编译丨newborn

2019年，到目前为止，美国FDA已批准了26个新药，去年同期为35个。需要指出的是，FDA在2018年全年共批准了59个新药，是新药批准的历史最高水平。知名财经网站RTTNews近日发文指出，接下来的9月份，将有多款药物在美国监管方面迎来重要审查决定。以下是每个药物的情况介绍：

1、Tecentriq

9月2日，FDA将对罗氏Tecentriq联合化疗（Abraxane和卡铂）一线治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的补充生物制品许可申请（sBLA）作出审查决定。

Tecentriq属于PD-(L)1肿瘤免疫疗法，靶向结合肿瘤细胞和肿瘤浸润免疫细胞上表达的PD-L1蛋白，阻断其与PD-1和B7.1受体的相互作用。通过抑制PD-L1，Tecentriq可以激活T细胞。

截至目前，Tecentriq已获多个国家批准作为单药疗法、以及联合靶向疗法和/或化疗，治疗多种类型的非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC）、某些类型的转移性尿路上皮癌（mUC）、PD-L1阳性三阴性乳腺癌（TNBC）。

2019年上半年，Tecentriq的销售额为7.82亿瑞士法郎，比去年同期增长了141%。

2、Gvoke HypoPen

9月10日，FDA将对Xeris制药公司Gvoke HypoPen治疗严重低血糖的新药申请（NDA）作出审查决定。该产品通过一种商用自动注射器提供即用型胰高血糖素。低血糖是糖尿病患者的一种潜在危及生命的疾病。

该公司认为，大约350万人在临床上适合使用胰高血糖素。如果获得批准，Gvoke HypoPen将成为第一个也是唯一一个治疗严重低血糖的即用型、室温稳定、液体胰高血糖素制剂。据估计，Gvoke HypoPen在美国市场的年销售机会约为20亿美元。

3、Tenapanor

9月12日，FDA将对Ardelyx公司药物Tenapanor作出审查决定，该药用于治疗便秘型肠易激综合征（IBS-C）患者。Tenapanor通过局部作用于胃肠道来抑制钠转运蛋白NHE3，减少胃肠道的钠吸收，从而增加肠道液体。

目前，FDA批准的治疗方法，如Trulance和Zelnorm，通过胃肠道中氯化物的分泌来缓解便秘，并且只改善一部分患者的症状。

如果获得批准，Tenapanor将是第一种通过减少肠道钠摄取而起作用的药物。该公司预计，Tenapanor上市后的峰值销售在4-5亿美元。

4、AR101

9月13日，FDA顾问委员会将对Aimmune Therapeutics公司花生过敏免疫疗法AR101作出审查决定。花生过敏是儿童最常见的一种疾病，该病是由于免疫系统错误地将花生中的许多蛋白质识别为潜在的外来病原体，从而引发炎症。

AR101是Aimmune公司利用其专有口服脱敏免疫平台（CODIT）开发的首个产品，该平台旨在利用明确的、精确数量的关键过敏原使患者脱敏，从而针对因意外摄入食物过敏原所致的免疫反应提供有意义的保护水平。

在临床研究中，经诱导和维持治疗后，与安慰剂组相比，AR101治疗组耐受600毫克花生蛋白（约2粒花生仁）患者比例显著更高（67.2% vs 2%）、耐受单次最高剂量1000毫克花生蛋白（约3-4粒花生仁；累计2043毫克，约7-8粒花生仁）的患者比例显著更高（50.3% vs 2.4%）。

FDA将在2020年1月做出最终决定。花生过敏是一个价值30亿美元的市场，如果获批，AR101将成为第一个治疗花生过敏的药物。仅在美国市场，AR101的销售峰值就将超过10亿美元。

