗战略的重要一步。规范的真实世界数据源和建模能力，对于加快癌症治疗技术和新药的研发至关重要。”

“基于医疗大数据和AI看药品的临床表现，以进行临床试验设计和更多适应症开发的能力，可以提高新药研发设计的确定性。”零氪科技创始人兼CEO张天泽分析道。

世界制药巨头抢先进入AI驱动的“制药2.0”时代。拉斯克基础医学研究奖获得者、美国国家科学院院士罗纳德·韦尔表示，在目前阶段，AI已经参与到药物研发中，但只是起辅助作用，主要是对药物结构、疾病病理生理机制、现有药物的功效、显微镜下的样本观察等结果进行快速分析，提升新药发现的效率，进而辅助靶点药物研发、候选药物挖掘、化合物筛选、药物晶型预测等。

03AI制药，多重障碍待跨越

若想AI充分发挥其在药物研发上的潜能，仍有诸多障碍需要跨越。

业内人士指出，每个企业对数据的定义不同，以往数据通常保存在孤岛中，并且跨越多个组织。北卡罗来纳大学研究机器学习的助理教授Olexandr Isayev指出，即使在同一机构内，不同的数据集可能是碎片化的，而且存储方式并不兼容，使得机器理解识别数据变得很困难，而让数据变得协调兼容需要付出卓绝的努力。

虽然，许多医药公司都在着手进行“数字化转型”，但摆在他们面前的最大问题是，几乎所有数据还是以过时的方式被持续收集，想要从这些数据中获取额外价值，几乎是不可能的。

这其实就是健康和制药领域数据库所面临的一个核心问题，不仅阻碍了人工智能的发展，同时也限制了对机构内部数据的深层次的理解——即便想要从现有数据挖掘出新的价值，也会遭遇挑战。

此外，药物批准过程也是一大难关，因为药物批准需要动物和人体实验数据，这也使得短期内在药物研发上计算机不可能彻底取代科学家。

据财新健康报道，FDA药物评估和研究中心新药部门副主任Peter Stein表示，FDA鼓励药企“在研发安全有效的小分子药物方面提升效率”，但是他补充说，FDA有关临床试验和药物批准流程的标准“不会因特别的研发策略而有所不同”。

《人工智能遇上新药研发，它能给医药行业带来什么？》

来源：LinkDoc视界   作者：小氪