格莱斯顿研究所的科学家利用一个单一的遗传因子，首次将皮肤细胞转化为一种能通过自我联通而形成功能型网络的脑细胞。这项研究为对抗许多神经性疾病带来了新希望。科学家们期望这样的细胞转化或重组，能够引导出一种更好的模式，来对如早老性痴呆这样的神经性疾病的药物进行测试。
此次研究时逢早老性痴呆的再次集中研究。如今，仅在美国，就有540万人经受着这种疾病的折磨。而这一数字，在2050年，有望达到现在的三倍。而现在还没有广泛认可的药物来抵御或逆转这种衰竭性疾病的进展。
在网上发表的细胞干细胞成果中，在格莱斯顿研究院医学博士黄亚东的实验室研究员，描述了他们是如何将一种叫做Sox2的单一基因转化为老鼠和人类的皮肤细胞的。几天内，这些皮肤细胞转化为了早期大脑干细胞，也叫做诱导性性神经干细胞（iNSCs）。这些诱导性神经干细胞开始自我更新，很快成熟化为一种能够传送电子信号的神经细胞。一个月内，这种神经细胞就发展成神经网络。
格莱斯顿研究院隶属于旧金山加州大学（UCSF）。兼任该大学神经病学副教授的黄博士说，“许多备选的药物，尤其是那些为神经退行性疾病开发的药物在临床试验中的失败，是因为现有模式不能精确预计药物对人脑的作用”，“源于皮肤细胞重组的人类细胞，有助于对药物效力和安全性的评估，因此可以减少人体试验的相关风险和人资消耗。”
黄博士的发现成果基于其他格莱斯顿科学家的工作，这种研究起始于格莱斯顿研究员兼医学博士山中真也。早在2007年，山中博士就利用四种遗传因子，将人类皮肤细胞转化为一种类似于胚胎干细胞的诱导性多功能干细胞。
这些诱导性多功能干细胞，就像胚胎干细胞一样，可以真正演变为人体中任何细胞形态。去年，格莱斯顿高级研究员丁盛博士宣布，他已经通过小分子和遗传因子的结合，将皮肤细胞直接转化为了神经干细胞。现今，黄博士采取新策略，只用了Sox2这一种遗传因子，不转到多功能状态，就能完成由一种细胞形态向另一种细胞形态的重组。
丁博士和黄博士为避免多功能状态而做的努力，是设法避免发生潜在的危险。因为这种“游离的”诱导性多功能干细胞在被用来替代或修复受损器官和组织时，有可能发展成肿瘤。
毕业于旧金山加州大学生物医学系的此论文的主作者凯伦·令说，“我们想知道，在这种新生成的神经细胞在植入老鼠大脑后，会不会导致肿瘤的生长。”“而我们看到的是这些重组的细胞融入了老鼠的大脑，没有生成一个肿瘤。”
研究精确地显示了Sox2在控制神经干细胞特性时发挥的主导调节作用。今后，黄博士和他的团队期望能识别出类似的调节者，引导大脑中神经前体细胞和亚型神经元的发展。
“如果我们能够准确的找到到底是哪种基因控制着每个神经类型的发展，我们就能让一个单一简单的人类皮肤细胞在培养皿中形成这种神经细胞，”黄博士说。“这样我们就能检验那些作用于不同神经类型的药物，如有关帕金森氏病的药物。帮助我们在神经退化性疾病的药物发展方面，取得长足进步。”