5、非处方尼古丁口腔喷雾剂

9月18日，FDA顾问委员会将对葛兰素史克提议的非处方（OTC）尼古丁口腔喷雾剂作出审查决定，这是一种尼古丁替代疗法（NRT），用于戒烟。

NRT是一类在戒烟时缓解和/或预防渴望和尼古丁戒烟症状的产品。目前FDA已经批准了5种NRT：贴片、口香糖、鼻腔喷雾剂、吸入剂和含片。

如果批准，葛兰素史克的OTC-尼古丁口腔喷雾剂（每喷1毫克）将是FDA批准的第一个口腔NRT喷雾剂。在美国以外市场，尼古丁口腔喷雾剂如NicAssist和Nicorette Quick Mist已经上市销售。

6、Darzalex

9月26日，FDA将对强生和Genmab公司Darzalex的补充生物制品许可申请（sBLA）作出审查决定，联合标准护理（硼替佐米+来那度胺+低剂量地塞米松，VTd）一线治疗适合自体干细胞移植的多发性骨髓瘤（MM）患者。

此前，FDA已批准Darzalex作为单药疗法及各种组合疗法用于MM成人患者。强生与Genmab达成了独家全球授权，该药由强生旗下杨森生物科技开发。

根据强生发布的报告，2019年第二季度Darzalex全球净销售额为7.74亿美元，2018年第二季度为5.11亿美元，增长约51%。Genmab将从Darzalex的全球净销售额中获得版税。

7、Invokana

本月，FDA将对强生SGLT2抑制剂类降糖药Invokana的补充新药申请（sNDA）作出审查决定。该sNDA申请批准Invokana：用于伴有慢性肾脏病（CKD）的2型糖尿病（T2D）成人患者，降低终末期肾病（ESKD）风险——加倍的血肌酐（Scr），这是该类患者群体中ESKD、肾脏或心血管（CV）死亡的关键预测因子。

目前，该sNDA正在接受美国FDA的优先审查。如果获得批准，Invokana将成为过去20年来首个也是唯一一个联合标准护理治疗可显著降低T2D患者终末期肾病风险的药物。

Invokana于2013年3月首次获得FDA批准，联合饮食控制和运动，以善T2D成人患者的血糖控制。去年10月，该药获得了FDA的额外批准，降低已患心血管疾病的T2D成人患者因心血管原因导致的心脏病发作、中风或死亡等主要不良心血管事件的风险。最近，该药的标签上增加了一个黑框警告，提示长期使用会增加下肢截肢的风险。

该药在2018年销售额为8.81亿美元，2017年为11.1亿美元。勃林格殷格翰/礼来Jardiance和阿斯利康Farxiga是Invokana的竞争产品。其中，Jardiance在2018年销售额为6.583亿美元，Farxiga为13.9亿美元。

8、口服版semaglutide

本月，FDA将对诺和诺德口服版semaglutide降糖药作出审查决定。在临床研究中，与安慰剂相比，口服版semaglutide单药治疗T2D显著降低血糖（所有剂量）和体重（较高剂量）。

semaglutide是一款长效胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物，以葡萄糖浓度依赖性机制促胰岛素分泌并抑制胰高血糖素分泌，可使2型糖尿病患者血糖水平大幅改善，并且低血糖风险较低。同时，semaglutide还能够通过降低食欲和减少食物摄入量，诱导减肥。之外，semaglutide还能够显著降低2型糖尿病患者重大心血管事件（MACE）风险。

2017年12月，皮下注射剂型semaglutide获得FDA批准，品牌名为Ozempic，每周皮下注射一次，2018年销售额2.75亿美元。Ozempic的竞争产品是礼来Trulicity和阿斯利康Bydureon，2个药物2018年销售额分别为32亿美元和5.84亿美元。

口服版semaglutide是一种每日口服一次的片剂，其中含有促进吸收的赋形剂SNAC。医药市场调研机构EvaluatePharma预计，作为全球首个口服版GLP-1受体激动剂，口服版semaglutide具有非常好的商业前景，2024年预计销售额将达到19.94亿美元。

参考来源：Biotech Stocks Facing FDA Decision In September 2019