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被忽视的疾病药物倡议

概要：

根据II期/III期STORM-C-1试验的中期结果，丙型肝炎的索非布韦/ravidasvir联合治疗已显示安全有效，治愈率极高。

根据II期/III期STORM-C试验的中期结果，包括新候选药ravidasvir在内的价格适中的丙型肝炎联合治疗已被证明是安全有效的，对患者治愈率极高，包括难治性病例。这在巴黎国际肝脏会议上由非营利研究和发展组织——被忽视的疾病药物倡议（DNDi）提出的试验。

“结果表明，索非布韦/ ravidasvir组合与当今可用的最佳丙型肝炎治疗方法相当，但它的定价合理，并且可以允许不在制药公司准入计划中的国家提供替代选择，”DNDi执行董事BernardPécoul说。

埃及药物制造商Pharco制药公司生产的药物用于试验，这项试验由DNDi和马来西亚卫生部在马来西亚和泰国的10个地点共同主办。2016年和2017年签署的协议使马来西亚的试验和患者扩大规模，达到了为期12周的治疗目标价300美元，与马来西亚现有治疗价格几乎相差100%。

“由于丙型肝炎已成为马来西亚的主要公共健康问题，因此为了国家的利益，增加获得治疗的机会至关重要，”马来西亚卫生部卫生总局主任拿督努沙姆阿卜杜拉博士说。2017年9月，马来西亚政府发布了索非布韦专利的“政府使用”许可证，允许马来西亚40万名丙型肝炎患者获得公立医院的普通HCV方案。

DNDi进行了STORM-C-1开放标签试验，以评估候选药物ravidasvir与索非布韦联合用药的有效性、安全性、耐受性和药代动力学。301名慢性感染的成年患者接受ravidasvir/索非布韦联合治疗12周，其中无肝硬化患者，有代偿性肝硬化患者接受24周治疗。根据国际标准定义的HCV治疗痊愈，治疗完成12周后，97%的患者治愈（95%CI：94.4-98.6）。即使对于最难治疗的患者，治愈率也非常高：肝硬化患者（96%治愈），使用常规治疗方法的患者（97%），感染基因3型患者（97%），包括肝硬化（96%）以及曾接触过HCV治疗的患者（96%）。重要的是，结合了这些风险因素中的几个的患者被治愈，并且没有检测到意外的安全信号。

无国界医生组织（MSF）副主任Pierre Mendiharat说：“从治疗提供者的角度来看，这是非常令人兴奋的，因为我们一直在等待所有患者群体都能够耐受的简单、经济、耐用的治疗方案，包括那些治疗结果目前较差的患者，例如抗逆转录病毒治疗患者。这对扩大对发展中国家最脆弱患者类别的治疗至关重要。”无国界医生组织和DNDi正在共同努力，通过由无国界医生转型投资能力（TIC）倡议资助的STORM- C项目，增加在中低收入国家中的HCV患者的治愈与治疗。

全球有超过7100万人患有丙型肝炎，每年导致40万人死亡。虽然高效的治疗方法已经存在多年，但不到300万人正在接受治疗，每年感染的人数比接受治疗的人数还要多。世界卫生组织的目标是到2030年将80%被诊断患有HCV的人群接受治疗。

Ravidasvir是由Presidio制药授权给DNDi的口服NS5A抑制剂。参加马来西亚和泰国DNDi试验的大多数人有1型基因型（42%参与者）或3型基因型（53%），从而证实该组合对这两种额外基因型的有效性。计划进行进一步的试验以记录联合用于感染其他HCV基因型和特别脆弱群体的患者的有效性和安全性，以使公共卫生方法能够治疗丙型肝炎。

Pharco公司首席执行官Sherine Helmy博士表示：“Pharco很自豪能够通过提供经济实惠的治疗方法为丙型肝炎治疗提供公共卫生方法。我们期待未来的合作进行额外的临床试验以确认ravidasvir的安全性和有效性。