近日，制药公司艾尔建(Allergan)和基因编译公司Editas Medicine共同宣布，正式启动Brilliance Phase 1/2临床试验，并公开招募注册患者。据悉，该临床试验将是世界上第一个人体内进行的CRISPR基因编辑医学研究。


 

Brilliance临床试验是评估AGN-151587治疗LCA10的1/2期研究，AGN-151587是一种用于治疗先天性黑朦(LCA)的实验性药物。试验疗法预计2019年下半年首次应用于患者，将评估大约18名患者的安全性、耐受性和疗效。

先天性黑朦(LCA)是一组由至少18种不同基因突变引起的遗传性视网膜退行性疾病，为儿童失明的最常见原因之一，全世界每10万新生儿中发病率为2至3。LCA的症状在出生后就会出现，严重的会导致婴幼儿视力丧失，其中最为常见的疾病形式是LCA10，是由CEP290基因突变引起的单基因疾病，占所有LCA患者的20-30%。

Brilliance临床试验计划注册约18名患者，入组患者将包括成年和儿科(3-17岁)患者。他们的一只眼睛将接受一剂AGN-151587的视网膜下注射。入组患者可能被分为5个队列，接受3种不同剂量的基因编辑疗法。第一例患者给药预计在今年下半年完成。

Editas Medicine公司首席科学官Charles Albright博士说：“现在招募工作正在进行中，我们向为LCA10患者提供转化药物更近了一步。Editas的研发团队期待与艾尔建和遗传性视网膜疾病患者团体一起合作，为受到这一灾难性眼科疾病困扰的患者开发具有持久疗效的实验性疗法。”

参考资料：①Editas Medicine官网：Allergan and Editas Medicine Initiate the Brilliance Phase 1/2 Clinical Trial of AGN-151587 (EDIT-101) for the Treatment of LCA10